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Pharvaris公司7月6日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已受理其用于按需治疗 遗传性血管性水肿（HAE）发作的Deucrictibant速释胶囊（20毫克）的新药申请。其最终评审日期已定为2027年4月23日。
该申请基于RAPIDe-3 III期试验（NCT06343779）的数据。这是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究，旨在评估速释型Deucrictibant在年龄≥12岁且患有遗传性血管性水肿的患者（包括C1抑制剂水平正常的患者）中的疗效。
该试验达到了主要终点和所有11个次要疗效终点，且均具有统计学意义。研究结果显示，使用速释型Deucrictibant治疗发作时，症状缓解的速度更快，完全消除症状的时间也更为短。报告的中位时间分别为：症状缓解起效1.28小时，疾病进展终止17.48分钟，以及发作症状完全缓解11.95小时。
该药物安全性良好，但具体的不良事件发生率和对照数据尚未以同行评审的形式发表。据报道，新药申请材料包含了来自Deucrictibant研发项目中超过1300例遗传性血管性水肿发作的治疗数据。
遗传性血管性水肿是一种罕见的常染色体显性遗传疾病，由C1酯酶抑制剂蛋白缺乏或功能障碍引起，导致缓激肽生成失调，并引起反复发作的、可能危及生命的皮肤、喉部和胃肠道肿胀。
指南建议尽早治疗发作以限制病情进展。在2025年之前，所有在美国获批的按需治疗药物（艾替班特、ecallantide和C1抑制剂浓缩物）均需皮下或静脉给药。2025年7月，口服血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat获得FDA批准，成为了按需治疗遗传性血管性水肿的首个口服药物。
Deucrictibant是一种新型、高效、口服生物利用度高的小分子缓激肽B2受体拮抗剂，目前正处于临床研发阶段。该药旨在通过抑制缓激肽B2受体，预防缓激肽介导的血管性水肿发作，并在发作发生时进行治疗。目前，Pharvaris正在研究两种口服Deucrictibant制剂：一种是缓释片，可实现持续吸收和疗效，用于预防性治疗；另一种是速释胶囊，可快速起效，用于按需治疗。美国FDA、欧盟委员会和瑞士药品管理局均已授予Deucrictibant用于治疗缓激肽介导的血管性水肿的孤儿药资格认定。
如果速释型Deucrictibant获得批准，将成为首个通过特异性拮抗B2受体发挥作用的按需治疗口服药物。注射用艾替班特已通过这种机制在遗传性血管性水肿治疗中积累了更丰富的临床经验。
参考来源：‘Pharvaris Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Deucrictibant IR for On-Demand Treatment of Hereditary Angioedema Attacks’，新闻稿。Pharvaris；2026年7月6日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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