广东
2026年6月19日，太阳制药工业有限公司宣布其Isotrex®胶囊（规格：8mg和16mg；通用名：Isotretinoin[异维A酸]）已获得日本厚生劳动省的批准，用于治疗接受大剂量化疗后的神经母细胞瘤。
神经母细胞瘤是一种儿科常见的恶性肿瘤，起源于交感神经系统的未成熟细胞（即神经母细胞）。该病主要发生于肾上腺、腹部、胸部或颈部，多见于婴儿期及幼儿期。据报道，日本每年约有150至200例神经母细胞瘤病例。患者的症状及病情进展速度存在显著差异：部分病例的肿瘤可自行缩小或消失，而另一些病例则属于高危型，病情进展迅速，并可发生骨骼及骨髓等部位的转移。因此，临床上会根据患者的年龄、疾病分期及是否存在基因异常等因素对患者进行风险分层，并据此制定相应的治疗方案。
Isotrex是全球首款获批用于治疗神经母细胞瘤的异维A酸药品。异维A酸是一种属于维生素A衍生物（类视黄醇）的化合物。它在体内发挥调节细胞分化与增殖的作用，并已知能抑制异常细胞生长。针对神经母细胞瘤，异维A酸能够促进肿瘤细胞分化并抑制其增殖；在接受多学科综合治疗（如手术、化疗和放疗）后，将其作为维持治疗使用，被认为有助于降低复发风险。
根据其处方信息，通常，异维A酸采用口服给药，剂量根据患者的体重或体表面积确定；患者需每日服用两次，连续服用14天，随后停药14天。上述过程构成一个完整的治疗周期。剂量可根据患者的具体情况适当下调。
此项批准基于一项开放标签、非对照的II期研究（注册号：jRCT2031220687），该研究旨在评估研究药物（口服给药）在16例高危神经母细胞瘤患者中的安全性、疗效及药代动力学；这些患者年龄在1岁至18岁之间，且在接受包括大剂量化疗在内的多学科治疗后未出现疾病进展。
受试者每日口服两次Isotrex（一个疗程为28天周期，包括14天连续给药和14天休息期；共6个疗程，体重≥12kg的患者剂量为64mg/m²（基于体表面积），体重<12kg的患者剂量为2.13mg/kg（基于体重）。
在疗效方面，入组后1年的无事件生存率和总生存率（均为次要终点）分别为93.8%[95%CI:63.2,99.1]和100%[95%CI:100.0,100.0]（数据截止日期：2025年4月24日）。
无法排除与研究药物存在因果关系的严重不良事件（即主要终点）发生率为18.8%[90%置信区间(CI)：5.3,41.7]。具体而言，这些无法排除与研究药物存在因果关系的严重不良事件包括2例3级高甘油三酯血症和1例4级高钙血症。
所有16例患者（100%）均观察到不良反应。主要不良反应包括高钙血症和皮肤干燥（各10例[62.5%]）、高甘油三酯血症（9例[56.3%]）、湿疹和唇炎（各6例[37.5%]）以及瘙痒（5例[31.3%]）。
参考来源：‘大量化学療法後の神経芽腫治療薬としてイソトレックス®の製造販売承認を取得’，新闻稿。Sun Pharmaceutical Industries Ltd.；2026年6月19日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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