ASH速递丨潘静教授：供者来源CD7 CAR-T治疗复发/难治性T急淋的5年随访数据

之前给病友们梳理第 67 届 ASH 大会热门研究时，潘静教授团队的“供者来源 CD7 CAR-T 细胞治疗复发 / 难治性 T 细胞急性淋巴细胞白血病的 5 年随访研究”备受关注。CD7 CAR-T 疗法作为复发难治 T 急淋的重要治疗方向，长期疗效数据一直是大家关注的核心。

5 年的长期随访结果不仅能直观反映治疗的持久性与安全性，更能为深陷治疗困境的病友带来关键参考。接下来，我们就一起看看这份研究成果~

摘要号：abs25-8555

题目：Five-year follow-up of donor-derived CD7 CAR T-cell therapy for r/r T-cell acute lymphoblastic leukemia

供者来源CD7 CAR-T细胞治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病的5年随访研究

第一作者：潘静

通讯作者：潘静

单位：北京高博医院

研究背景

针对B细胞白血病的CAR-T细胞治疗已取得显著进展。然而，针对T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的CAR-T细胞治疗的安全性与疗效研究仍较为有限，尤其缺乏长期随访数据。

研究目的

我们此前已报道了一项I期临床试验的短期（6个月）与长期（2年）随访结果，该试验评估了供者来源 CD7 CAR-T细胞治疗复发或难治性T细胞急性淋巴细胞白血病（r/r T-ALL）的安全性与疗效（临床注册号：ChiCTR2000034762）。本研究旨在报告该疗法的5年长期安全性与疗效结果。

研究方法

如先前发表的2年随访结果所述，共20例r/r T-ALL患者接受了CD7 CAR-T细胞输注。其中，19例患者获得应答，2例中途退出治疗。

7例患者在CD7 CAR-T治疗后接受了造血干细胞移植，其中2例复发并死亡，1例死于移植相关并发症；10例未接受移植者中，4例死于感染，3例复发并死亡。在2年随访期结束后，共有7例患者（3例未移植，4例桥接移植）持续随访至2025年7月31日（即5年期）。

评估内容包括生存情况、疾病缓解状态、淋巴细胞亚群、感染情况、血液学毒性以及移植物抗宿主病（GVHD）。统计方法包括描述性统计与Kaplan-Meier生存分析。

研究结果

中位随访时间为56.2个月（范围32.1–60.6个月）。共有6例患者（33.3%）发生复发（其中4例为CD7阴性，2例为CD7阳性），与2年随访结果一致。

5年无进展生存率（PFS）为24.5%（95%CI，3.9–45.8%），5年总生存率（OS）为24.1%（95%CI，3.5–44.7%）。中位PFS为11.0个月（范围7.3–14.6个月），中位OS为18.2个月（范围10.8–25.6个月）。

未移植患者：5年PFS与OS均为10.6%；中位PFS 11.0个月（7.8–14.2个月），中位OS 18.3个月（6.9–31.8个月）。移植患者：5年PFS与OS均为42.9%。

与2年随访相比，非移植组的5年PFS与OS均显著下降（PFS：10.6% vs 31.8%；OS：10.6% vs 35%），但差异无统计学意义。

GVHD发生情况：3例未行移植巩固的患者中，2例（66.7%）出现迟发性GVHD；在4例接受移植巩固者中，2例（50%）发生1–2级皮肤GVHD及轻度肺或肝GVHD；这些并发症均较轻且可控。

感染与死亡：3例未移植患者（100%）均出现复发性严重感染，其中2例死于感染。1例患者在接受CAR-T细胞输注15个月后，因皮肤、肝脏、肠道与肺部GVHD治疗而出现肺部感染，最终于32个月时死于肺部感染。另1例患者在CAR-T输注后，感染了新型冠状病毒，且病毒感染长期呈阳性，随后还继发了细菌性肺炎与曲霉菌性鼻窦炎，并于56个月死于曲霉菌感染。第3例患者出现3级CMV与EBV感染，经纯化CD34⁺细胞及供者外周血干细胞再输注后，感染降至3级以下。

死于感染的2例患者在定量PCR检测中仍可检出CAR转基因，而CD7⁺T细胞持续未检测到，CAR-T细胞在体内的持续时间分别为56个月与32个月。第三例患者接受CD34⁺及供者干细胞回输，于输注后13个月出现CD7⁺T细胞与NK细胞恢复，同时PCR检测显示CD7 CAR-T信号消失。所有3例患者均出现迟发性3级细胞减少症，推测与既往感染事件相关。

在4例移植患者中，1例（25%）出现细胞减少与感染，并在复发治疗后死亡。

研究结论

本项5年随访结果证实，供者来源CD7 CAR-T细胞治疗可在部分r/r T-ALL患者中实现持久的治疗获益。然而，严重的迟发性感染仍是主要毒性反应及治疗失败的首要原因。通过桥接造血干细胞移植，或采用促进T细胞重建的策略（如早期回输CD34⁺干细胞、淋巴细胞敲除等），有望进一步降低感染风险并改善长期预后。

这份跨越 5 年的随访数据，为复发难治 T 急淋的治疗提供了珍贵的长期循证依据。大家对这份研究还有哪些具体疑问，欢迎在评论区留言。或者有其他想深入了解的研究，随时跟行仔（小编）说。

专家介绍

潘静

北京高博医院

副主任医师，医学/基础免疫学博士

北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任

学术任职：

中国药科大学硕士研究生导师

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员

中国医药生物技术协会合成生物技术分会委员

中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会委员

北京医师协会儿童重症专科医师分会常务理事

北京市医药卫生科技创新成果转化专家库专家

广东省临床医学学会小儿血液肿瘤专业委员会细胞免疫治疗学组顾问

内容来源 | 血液肿瘤资讯