Nature 热议：睾酮是“青春神药”还是“致癌毒药”？谁真的需要补？

睾酮作为人体关键性激素，其生理功能涵盖生殖发育、代谢调节、免疫平衡等多个维度，近年来其临床应用呈现显著扩张趋势，同时围绕治疗获益与潜在风险的学术争议持续升温。随着全球睾酮诊所的快速兴起及公众对激素健康关注度的提升，“谁真正需要睾酮治疗”已成为内分泌学、泌尿外科学领域的研究热点与临床难题。

美国食品药品监督管理局FDA专家小组曾提出扩大睾酮治疗适用范围的政策建议，将其定位为“预防健康的基石”，这一主张进一步激化了学界对睾酮治疗合理性、安全性及适用人群的争论。

2026年5月7日Nature发表了题为“TESTOSTERONE USE IS TRENDING. WHO REALLY NEEDS IT?”的文章，以FDA专家小组的政策建议为切入点，整合了近年来多项临床研究、meta分析及专家观点，系统探讨了睾酮治疗的安全性、适用人群、潜在获益与风险，同时分析了当前全球睾酮治疗的监管现状与争议，为解决“谁真正需要睾酮治疗”这一核心问题提供了全面的学术视角与实证依据。

睾酮治疗的应用现状与争议核心

目前，美国已批准睾酮用于因已知医学问题如睾丸损伤导致激素水平低下的人群，其给药方式包括注射、贴剂、皮下植入及凝胶等。

但学界对睾酮治疗的适用范围存在三大分歧：

一是部分临床医师认为多数睾酮水平低下者尤其是无明确病因的年轻男性无需补充治疗，可通过健康生活方式及减重改善激素水平；

二是另一部分学者主张伴有性欲低下、疲劳、易怒等症状的低睾酮男性可从治疗中获益；

三是以FDA专家小组成员为代表的激进支持者认为，所有顺性别男性均应接受睾酮检测，即使无临床症状，低水平者也需进行治疗，其核心依据是正常睾酮水平对健康维护及疾病预防具有重要意义。

睾酮治疗的安全性

睾酮自20世纪30年代被合成以来，经历了“黄金期—低谷期—复兴期”的发展历程。睾酮问世之初被视为“强效药物”，后因1966年诺贝尔生理学或医学奖获得者泌尿外科医生Charles Huggins发现前列腺癌依赖睾酮，导致其因“致癌风险”被冷落。20世纪80年代，哈佛医学院泌尿外科医生Abraham Morgentaler的临床研究显示，接受睾酮治疗的低睾酮患者未出现癌症风险升高，且Huggins的致癌警告仅基于单一病例观察，这一发现推动了睾酮治疗的重新兴起。

近年来的临床研究进一步明确了睾酮治疗的安全性边界。2013-2014年两项回顾性研究提示睾酮治疗可能增加男性心脏病发作风险，促使FDA于2015年在睾酮产品标签上添加心血管警告；而2023年发表的一项纳入约5200名男性的TRAVERSE随机临床试验显示，伴有心血管疾病高风险的低睾酮中老年男性接受睾酮治疗后，严重心血管事件发生率与安慰剂组无显著差异，基于此FDA于2024年移除了该心血管警告。需强调的是，上述安全性证据仅适用于“睾酮水平低于300纳克/分升、治疗后恢复至350-750纳克/分升正常范围”的人群，高剂量使用会带来显著风险，包括心肌病、不育、睾丸萎缩、精子数量减少、勃起功能障碍，以及易怒、精神病等神经精神症状，甚至可能增加暴力犯罪风险。丹麦一项随访约500名高剂量合成类固醇含睾酮使用者的研究显示，其死亡率是普通人群的3倍，且约30%的高剂量使用者会产生药物依赖。

睾酮治疗的临床价值与局限性

临床 anecdotes显示，接受睾酮治疗的低睾酮患者可出现情绪、活力及性欲改善，部分患者反馈生活质量显著提升，但此类案例多来自坚持治疗者，TRAVERSE试验中约61%的睾酮治疗组参与者因给药方式不适或未感受到获益而停药。

实证研究表明，睾酮治疗的最明确获益集中在性功能领域：纳入1100名性欲低下男性的一项TRAVERSE试验亚组分析显示，治疗组性活动量较安慰剂组增加25%，性欲显著改善，但勃起功能无明显变化；内分泌学会委托的meta分析则发现，睾酮治疗可使低睾酮男性的性功能、性满意度及性欲出现“小但具有统计学意义”的改善，且勃起功能有轻微改善，但在能量、情绪及认知功能方面无显著获益。此外，研究证实睾酮治疗可有效改善贫血及骨密度，但TRAVERSE试验中出现了治疗组骨折率高于安慰剂组的意外结果，推测与患者治疗后活动量增加相关。小样本试验还显示，睾酮可增加年轻及老年男性的无脂肪体重与肌肉力量。

系统综述与纳入36项随机对照试验的meta分析显示，女性从睾酮治疗中明确获益的唯一场景是“绝经后因性欲低下导致痛苦”，且存在显著的个体差异与安慰剂效应——部分女性仅通过医师的关注与沟通即可获得主观改善，睾酮治疗在性功能方面虽优于安慰剂，但在幸福感、认知健康及体成分方面无显著优势。女性推荐剂量以恢复至绝经前水平为目标，相对安全，主要副作用为痤疮、体毛增多；高剂量则会导致脱发、体重增加、声音改变、阴蒂肥大、情绪激越与攻击行为，突然停药易出现情绪低落。

睾酮治疗的监管与未来研究方向

在监管与未来研究方向上，美国与欧盟、英国、澳大利亚存在明显政策差异：后者仅要求实验室确诊低睾酮伴症状即可启动治疗，无需明确病因；美国则长期限定于“经典性腺功能减退”。

2026 年 4 月，FDA 已开放特发性低睾酮伴性欲低下的治疗申请，政策逐步松动。专家共识指出，低睾酮是健康不良的强生物标志物，与卒中、痴呆、全因死亡风险升高相关，但尚无证据支持对无症状人群常规筛查与治疗。要证实 “睾酮预防慢性病” 的假设，仍需开展万人级、长期随访的随机对照试验。

参考链接：https://www.nature.com/articles/d41586-026-01408-9

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