北京
幼年型粒单核细胞白血病（JMML）是一种少见的儿童血液肿瘤，造血干细胞移植（HSCT）是这类患儿的核心治疗方式。对家长来说，最关心的就是孩子移植后的生存情况、不同移植方式的效果差异，以及治疗过程中的安全性问题 —— 毕竟孩子年龄小、病情特殊，每一个治疗选择都牵动着全家的心。
第 67 届美国血液学年会（ASH）上，高博春富血液病研究院李春富教授团队的一项研究，专门聚焦JMML 患儿的造血干细胞移植治疗。研究结果显示：142 例接受移植的 JMML 患儿，总体生存率达 92%，无白血病生存率 91.7%；不同移植方式均取得了较高的生存率。这为患儿家庭提供了明确的治疗参考。
摘要号：4274
题目：
Clinical outcome of hematopoietic stem cell transplantation for juvenile myelomonocytic leukemia: A single center in China
第一作者：宗飒
通讯作者：李春富、彭智勇
单位：高博春富血液病研究院
这项研究纳入2018 年 10 月至 2025 年 2 月期间，在高博春富血液病研究院接受造血干细胞移植（HSCT）治疗的 JMML 患儿，移植时中位年龄 33 个月（范围：11–99 个月）。
移植方式
研究针对患儿情况采用了 5 种不同的移植方式：
1. 半相合+脐带血互补移植（CT 组，83 例）：先输注半相合供者的外周血造血干细胞，后续输注非血缘脐带血，通过药物预防移植物抗宿主病（GVHD）；
2. 半相合供者淋巴细胞输注+脐带血移植（DLI+CB 组，19 例）：先输注半相合供者淋巴细胞，经过预处理后，输注配型达标的非血缘脐带血，搭配GVHD 预防药物；
3. 非血缘供者移植（MUD 组，27 例）：25例为10/10 HLA全相合，2例为9/10相合，输注外周血造血干细胞，采用标准化预处理和 GVHD 预防方案；
4. 半相合移植术后环磷酰胺（PTCy）移植（PBSCT组，9 例）：移植策略与CT组一致；
5. 半相合体外祛 T移植（TDH组，4 例）：移植后未常规使用免疫抑制剂进行GVHD预防。
治疗效果
总体生存情况：中位随访 45 个月，142 例患儿总体生存率 92%，无白血病生存率 91.7%；
不同移植方式效果：CT 组生存率 97.5%，DLI+CB 组 82.3%，MUD 组 86.7%，半相合 PTCy 组 77.8%，4 例 TDH 移植患儿全部存活；不同移植方式间的生存率差异无统计学意义；
关键结论：多种移植方式均能为 JMML 患儿带来较高生存获益，其中互补移植（CT）表现出特别优势，TDH 移植的初步结果也值得进一步探索。
给家长的建议
幼年型粒单核细胞白血病（JMML）的治疗曾让不少家长忧心，但李春富教授团队的研究证实，造血干细胞移植能为患儿带来显著的生存获益：
若孩子确诊 JMML，可与主治医生沟通移植方式（如互补移植、非血缘供者移植等），结合孩子年龄、身体状况等选择合适方案，不必过度纠结于 “最优方式”，重点是遵循医生制定的个体化移植方案；
移植过程中需配合医护人员监测副作用（如皮肤反应、病毒感染等），一旦出现异常及时告知处理，多数副作用为一过性或轻型，无需过度焦虑；
移植后需按医嘱定期随访，监测白血病是否复发及身体恢复情况，长期随访数据显示疗效稳定，保持信心很重要。
专家介绍
李春富
高博春富血液病研究院
高博春富血液病研究院院长
曾任南方医科大学南方医院儿科主任、教授、硕士和博士导师
美国血液病协会会员-中华造血干细胞移植学组委员
中国国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟委员
广东省地中海贫血防治协会创立者、名誉会长
2017年“宋庆龄儿科医学奖”获得者
主要从事血液病诊治，擅长儿童血液疾病包括地中海贫血(地贫）、白血病、淋巴瘤和嗜血细胞性淋巴组织细胞增多等。发表论文于《Blood》、《Blood Advance》和《Br J Haemato》、《Leukemia》等顶级学刊。近年来，曾5次在美国血液学年会（ASH）和欧洲血液学年会（EHA）上发表口头报告。已完成各类儿童造血干细胞移植超2000例。
内容来源 | Htology血液前沿
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