战友故事 | 10岁患急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）的女孩，CAR-T为她按下生命“重启键”

2026年7月20日，在医院病房里，一份检查报告让所有人松了一口气：小余苗的脑脊液及骨髓流式、融合基因均为阴性，原发病持续缓解，外周血嵌合率100%——这意味着，来自供者的细胞已完全在她体内“安家”。

这个10岁女孩的抗癌之路，走过了一条常人难以想象的弧线。

从缓解到复发，再到疾病进展

2022年5月，小余苗被确诊为急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。经过化疗，她曾一度迎来缓解。但命运并未就此放过她。

2025年3月，骨穿结果提示疾病复发，且被评估为高危。此后，她接受了持续化疗，却迎来了更坏的消息：2025年10月，骨穿形态提示疾病进展。

反复的化疗带来了重度骨髓抑制、粒细胞缺乏、重症感染、反复发热。

到2026年4月，骨髓MRD结果显示幼稚细胞高达92%，白血病免疫分型为T淋系表达，同时检测出FBXW7、NOTCH1、MLLT10等高危基因。

此时的她，已处于重症免疫缺陷状态。

检索、筛选、决定

——一个家庭的转折点

在一次次骨髓报告带来坏消息后，小余苗的父母也曾彻夜无眠。但他们始终没有松开彼此的手，更没有松开女儿的手。他们翻遍了国内外相关文献，咨询了无数个医疗平台，不放过任何一条可能带来转机的线索。终于，在茫茫信息中，他们找到了中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、北京高博医院潘静教授。

就诊当天，潘静教授仔细查阅了小余苗的过往就诊记录，全面评估了患儿的身体状态。尽管病情凶险，但小余苗的脏器功能尚未受到严重损害，这为后续治疗保留了空间。经过与家属的深入沟通，潘静教授团队决定为她实施异体CAR-T治疗——一种在国际上仍属前沿的细胞免疫疗法。

临床能力的沉淀：

从“经验”到“路径”

这样的决策并非凭空而来。在细胞治疗的实际应用过程中，不同患者往往处于不同的疾病阶段和风险状态，治疗路径也需要根据个体情况不断调整。从治疗前的风险分层评估，到桥接治疗与回输时机的把握，再到治疗过程中对不良反应的分层干预，以及多学科协作下对整体节奏的动态管理，这些关键环节都需要在具体实践中反复验证与完善。

在部分患者中，随着临床经验的不断积累，免疫治疗的介入时机也在逐步前移。通过更早阶段的精准评估与分层判断，使患者在疾病仍处于可控范围内时进入治疗路径，有助于进一步提升整体治疗获益。这一过程并非简单前置治疗，而是建立在充分评估与系统管理基础上的策略选择。

实际临床中，很多关键判断更依赖长期病例积累与系统化实践。截至目前，潘静教授每年开展CAR-T治疗难治复发淋巴细胞白血病儿童200多例，疗效处于国际先进水平，在不同疾病类型及风险状态患者中逐步形成了成熟的临床路径，各种精细化策略也在不断优化，使得各环节之间的衔接更加稳定、可控。

在这一过程中，经验逐渐沉淀为可重复执行的路径，也成为支撑治疗顺利推进的重要基础。潘静教授不仅关注医疗技术的精进，更强调医患之间的信任与沟通。她经常在病房与患者和家属聊天，从交流中获取细微却重要的信息，从而在治疗中做出相应改进。

针对T系白血病CAR-T制备困难及抗原逃逸的难题，潘静教授团队在国际上首次开展了供者来源的CD5 CAR-T治疗复发/难治性T-ALL的I期临床研究，相关成果发表于《Nature Medicine》，实现了该研究所有患者在第30天均达到完全缓解或伴随不完全血细胞计数恢复的完全缓解，且未发生严重的移植物抗宿主病（GVHD）。小余苗接受的，正是这一前沿方案。

两个14天，改写命运

2026年4月11日，小余苗入院。此时她因外院强化疗后重度骨髓抑制，处于粒细胞缺乏和重症免疫缺陷状态，间断高热，合并多重感染可能。病原NGS提示真菌、卡肺及病毒感染。团队立即启动联合抗感染方案：抗病毒的同时输注丙球提升免疫力。

4月13日行骨腰穿检查。4月15日采集供者——小余苗父亲的淋巴细胞。4月19日至21日，行FC预处理（环磷酰胺+氟达拉滨），共3天。4月24日，异体（父亲）CD5-CART细胞回输，剂量为1.0×10⁶/Kg。

14天后，骨腰穿评估结果出来——完全缓解。从回输到完全缓解，仅用了两周。随后，移植随即提上日程。

5月11日，小余苗开始移植前全身放疗。5月13日转入移植仓。进仓时，她带上了自己用卡纸制作的“小零食”模型——因为治疗期间饮食受限，她常在病床上做手工排解情绪，那些薯条、薯片、蛋糕模样的作品，成了她病房里最温暖的陪伴。5月20日凌晨，非血缘全相合外周血造血干细胞开始回输，2小时即顺利完成。

6月5日，小余苗出仓，从入仓到出仓共23天。那些手工作品陪她度过了最难的时光，也仿佛在提醒她：等好了，一定要把真正的美味尝个遍。

当数据变为现实

7月20日的检查结果，为这段惊心动魄的治疗画上了一个阶段性的句号。

出仓当天

在仓里

如今，小余苗体内的供者细胞已完全植入，原发病持续缓解。这个10岁的小姑娘，用她的坚韧和一双巧手，在病房里种出了一片小小的花园。祝愿她从此告别病痛，带着那双会创造美好的手，拥抱属于她的灿烂童年和无限未来。

（本文根据真实患者治疗经历整理，已获得患者家属授权，患者姓名采用化名“小余苗”）

*免责声明：文章目的是提供一般的健康信息，不代替任何个人医学诊断和治疗

专家介绍

潘静 教授

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

北京高博医院

副主任医师 医学/免疫学博士

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） POC病房主任

中国医学科学院北京协和医学院 准聘副教授博士研究生导师

血液与健康全国重点实验室 PI

北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科科主任

北京医师协会儿童重症专科医师分会常务理事

北京市医药卫生科技创新成果转化专家库专家

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员

广东省临床医学学会小儿血液肿瘤专业委员会细胞免疫治疗学组顾问

长期从事难治复发白血病CAR-T 细胞免疫治疗及转化研究。聚焦CAR-T在r/r T-ALL临床转化困难及r/r B-ALL治疗后复发，在国际上⾸次提出并验证供者CD7 CAR-T 治疗r/r T-ALL临床策略实现CAR-T 临床转化突破；双表位CD5 CAR-T 结合临床新策略挽救CD7 CAR-T 治疗后抗原逃逸；序贯CD19/CD22 CAR-T 临床新策略提高r/r B-ALL长期疗效。相关工作发表在Lancet Oncol（独立通讯）、J Clin Oncol（独立通讯）、Nat Med（第一/共同通讯）和Blood（第一/共同通讯）等期刊，高引4 篇，写入6 部国内外指南。

内容来源 | 北京高博医院