北京
2025年11月7日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准重庆精准生物技术有限公司申报的普基奥仑赛注射液上市，用于治疗3~21岁CD19阳性的难治或复发（首次缓解12个月后复发需经挽救化疗）的急性B淋巴细胞白血病患者。该品种的上市为相关患者提供了新的治疗选择。[1]
图源：国家药品管理监督管理局
这款新药的Ⅱ期临床试验由首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授和华中科技大学同济医学院附属同济医院张义成教授作为共同主要研究者（leading PI）牵头，联合全国十余家顶尖三甲医院共同开展，是中国首款获批用于治疗儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T细胞治疗药物。其采用人源化CD19单链可变区片段（scFv）设计，是目前已上市、适用于儿童及青少年适应症的CD19 CAR-T产品中，唯一采用人源化修饰的产品。
与传统CAR-T产品采用的鼠源抗人CD19 scFv不同，普基奥仑赛通过人源化抗体改造技术，并针对中国人群MHC反应性进行了优化，显著降低免疫原性和抗药抗体（Anti-drug antibody，ADA）产生的概率，有效避免了因“人抗鼠抗体反应”（HAMA反应）导致的副作用与疗效持续时间缩短等问题。
截止2024年4月18日，研究共纳入64例受试者，中位随访时间211天，入组患者普遍呈现高度难治与高危的临床特征：
中位年龄11岁（范围：3-21）；
75%受试者携带至少一种与预后相关的高危基因；
56.25%受试者为骨髓高瘤荷（骨髓肿瘤细胞≥50%）。
在此极具挑战的人群中，普基奥仑赛仍取得以下突出成果：
疗效显著
3个月内最佳CR/CRi率达90.63%（58/64），其中完全缓解（CR）率78.13%（50/64）, 12.5%受试者达到完全缓解/伴不完全血细胞恢复（CRi） 。
深度缓解
达到CR/CRi的患者中，骨髓微小残留病变(MRD)阴性率高达98.27%，提示极佳的肿瘤清除深度。
持续获益
3个月时CR/CRi率维持在76.56%（49/64），中位总生存期（OS）达23.92个月（95%CI：9.86-未达到）。
内容来源：
[1] 国家药品管理监督管理局：国家药监局附条件批准普基奥仑赛注射液上市
[2] 精准生物科技：中国首款！重庆精准生物自研儿童白血病CAR-T治疗产品“普基奥仑赛”获批上市
内容整理 | 行仔
排版 | 笑笑
审核｜方玥立、贾冬雪
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