继 6 岁女童离世后，又一儿童在基因编辑临床试验中死亡，事故过去已一年

继上海一名6岁女童在接受脑部基因编辑疗法去世后，国内又一例基因编辑领域重大安全事故被揭开。

8 月 5 日，美国知名生物医药媒体STAT News曝光了这起事故 ——

上海辉大基因自主研发的 HG302 杜氏肌营养不良（DMD）CRISPR 首次人体临床试验中，一名受试男童在高剂量给药后突发重度免疫反应，最终不幸离世。

STAT 报道

这次事故也发生在2025年。

报道认为，这再次引发人们对基因编辑相关试验性治疗的透明度及安全性的关注。

按照辉大基因官方昨天（8月5日）晚间发布的对外通报，这名患儿于 2025 年 8 月接受全身静脉 AAV 载体注射后，体内补体系统与细胞因子剧烈激活，快速进展为急性呼吸窘迫综合征（ARDS），抢救无效死亡。

辉大基因称，“知悉该事件后，本事件已按照药物临床试验质量管理规范（GCP）的要求，在规定的时限内向医院伦理委员会及相关主管部门报告。相关初始与后续报告亦已相继通过上述流程及规定提交。”

通报称，“本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。”

2026 年 2 月，某临床试验注册平台更新信息，HG302 项目状态更新为“已完成”。但辉大基因至 8 月 5 日才首次对外公开患儿死亡的事实。

来源：辉大基因官网

此次涉事的 HG302 项目是一项首次人体（First-in-Human）、开放标签、剂量递增的早期临床研究，属于研究者发起的临床试验，仅需医院伦理委员会的审批 —— 临床实验注册记录（ID：NCT06594094）。

计划招募 4-8 岁男性 DMD患儿，初衷是采用单一 AAV 载体递送 CRISPR/hfCas12Max 基因编辑系统，靶向 DMD 基因外显子 51 剪接供体位点，希望诱导外显子 51 跳读，从而恢复部分抗肌萎缩蛋白表达。

来源：辉大基因官网

据辉大基因官网介绍，公司于2018年10月在上海成立，联合创始人包括杨辉、施霖宇等。“专注于设计、改造及开发新型CRISPR基因编辑工具和颠覆性的创新基因疗法”，“研发管线涵盖眼科、中枢神经等多个领域”。

辉大基因官网2023年5月介绍的创始人团队（左起）：施霖宇、杨辉、陆英明、姚璇

投资方

以下为辉大基因发布的情况说明全文：

【中国上海和美国特拉华州米德尔顿，2026年8月5日】— 辉大基因（“辉大”）今日就HG302-01研究中发生的一例死亡严重不良事件发布最新情况。
HG302-01为一项研究者发起的首次人体临床试验，旨在评估用于杜氏肌营养不良症（DMD）的在研基因编辑疗法HG302。
我们对这一不幸事件深感悲痛，并向受试者家属致以最诚挚的慰问。我们感谢受试者、家属及全体参与者对本研究所给予的信任与支持。
2025年8月，一名高剂量组受试者在接受HG302 给药后不幸离世。鉴于此严重临床事件，辉大开展了全面的临床与科学调查，包括实验室检测、免疫学分析、病理学分析及尸检分析，进行事实和因果关系的审慎核实和评估。
根据现有临床与科学证据，该受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身给药后，在补体与细胞因子严重激活的背景下发生急性呼吸窘迫综合征（ARDS）。本次调查的完整结果已于2026年1月递交同行评审，更多科学细节将在论文发表后公开。
在研究中心知悉该事件后，本事件已按照药物临床试验质量管理规范（GCP）的要求，在规定的时限内向医院伦理委员会及相关主管部门报告。相关初始与后续报告亦已相继通过上述流程及规定提交。
该受试者为HG302-01既定方案下最后一例入组受试者。其余三名受试者未出现类似的严重临床综合征，目前仍按研究方案接受长期随访。
受试者安全始终是我们的重中之重。我们将深刻汲取此次事件的经验教训，在科学核实的基础上审慎公布研究结果，并将相关经验用于改进后续研究设计、风险评估与安全管理。
关于HG302
HG302是一款基于CRISPR的在研基因编辑疗法，旨在恢复杜氏肌营养不良症患者体内抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的表达。HG302 已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定，并已在一项首次人体临床研究中进行评估。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见的进行性遗传病，由 DMD 基因突变引起，导致患者体内功能性抗肌萎缩蛋白（dystrophin）缺乏或完全缺失。该疾病主要累及骨骼肌与心肌，导致肌肉力量与功能进行性丧失。现有治疗手段可帮助控制症状、延缓部分疾病进展，但目前仍无治愈或阻止疾病进展的方法。
关于辉大基因
辉大基因依托自主创新的CRISPR技术并融合人工智能的HG-PRECISE®基因编辑平台，致力于开发突破性基因疗法。公司当前临床管线包括：
HG004基因替代疗法（获美国FDA孤儿药资格及罕见儿科疾病资格，并获欧盟EMA孤儿药资格）针对RPE65突变相关遗传性视网膜疾病
“LIGHT光”首次人体试验（NCT06088992）
中国首个采用全球多中心同一主方案的“STAR星”I/II期临床试验（NCT05906953）
HG202 CRISPR/RNA编辑疗法针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）
“ SIGHT-I视”首次人体试验（NCT06031727）
“BRIGHT明亮”全球首个CRISPR/RNA编辑疗法I期临床试验（NCT06623279）
HG204 CRISPR/RNA编辑疗法（获美国FDA与EMA双重孤儿药资格及FDA罕见儿科疾病认定）针对MECP2重复综合征
全球首个CRISPR/RNA编辑疗法“HERO英雄”针对神经发育障碍疾病的首次人临床试验（NCT06615206）
HG302 CRISPR/DNA编辑疗法（获美国FDA孤儿药及罕见儿科疾病认定）针对杜氏肌营养不良症
全球首个CRISPR/DNA编辑疗法“MUSCLE肌肉”首次人体试验（NCT06594094）
临床前管线同步推进：
HG303 CRISPR/DNA编辑疗法（针对肌萎缩侧索硬化症）
CRISPR RNA编辑疗法（探索阿尔茨海默病与亨廷顿舞蹈症治疗）
凭借完整的自主知识产权体系与全球化临床布局，辉大基因正引领神经及眼科基因治疗领域的发展。更多信息，请访问公司官网网页链接或者在领英（LinkedIN）上关注我们。

【相关背景】

接受“全球首例脑部基因编辑疗法”后，上海一名6岁女童小美（化名）不幸离世。

悲剧发生于2025年，但事件的余波在近一周以来才逐渐显现。

据国际学术期刊《科学》（Science）与学术诚信监督平台“撤稿观察”联合报道，2025年3月24日，上海交通大学医学院附属新华医院为一名6岁女孩实施了试验性脑部碱基编辑治疗。按照项目团队当时的说法，这是全球首例脑靶向基因编辑治疗。7天后，女孩因严重免疫反应死亡。医院伦理委员会随后认定，她的死亡与治疗“肯定相关”。

2026年2月，参与试验的仇子龙团队在《自然》（Nature）发表了相关临床前研究。论文没有披露女孩的死亡。

7月26日，上海交通大学医学院发布情况说明，称已成立专项工作组，对该院研究人员仇某某发表的相关医学研究论文，以及附属新华医院开展的一例临床研究进行全面调查，将根据调查情况严肃处理。

7月29日，《自然》杂志在涉事论文页面增加编辑注记，提示论文及其中呈现的数据受到质疑，称“将根据调查结果决定是否采取进一步处理”。7月30日，在国际临床试验登记平台上，这一项目由申办方（即仇子龙团队）宣布停止招募，并标注：这是一起被评定为与试验用药确有关联的严重不良事件。*