荷兰,北布拉班特省
据《科学》杂志和“撤稿观察”（Retraction Watch）网站联合开展的一项调查显示，一名六岁上海女童去年在接受一项旨在矫正非致命性病症的试验性基因疗法后不幸去世。“撤稿观察”是一个报道科学论文撤稿及相关议题的网站。
据周四发布的报道，这名化名为美（Mei）的女童于去年3月接受了脊髓注射，体内被注入了数万亿个病毒；该疗法旨在让病毒进入大脑，以修复一种导致她出现轻度认知障碍的罕见遗传病。然而，她在接受注射一周后死亡。报道指，这是一项针对单一患者的临床试验，其部分资金来自美的父母从个人积蓄及亲友处东拼西凑筹集到的86万美元（约582万元人民币），但他们并未被充分告知相关的风险。
据悉，美患有一种名为斯奈德斯·布洛克-坎波综合征（SNIBCPS）的罕见遗传病，全球已知仅有237例病例。该病由单个DNA碱基突变引起，即本应为C的碱基变成了T；大多数患者的预期寿命正常，但通常伴有头围偏大和智力缺陷等症状，病情严重程度因人而异。
法广新闻报道称，这项试验由神经科学家仇子龙主持；他是全球多名致力于将“碱基编辑器”——一种比CRISPR基因编辑技术更精确的工具——转化为针对罕见遗传病患儿的定制疗法的研究人员之一。
据报，《经济观察报》曾联络涉事的上海交通大学医学院，其宣传部门一位工作人员表示：“目前还在调查中”。该报于周五分别致电仇子龙和上海交通大学医学院附属新华医院的公开电话，均未能接通或获得有效回复。
报道指，仇子龙对美进行的治疗，旨在实现全球首例针对大脑的基因编辑疗法，即通过改写其神经元中的突变基因，使她能够产生一种至关重要的蛋白质。然而，美却在一周后因严重的免疫反应不幸离世。
《科学》杂志报道称，据医院伦理委员会的报告显示，美死亡两天后，该委员会召开紧急会议，认定她的死与该治疗“明确相关”。死因为血栓性微血管病。
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