医生在病患的颅骨两侧各钻一个微孔，将细胞注入……iPS细胞疗法迈入商业化阶段？

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2006年，日本学者山中伸弥首次通过体外诱导小鼠的成纤维细胞获得了诱导多能干细胞(简称iPS细胞)。时间过去二十年，2026年3月6日，日本厚生劳动省正式向两款源自重编程iPS细胞的再生医疗产品授予附条件、有时限的上市许可——这意味着诱导多能干细胞衍生产品的全球首批应用。

什么是iPS细胞？

简单来说，iPS细胞是一类由皮肤、血液等成体细胞经重编程而得，是与胚胎干细胞功能相似的干细胞，可无限增殖并分化为任意类型细胞。凭借这种特性，iPS细胞可用于新药试验和再生医学研究，与此同时规避胚胎干细胞相关的伦理争议。

ReHeart：

贴附于心脏表面的细胞片

其中一款获批产品是心肌细胞片ReHeart，由健康供体的诱导多能干细胞分化而来，此前在大阪世博会展出并引发广泛关注，开发该产品的Qualipse公司是一所依托大阪大学的学术衍生企业。

ReHeart适用于缺血性心肌病所致的重度心力衰竭患者，即接受药物、侵入性手术等标准治疗后仍未充分改善的人群。

目前针对重度心衰的两大(也是唯二的)终极治疗方式为心脏移植和人工心脏。不过心脏移植受供体短缺与年龄限制，人工心脏则存在感染、颅神经损伤风险，且长期影响生活质量。而ReHeart显然能填补上述医疗缺口。

移植手术在左侧胸部进行，三片心肌细胞片被贴附于心脏表面。移植细胞分泌的信号蛋白有助于增加血流、修复组织。在一项纳入8名重度心衰患者的全日本多中心协作研究中，4名患者呈现改善趋势，移植52周后的峰值摄氧量提升幅度超10%。

Amusepri：

植入大脑的神经元祖细胞

另一款获批产品是住友制药与Racthera公司联合研发的Amusepri。其主要成分是由供体iPS细胞分化而来的多巴胺能神经元前体细胞，适用于对左旋多巴等现有药物反应不佳的帕金森病患者，旨在改善运动症状。

作为一种神经退行性疾病，帕金森病会令大脑中的多巴胺能神经细胞逐渐丢失，从而引发肢体震颤、肌肉僵硬等运动症状。现有药物仅缓解症状，无法从根本上替代丢失的神经细胞。

Amusepri则提供了全新治疗模式——将多巴胺能神经元的前体细胞直接植入脑内。移植以微创脑外科手术的方式完成：在颅骨两侧各钻一小孔，将细胞分散并通过三条递送路径注入双侧壳核。

京都大学医院开展的一项医师主导试验显示，6名罹患帕金森病的参与者中，有4人在移植24个月后取得运动症状评分的显著提升；全部6人的移植部位细胞均保持活性。

关于iPS细胞衍生医疗产品——

日本首座商业化生产基地与产学研用的全链贯通

负责Amusepri生产的SMaRT设施位于大阪府吹田市，是全球首座专注于iPS细胞衍生医疗产品的商业化生产基地。

京都大学的iPS细胞研究基金会提供诱导多能干细胞作为原料；分化诱导与制备生产过程则基于京都大学等机构专有技术。也就是说，生产环节涉及的一项细胞纯化技术是产学研合作、多家机构共同努力的成果。

此次日本两款创新成果能突破性地收获商业批准，有其必然性。从2012年诺贝尔生理学或医学奖得主山中伸弥奠定基础技术，到京都大学iPS细胞研究基金会提供细胞，从多家研究机构合力在诱导分化、制造方面实现技术攻坚，到商业生产基地建立、学术衍生企业发展以及大型药企入局——产学研用全链条贯通上了！

如前文所述，ReHeart和Amusepri所获批准都是附有条件和时限的，其疗效和安全性还需通过上市后临床试验与终端使用研究持续验证。

从另一个角度看，日本的审批体系可谓独特，允许成果先落地、后“补票”，以求加速某些难以开展大规模临床试验的领域(如再生医学)推陈出新——这当然是此次产品落地的关键因素之一。值得一提的是，审批过程得到了日本国家机构的长期公共资金支持。

京都大学iPS细胞研究所开放实验室内的实验场景

ReHeart项目团队计划对75名目标患者开展关于产品使用效果的综合研究。预计产品上市销售时间为2026年秋季前后。Amusepri方面也在为补充数据而努力，以求正式获批。

这只是再生医学的一个开端

两款产品目前并未向所有人开放。

待到保险覆盖程序完成，即产品被正式登记为公共医疗保险覆盖项目，广大日本患者方享受医保范围内的ReHeart或Amusepri治疗。通常来说，药品获批后约3个月、医疗器械申请后约4~5个月有望纳入医保。

主导Amusepri临床试验的京都大学iPS 细胞研究所所长高桥淳(Jun Takahashi)表示：“审批结果可谓重大进展，但这是起点而非终点。我们应从有限病例起步，谨慎积累长期数据。”

资料来源：

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