毕太维®联合美妥维®在华获批精准靶向BRAFV600E突变NSCLC

法国卡斯特尔，2026 年 6 月 15 日——皮尔法伯集团今日宣布，毕太维 ®（恩考芬尼）和美妥维®（贝美替尼）的联合疗法已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于治疗 BRAFV600E 突变型转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

肺癌是中国癌症相关死亡的首要原因，也是国家的重大公共卫生负担。中国每年肺癌死亡病例近73.33万，年新发病例超106.05万例【1】。本次在华获批，主要基于全球关键性 II 期 PHAROS 研究（这一研究促成了该药在欧盟和美国获批）【2】以及在中国开展的本土 II 期 OCEAN II 研究【3】的数据。两项研究均证实，该联合疗法具有显著临床获益，且在全球患者与中国患者中疗效一致。

PHAROS试验结果显示，在主要分析时点（截止日期：2022年9月22日），经独立放射学审查（IRR）确定的主要终点——客观缓解率（ORR）达到预设目标。在初治患者（n=59）中，客观缓解率（ORR）为75%（95% CI: 62-85）；而在既往接受过治疗的患者（n=39）中，ORR为46%（95% CI: 30-63）【1】。

中国的注册关键研究OCEAN II 显示与PHAROS 同样趋势的有效性和安全性的研究结果。医疗与患者消费事业部负责人Núria Perez-Cullell表示：“这一新联合疗法能够惠及更多患者群体，进一步彰显了皮尔法伯集团对肺癌等未满足医疗需求领域的持续承诺。目前，BRAFV600E 突变型非小细胞肺癌（NSCLC）的靶向治疗选择仍然有限。该亚型约占中国所有非小细胞肺癌病例的2.7%。【4】如今能够获得一种已证实具有临床意义且疗效持久的全新治疗方案，是一项重大进步。”

皮尔法伯制药首席执行官高雅睿（Marie-Andrée GAMACHE）补充道：“毕太维®和美妥维®联合疗法在中国获批上市，是一个重要里程碑。我们距离将这一治疗选择带给中国BRAFV600E突变型转移性非小细胞肺癌患者又更近了一步。我们正与中国监管机构及医疗专业人员紧密合作，帮助符合条件的患者尽快用上这一疗法。”

“在与卫生监管部门紧密合作的基础上，我们正将这一治疗方案带给中国有需要的患者。这体现了我们始终如一的承诺——通过在尚未得到充分满足的领域提供具有临床意义价值的治疗方案，不断改善中国患者的生活质量。”皮尔法伯制药中国区总裁黄田伟表示。

关于PHAROS

PHAROS (NCT03915951) 是一项全球性、开放标签、多中心、非随机的II期研究，旨在评估毕太维®（恩考芬尼）联合美妥维®（贝美替尼）治疗98名携带BRAFV600E突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效和安全性。突变通过患者当地实验室进行下一代测序或聚合酶链反应检测来确定。主要终点为根据RECIST v1.1标准、通过独立放射学审查（IRR）确认的ORR；次要目标包括缓解持续时间（DoR）、PFS和OS等其他疗效终点以及安全性。该试验在意大利、荷兰、韩国、西班牙和美国的143个研究机构进行。

PHAROS试验由辉瑞公司申办，并在皮尔法伯的支持下进行。

关于 OCEAN II

OCEAN II (NCT05195632) 是一项在中国开展的II期、多中心、单臂研究，包含安全性导入期与扩展期，旨在评估毕太维®（恩考芬尼）联合美妥维®（贝美替尼）治疗患有不可切除IV期BRAFV600E突变型非小细胞肺癌的中国成人受试者的疗效、安全性与药代动力学。入组受试者为未接受过BRAF和MEK抑制剂治疗、转移性阶段未接受过治疗或仅接受过一线治疗的患者。主要终点为首个28天周期（SLI）内的剂量限制性毒性（DLT），以及经独立中心评估（ICR）的确认客观缓解率（cORR）。次要终点包括疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DoR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）及安全性。皮尔法伯集团是本研究的唯一申办方。

关于BRAFV600E突变型转移性非小细胞肺癌(NSCLC)

肺癌是癌症相关死亡的主要原因，每年导致全球超180万人死亡。【5】在全球范围内，肺癌占所有癌症的12.4%，每年新发病例超过240万。非小细胞肺癌（NSCLC）约占所有肺癌病例的85%。【6】

精准医疗显著推动了携带基因变异（如BRAFV600E突变）的非小细胞肺癌患者的治疗进展。这些基因变化可通过生物标志物检测发现。【7,8】

在中国，在超过17.5万例非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，BRAF（B-Raf原癌基因）突变的检出率为3.6%，其中BRAFV600E突变的检出患病率为 0.9%。【9】

目前，据估计，多达69%的晚期NSCLC患者在多个基因中存在可供药物靶向的突变。【10】

BRAFV600E突变型约占非小细胞肺癌的1%–2%。【11】该突变通过异常激活MAP激酶（MAPK）信号通路驱动肿瘤细胞生长增殖。研究显示，与单用BRAF抑制剂相比，同时抑制BRAF与下游MEK通路，可显著提升患者缓解率。【12】

近年来，靶向治疗的进步与生物标志物检测的普及，已显著降低了非小细胞肺癌人群的死亡率。【13】

关于毕太维®（恩考芬尼）和美妥维®（贝美替尼）

毕太维®（恩考芬尼）是一种强效且具有高度选择性的BRAF抑制剂，其药理特征与其他BRAF抑制剂不同；美妥维®（贝美替尼）是一种强效且具有选择性的MEK抑制剂。这两种药物通过抑制MAPK通路中的激酶来发挥作用，从而产生具有临床意义的抗肿瘤活性。而MAPK通路在BRAFV600E突变的非小细胞肺癌（NSCLC）中会被持续性地激活。已有研究证明，许多癌症都出现了该通路激活不受控制的现象，包括黑色素瘤、结直肠癌（CRC）和NSCLC。【1,14】

2018年，欧盟委员会批准毕太维®+美妥维®用于治疗BRAFV600突变型不可切除或转移性黑色素瘤成年患者。该获批是基于随机、主动对照、开放标签、多中心III期COLUMBUS试验的结果。

2020年，毕太维®获得欧盟批准，与西妥昔单抗联合用于接受过系统治疗、携带BRAFV600E突变的转移性结直肠癌成人患者。该获批是基于随机、主动对照、开放标签、多中心III期BEACON CRC试验的结果。

2024年，毕太维®获得欧盟批准，与美妥维®联合用于治疗携带BRAFV600E突变的晚期非小细胞肺癌成人患者。该获批是基于开放标签、多中心II期PHAROS试验的结果。

辉瑞拥有毕太维®和美妥维®在美国、加拿大以及拉丁美洲、非洲和中东地区所有国家（伊朗和叙利亚除外）的独家商业化权利。小野制药有限公司拥有这两种产品在日本和韩国的独家商业权，Medison拥有以色列的独家商业权，皮尔法伯拥有这两种产品在所有其他国家（包括欧洲和亚太地区）的独家商业权。

关于皮尔法伯集团

皮尔法伯集团是欧洲领先的制药企业之一，同时也是全球第二大医学护肤品集团。皮尔法伯制药业务覆盖肿瘤学、皮肤病学、罕见病、基础医疗及家庭健康护理五大领域。皮尔法伯旗下医学护肤品及个护产品线包含多个国际知名品牌，如雅漾、Dexeryl、Ducray、Klorane、A-Derma、馥绿德雅和Même、Darrow、Elgydium品牌等。

40余年来，皮尔法伯已成为全球肿瘤学领域的重要参与者，在该领域构建了从研发到商业化的全产业链布局。其肿瘤学产品涵盖结直肠癌、乳腺癌、肺癌、皮肤癌以及某些血液恶性肿瘤和癌前皮肤病（如光化性角化症）。2025年，皮尔法伯肿瘤学领域业务营收 达5.65亿欧元，其中71%来自国际市场，总销售额为32亿欧元。

皮尔法伯总部位于法国西南部，自成立以来，集团近90%的产品在法国 生产，在全球范围内拥有约10000名员工。集团2025年的研发预算高达2.5亿欧元，其中约67%用于肿瘤靶向治疗研发，包括10项正在推进的研发项目。

皮尔法伯集团大部分（86%）股份由同名人道主义基金会持有。剩余股份由员工持有。这种资本结构保证了公司的独立性、长远愿景，以及对公共福祉的贡献。皮尔法伯基金会将股息用于支持在全球22个最不发达国家开展的35项医疗援助计划。

皮尔法伯集团的企业社会责任（CSR）政策已由独立认证机构法国标准化协会AFNOR评估，并获得了其企业社会责任标准（ISO 26000可持续发展标准）的“模范”级认证。

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参考文献

【1】Sung H, Ferlay J, Siegel RL, Laversanne M, Soerjomataram I, Jemal A, et al. Global Cancer Observatory: Cancer Today (GLOBOCAN 2022). Lyon (France): International Agency for Research on Cancer; 2022.

【2】Riely GJ, Smit EF, Ahn MJ. Phase II, Open-Label Study of Encorafenib Plus Binimetinib in Patients With BRAFV600-Mutant Metastatic Non–Small-Cell Lung Cancer. Journal of Clinical Oncology. 2023;41:21,3700-3711.

【3】 H. Zhou et al. Results from OCEAN II: A phase II study of encorafenib + binimetinib combination in Chinese patients with BRAFV600E mutated metastatic non-small cell lung cancer. Abstract presented at the American Society of Clinical Oncology (ASCO) Congress, Chicago, June 2026.

【4】IPSOS Research Data, 2025

【5】Cancer Today. Lung Factsheet.Available at:https://gco.iarc.who.int/media/globocan/factsheets/cancers/15-trachea-bronchus-and-lung-fact-sheet.pdf. Last accessed:May 2026.

【6】American Cancer Society. What is lung cancer? Available at:https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/what-is.html. Last accessed:May 2026.

【7】PlanchardD,PopatS, Kerr K, et al.Metastatic non-small cell lung cancer: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis,treatmentand follow-up. Ann Oncol 2018;29(Suppl. 4), iv192-iv237. Doi:10.1093/annonc/mdy275.

【8】König D, Savic Prince S, Rothschild SI. Targeted therapy in advanced and metastatic non-small cell lung cancer. An update on treatment of the most important actionable oncogenic driver alterations. Cancers. 2021;13(4), 804. doi:10.3390/cancers13040804.

【9】B. Jia, S. Wang, F. Zhang, et al. Prevalence, genetic variations and clinical outcomes of BRAF-V600 mutated advanced NSCLC in China: a retrospective real-world multi-centre study. EBioMedicine. 114 (2025) 105652.

【10】FoisS. S et al.Molecular Epidemiology of the Main Druggable Genetic Alterations in Non-Small Cell Lung Cancer Int.J. Mol. Sci. 2021, 22, 612.

【11】 Planchard, D., Sanborn, R.E.,Negrao, M.V.et al.BRAFV600E-mutant metastatic NSCLC: disease overview and treatment landscape.npjPrecis.Onc.8, 90 (2024).

【12】Yan N, Guo S, Zhang H, et al.BRAF-Mutated Non-Small Cell Lung Cancer: Current Treatment Status and Future Perspective.FrontOncol.2022;12:863043.doi:10.3389/fonc.2022.863043.

【13】Howlader N,ForjazG, Mooradian MJ, et al. The effect of advances in lung-cancer treatment on population mortality.NEnglJ Med.2020;383(7), 640–649.doi:10.1056/NEJMoa1916623.

【14】Delord J-P, et al.Phase I Dose-Escalation and -Expansion Study of the BRAF InhibitorEncorafenib(LGX818) in Metastatic BRAF-Mutant Melanoma.Clin Cancer Res. 2017;23(18):5339-5348.