国产iPSC干细胞治疗帕金森进入II期：复旦中山医院首例患者半年后，运动与生活质量双双改善

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前言

近日，复旦大学附属中山医院公布了一名接受NCR201细胞移植患者术后半年的随访情况。这也是该院首例接受该项治疗的帕金森病患者。

患者张女士患病多年，术前长期受到手抖、身体僵硬和神经疼痛困扰，严重时甚至难以站立和安坐。接受治疗半年后，她的肌张力明显下降，神经疼痛大幅缓解，运动能力和整体生活质量均出现改善，且随访期间未发现与手术或产品相关的严重不良反应。

对国内超过500万帕金森病患者来说，这个半年随访当然还不能代表最终答案，但它让一条过去更多停留在实验室里的路线，开始越来越真实地走到患者面前。

01为什么这次不是简单“打一针干细胞”？

这项治疗真正需要关注的关键词，其实是三个字母：iPSC。

NCR201并不是简单将某种未经分化的“干细胞”直接注入患者体内，而是利用诱导多能干细胞，也就是iPSC，在体外经过定向分化，制备成人诱导多能干细胞来源的多巴胺能神经前体细胞，再通过脑内靶向移植，把这些细胞送到特定区域。

这正好对应了帕金森病最核心的病理变化之一。

帕金森病患者脑内负责产生多巴胺的一部分神经元持续受损、减少，多巴胺供应不足之后，人体精细控制运动的能力就会逐渐出现问题，于是形成动作迟缓、震颤、肌肉僵硬等典型表现。

传统药物治疗的重要思路，是补充或调节多巴胺；脑深部电刺激术（DBS）则主要通过神经调控改善部分运动症状。

而细胞替代治疗尝试的是另一件事：既然产生多巴胺的神经细胞减少了，能不能重新补进去一批有能力继续发育、成熟并发挥功能的细胞？

中山医院神经外科主任医师朱卫用了一个很形象的比喻——就像把新的“种子”种到大脑里，让它们慢慢生长。这也是为什么iPSC会成为神经退行性疾病细胞治疗中备受关注的一条路线。

02超过500万患者，等的不只是另一种“控制症状”的办法

《中国帕金森病报告2025》显示，中国现存帕金森病患者已经超过500万例，约占全球帕金森病患病人数的43.14%；中国患者发病人数约占全球的38.08%。过去30年间，我国帕金森病发病率、患病率和死亡率等疾病负担指标总体呈快速上升趋势。

随着人口老龄化，这个数字背后的压力还会越来越明显。更现实的问题是，很多患者需要面对漫长的疾病过程。

早期通过药物可以得到较好的症状控制，但随着病程延长，一部分患者会逐渐出现药效波动、异动症以及更多运动和非运动问题。也正因此，医学界一直在寻找能够直接针对神经元损失这一核心环节的新方法。

NCR201目前已经进入多中心II期临床研究阶段，研究涉及首都医科大学宣武医院、复旦大学附属中山医院等多家医疗机构。宣武医院此前公开的临床研究信息显示，该项目使用的正是人诱导多能干细胞来源多巴胺能神经前体细胞。

03国产iPSC走到II期，细胞治疗正在跨过一道重要门槛

如果只把这件事理解成“一位患者恢复得不错”，其实低估了它的行业意义。

这些年中国干细胞领域并不缺科研成果，真正困难的是如何把实验室里的细胞，变成质量稳定、可以规模化制备、能够接受药品监管和临床验证的产品。

iPSC路线尤其如此。

从建立细胞系，到定向分化为多巴胺能神经前体细胞，再到纯度、活性、批次稳定性、安全性评价、运输、移植和长期随访，其中任何一个环节都直接影响最终能否成为真正的治疗产品。

所以，进入II期不是终点，却代表国产iPSC细胞产品已经向临床转化更深处走了一步。

与此同时，中国细胞治疗的制度路径也正在变得更加清楚。

2026年5月1日起，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式实施，对生物医学新技术临床研究及临床转化应用建立更明确的监管体系。条例明确要求符合条件的医疗机构开展相关临床研究，并进一步强化伦理、学术审查、质量安全和全过程管理。

对于像NCR201这样按照药品路径推进的细胞治疗产品来说，真正需要经历的依然是规范的临床试验、数据积累、监管审评和注册上市过程。

这也意味着细胞行业正在告别一个过去相对模糊的阶段：真正有价值的技术，最终要靠临床数据说话。

04干细胞真正改变医学，靠的不是想象，而是一个个患者的数据

半年随访改善，并不意味着帕金森病已经有了成熟的干细胞治疗方案，更不能把一个患者的结果直接推演到500万患者身上。

但医学进步本来就是这样发生的。

一个患者、半年随访；再到更多患者、一年、两年，最终通过更大规模临床试验去验证疗效、安全性和持续时间。

从实验室培养皿里的iPSC，到真正植入患者大脑，再到患者重新抬起头、迈开腿，这之间走过的是一整条漫长的临床转化道路。

干细胞最令人期待的地方，从来不是“神奇”，而是它正在尝试把医学从“控制失去的功能”，推向“重新补回失去的细胞”。

而国产iPSC治疗帕金森进入II期，至少说明这条路，中国团队已经真正走到了临床深水区。

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