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Zydus Therapeutics于美国东部时间5月28日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Saroglitazar的新药申请进行优先审评，并指定PDUFA目标审批日期为2026年11月27日。其申请适应症为：与熊去氧胆酸(UDCA)联合治疗对熊去氧胆酸疗效不佳的成人原发性胆管炎，或者作为不能耐受熊去氧胆酸的患者的单一疗法。该公司称，如果这项申请获得批准，计划于2027年3月在美国市场推出该药。
原发性胆汁性胆管炎是一种罕见的进行性自身免疫性疾病，它会逐渐破坏胆管，导致胆汁在肝脏中积聚，进而可能发展为肝纤维化、肝硬化，最终可能需要肝移植甚至死亡。其特征是生化指标升高，尤其是碱性磷酸酶（ALP）和胆红素。临床症状包括瘙痒和疲劳，两者均可表现为严重症状。
Saroglitazar是一种新型过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)α/γ激动剂，旨在同时靶向胆汁酸毒性和肝脏炎症。目前正在研究该药用于治疗原发性胆汁性胆管炎患者。
该新药申请的支持性数据来自一项随机、双盲、安慰剂对照的EPICS-III期2b/3期临床试验（NCT05133336），该试验纳入了196名对熊去氧胆酸耐药或不耐受的原发性胆汁性胆管炎成人患者。在剂量优化期结束后，研究受试者（N=148）按2:1的比例随机分配接受1mg Saroglitazar或安慰剂治疗。
主要终点是第52周时达到生化应答的受试者比例，该应答基于ALP和总胆红素的复合终点。生化应答定义为：ALP低于正常值上限(ULN)的1.67倍，ALP较起始至少下降15%，且总胆红素≤ULN，或对于已知患有吉尔伯特综合征的患者，直接胆红素≤ULN。
结果显示，该研究达到了主要终点，证实了接受Saroglitazar治疗的患者具有临床意义的生化缓解。接受Saroglitazar治疗的患者中有56.7%达到生化缓解，而接受安慰剂治疗的患者中仅有9.8%达到生化缓解（治疗差异为48%[95%CI，35.3-60.8]；P<0.001）。在起始ALP≤3倍正常值上限的患者亚组分析中，生化缓解率分别为83.1%和14.7%。
此外，与安慰剂组相比，Saroglitazar组患者的ALP较起始水平降低了33.5%（-115.4U/L），而安慰剂组患者的ALP较起始水平升高了6.5%（+8.8U/L）。值得注意的是，与安慰剂组相比，Saroglitazar组患者在第24周时瘙痒症状显著减轻（次要终点；5-D瘙痒总评分较起始的变化：-5.9vs-2.7；差异，-3.2[95%CI，-5.66，-0.82]；P=0.009）；然而，第52周时的结果未达到统计学意义。
此项试验中，Saroglitazar总体耐受性良好。大多数治疗期间出现的不良事件性质为轻度至中度。Saroglitazar组6.3%的患者报告了严重不良事件，而安慰剂组为11.1%。研究者认为所有严重不良事件均与研究治疗无关，且无治疗相关死亡。Saroglitazar组发生率超过5%且高于安慰剂组至少2%的治疗期间出现的不良事件包括头痛、高血压、上呼吸道感染、腹痛、COVID-19、腹泻和维生素D缺乏症。
EPICS-III试验3期结果将于2026年5月30日星期六在西班牙巴塞罗那举行的欧洲肝脏研究协会(EASL)大会上以最新研究成果的形式公布。
“EPICS-III是一项注册性研究，旨在评估Saroglitazar作为原发性胆汁性胆管炎患者二线治疗方案的疗效，”EPICS-III研究的全球首席研究员Raj Vuppalanchi医学博士表示。“该研究达到了主要终点，证实了具有临床意义的生化缓解，以及良好的安全性和耐受性。”
参考来源：‘Zydus Therapeutics New Drug Application (NDA) for Saroglitazar to Treat Primary Biliary Cholangitis (PBC) Granted Priority Review by the US FDA’，新闻稿。Zydus Therapeutics；美国东部时间2026年5月28日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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