11款品种，将迎FDA“大考”

进入2026年第三季度，FDA将迎来一系列备受关注的药物审批。从IgA肾病、乳腺癌，到阿尔茨海默病、发作性睡病，再到罕见病、季节性流感和神经内分泌肿瘤，未来三个月，多款具有代表性的创新疗法将陆续迎来监管决定。

表1 2026年第三季度FDA重点审批关键药物

数据来源：参考文献

今年第三季度的审批名单，既包括首次冲击商业化的新机制产品，也包括经历过拒绝受理、完全回复函（CRL）或生产问题后重新提交申请的项目；既有融合蛋白、单抗、小分子药物，也有mRNA疫苗、细胞治疗、基因治疗以及多肽放射性核素偶联物等多种模态。对于相关企业而言，每一次审批都关系着多年研发投入能否兑现；对于行业而言，这些产品也将进一步丰富多个疾病领域的治疗选择。

• IgA肾病竞争持续升温，Vera迎来关键时刻

第三季度最早迎来审批的是Vera Therapeutics开发的atacicept，FDA预计将于7月7日作出决定。

IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病之一，也是导致终末期肾病的重要原因。过去较长时间内，临床治疗主要依赖肾素-血管紧张素系统抑制剂和糖皮质激素，能够直接干预疾病发生机制的创新疗法十分有限。近几年，随着APRIL、补体等靶点不断取得突破，这一领域开始进入快速发展阶段。

Atacicept是一种同时抑制BLyS（BAFF）和APRIL的融合蛋白，可降低异常B细胞活化和致病性IgA抗体产生，从疾病源头发挥作用。支持上市申请的III期ORIGIN研究显示，治疗36周后，患者蛋白尿较基线下降46%，81%的患者尿潜血消失，同时整体安全性与安慰剂相近。

如果顺利获批，atacicept将加入竞争日趋激烈的IgA肾病市场。目前，大冢制药的APRIL抑制剂Voyxact已经上市，诺华补体抑制剂Fabhalta也已获批，Vertex开发的同类融合蛋白povetacicept预计将在今年底迎来FDA审批。未来几年，IgA肾病治疗格局预计将继续快速演变。

• Moderna迎来后疫情时代最重要的一次审批

8月5日，Moderna季节性流感疫苗mRNA-1010将迎来FDA审批。对于Moderna而言，这不仅是一款流感疫苗，更关系到公司能否在COVID-19疫苗之后建立第二个具有持续商业价值的产品平台。

今年2月，mRNA-1010曾经历一次颇具争议的监管过程。FDA认为临床试验采用的对照组不能代表最佳标准治疗，因此向公司发出拒绝受理通知（Refusal to File）。消息公布后，产业界反应强烈。随后双方举行Type A会议，公司调整申请材料，FDA重新接受上市申请，使产品重新进入正常审批程序。

临床数据是mRNA-1010最大的优势之一。III期研究显示，与已上市流感疫苗相比，该产品在50岁及以上成年人中的疫苗有效性提高26.6%。随后召开的FDA疫苗及相关生物制品咨询委员会一致认为，产品在50-64岁成年人中的获益大于风险，同时支持其在65岁及以上老年人中采用加速批准路径。如果最终获批，mRNA平台将首次进入季节性流感疫苗这一成熟市场，也将成为Moderna未来收入增长的重要支撑。

• 罕见病迎来细胞治疗与基因治疗集中受审

第三季度也是罕见病创新疗法最集中的审批窗口。

Capricor Therapeutics开发的细胞疗法deramiocel预计于8月22日迎来FDA决定，用于治疗杜氏肌营养不良相关心肌病。该产品来源于供体心脏组织中的一种特殊细胞，可通过调节炎症和减轻纤维化，帮助维持心肌及骨骼肌功能。2025年，FDA曾认为已有证据不足以支持上市申请，并向公司发出完全回复函。随后，公司完成HOPE-3 III期研究，结果显示产品达到主要终点和关键次要终点，在上肢运动功能、心功能以及疾病进展等多个指标上均取得统计学显著改善，重新提交上市申请后再次进入审批程序。

Ultragenyx则将在一个月内迎来两项基因治疗审批。DTX401用于糖原贮积病Ia型，预计8月23日作出决定。该产品采用腺相关病毒（AAV）递送正常G6PC基因，恢复葡萄糖-6-磷酸酶活性。III期研究显示，患者每日所需玉米淀粉补充量显著下降，低血糖发生风险同步降低。另一款产品UX111用于Sanfilippo综合征A型，预计9月19日迎来审批。UX111此前因生产相关问题收到完全回复函，并非由于产品疗效或安全性原因，此次完成补充后重新进入审评流程。

9月底，Scholar Rock治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的apitegromab也将迎来FDA决定。Apitegromab是一种靶向肌生成抑制素通路的单克隆抗体，通过促进骨骼肌发育改善患者运动功能。关键III期SAPPHIRE研究达到主要终点，但产品此前因诺和诺德一家生产基地存在GMP问题而延迟审批。公司重新提交申请，并增加美国第二家灌装生产基地，希望顺利完成上市。

• 神经系统疾病迎来两项重要审批

阿尔茨海默病领域，渤健与卫材开发的Leqembi皮下注射制剂Leqembi Iqlik预计将于8月24日迎来FDA决定。

目前，Leqembi皮下制剂已经获批用于完成18个月静脉输注后的维持治疗。如果此次获批用于起始治疗，患者从开始接受治疗到后续维持阶段均可采用皮下注射完成，有望进一步提高用药便利性，并增强与礼来Kisunla之间的市场竞争力。

另一项备受关注的新机制产品来自武田的Oveporexton，它是一种orexin 2受体激动剂，用于治疗1型发作性睡病。与传统依赖对症改善清醒状态不同，orexin受体激动剂直接补偿患者缺失的orexin信号，被认为更接近疾病机制本身。III期研究显示，oveporexton能够改善患者日间清醒程度、猝倒发作、认知能力及整体生活质量。除1型发作性睡病外，业内普遍认为这一机制未来还有望拓展至2型发作性睡病、特发性嗜睡等多个适应症，因此一直受到广泛关注。

• 肿瘤领域迎来精准治疗新进展

肿瘤领域同样有几项值得关注的审批。

Nuvalent开发的ROS1抑制剂zidesamtinib预计于9月18日迎来FDA决定。

就在今年6月，GSK宣布以约106亿美元收购Nuvalent，zidesamtinib正是此次交易最重要的资产之一。ARROS-1研究显示，在既往接受酪氨酸激酶抑制剂治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌患者中，产品客观缓解率达到44%；对于仅接受过一线TKI治疗的患者，客观缓解率进一步提高至51%。

审批结果不仅关系产品上市，也意味着GSK这笔大型并购能否尽快兑现商业价值。

另一个值得关注的产品是德国ITM开发的177Lu-edotreotide，预计8月28日迎来FDA审批。

177Lu-edotreotide是一种放射性多肽偶联药物，以生长抑素类似物edotreotide作为靶向配体，将放射性核素镥-177精准递送至表达生长抑素受体的胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NET）。COMPETEⅢ期研究显示，与依维莫司相比，该产品显著延长无进展生存期，并提高客观缓解率。如果顺利获批，将进一步推动放射性配体疗法在神经内分泌肿瘤中的应用。

同样将在7月迎来审批的还有Celcuity开发的gedatolisib，预计决定日期为7月17日。Gedatolisib是一种PI3K/mTOR双重抑制剂，用于HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌。PI3K信号通路是乳腺癌最重要的驱动通路之一，但现有PI3K抑制剂普遍存在毒性较大的问题。关键III期VIKTORIA研究显示，gedatolisib联合内分泌治疗能够显著延长患者无进展生存期，也因此成为近年来PI3K通路最受关注的新产品之一。

Ref.

1.5 FDA decisions to watch in the third quarter of 2026.Biopharma Dive.01.07.2026.

2.Manalac,T.7 FDA decisions to watch for in Q3.Biospace.02.07.2026.