上海
题图 | Pixabay
文源 | STAT、Science等
2026年8月5日，据美国媒体STAT报道，辉大基因（HuidaGene）在针对杜氏肌营养不良症（DMD）的CRISPR基因编辑临床试验中，一名受试男童因病毒载体诱发的剧烈全身免疫反应，死于急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。
值得注意的是，这并非孤例。近日，《科学》（Science）杂志报道，一位6岁女童在基因编辑临床试验中不幸死亡。
短短数月，两起与基因编辑相关的儿童死亡事件，将“研究者发起临床试验”（IIT）的监管与透明度推上了风口浪尖。
图源：STAT
用药剂量是药物安全的关键因素之一。
2025年5月，辉大基因时任CEO陆英明在美国基因与细胞治疗学会年会上公布了首批临床数据。然而，首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅检测到微量抗肌萎缩蛋白，这正是DMD患者体内缺失的关键蛋白。
据STAT报道，辉大基因后续将给药剂量直接提升至每公斤体重约100万亿（1E14）病毒颗粒。在基因治疗领域，E11-E13通常为安全剂量，E14已进入严重副作用的风险区间，E15通常不会被采用。
陆英明承认，这样的剂量已知可能有严重副作用。而辉大另一位美国高管、首席技术官TJ Cradick则称，自己在公司使用高剂量之前就已离职。
年会的风光过后，辉大基因陷入了长达15个月的沉默，再无官方新闻稿发布。今年2月，临床试验注册平台上的项目状态被悄然更新为“已完成”。其余三名已给药受试者的命运，一度成谜。
2026年8月5日，面对STAT的质询，辉大基因终于发声：本次事故调查结果已于2026年1月提交同行评审，全部科学细节需待论文发表后公开。
不过值得注意的是，这两起事件与2025年上半年发生。2025年10月，国务院公布《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》，加强了相关管理。该条例于2026年5月1日正式施行。该条例将IIT的开展机构严格限定为三级甲等医疗机构，要求全流程操作留痕且数据需30年长效归档，并明确禁止向受试者收取临床研究相关费用。
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