对话哲源赵宇：AI制药的新范式，应该把试错放在计算机上

明天的天气可以精准预报，城市路况能实时仿真，芯片里几百亿晶体管的运行也都是在计算机中完成数字孪生。那么生命，这个看似最复杂、最神秘的系统，也能在计算机上被数字化、被模拟、推演吗？

“生命这么复杂、神秘，怎么可能被模拟？”这几乎是每一位初次见到赵宇博士的人都会脱口而出的疑问。

赵宇是图灵·达尔文实验室副主任、哲源科技联合创始人，也是“计算医学”的发起与倡导人之一。他给出的回答是：计算医学的本质，就是用AI理解生命如何运行、疾病如何发生，进而在计算机里模拟药物与人体之间的相互作用，让“电子人”吃上“电子药”。

这一愿景，直指当前创新药研发的现实困境：高投入，高失败率。有数据显示，全球临床成功率长期徘徊在个位数，一款新药的平均研发成本已逼近30亿美元，耗时近20年。

AI制药被视作破局的关键变量，资本也在加速涌入这一赛道。日前，哲源科技就完成了由圣湘生物携产业基金领投，中科创星、张江科投等联合跟投的近2亿元A2轮融资。

但是，当数十条AI设计的管线冲进临床时，众多行业学者却在集体反思AI的真实价值。他们认为，当前AI制药存在资源错配、概念混淆等现实问题。

2026年8月，Nature旗下顶级综述类期刊《
NatureReviewsDrugDiscovery》刊发了一篇由全球16位学者联合署名的观点文章——《药物发现中的人工智能——定义、现状与未来方向》。文章认为，蛋白结构预测、单细胞组学等技术确有突破，但尚无充分证据证明AI已系统性改善研发决策或提高临床成功率。抛出了一个核心追问：AI已产生大量模型和数据，但这些进步究竟在多大程度上转化成了更安全、有效、更快抵达患者的药物？

而摩根士丹利发布的《跨越分子：人工智能药物发现的成败之年》研究报告中指出，化学模型是药企研发体系中的“加速器”，但生物模型的发展水平才能决定AI制药行业的价值上限。前者解决的是“如何高效开发药物”，后者则回答“能开发什么药物”，决定了研发的天花板。

不久前，赵宇也与多位学者在国内权威期刊《中国食品药品监管》上，联合发表封面文章《临床价值导向下的AI制药范式转型：从FIC到FID的二元模型协同路径》，提出，应推动创新药研发从“同类首创”转向“疾病领域治疗价值首创”范式。

在赵宇看来，国内大量创新停留在化学模型层面，不少1.1类新药即便完成变构分子改造、取得新药分类认定，也没有开辟新适应证、满足未解决的临床空白需求，广义上仍属于跟随创新。AI制药不应止步于“材料学”层面的计算化学（AIDD/CADD），去卷分子结构设计；而必须回归生物学的“第一性原理”——用复杂系统科学构建生命运行的数字孪生，在计算机里完成大规模试错与决策导航。唯有如此，才能前瞻性地回答：一款药对谁有效、对谁无效？一旦做到这一点，药物就能精准分配给真正获益的患者，这将是整个社会的巨大福祉。

以下为《商业与生活》与赵宇的独家对话：

01、传统范式，新范式

《商业与生活》：国内资本市场似乎一直不太看好创新药，医药公司PE普遍偏低。前几天莫德纳的癌症疫苗消息才带动板块短暂拉升。您怎么看这一现象？

赵宇：传统药研方式下，一支药进入临床二期、三期，股市就会剧烈波动，这种“赌运气”式的偶然性说明，医学研发至今还不能完全称为“科学”。

我们构建的是一套全新的技术体系，叫做“认知生命”。用AIforScience的方式，去获得人类过去无法达到的认知洞见，去研究生命怎么运行、疾病怎么发生。这不是赶AI热潮，我们已深耕多年。

《商业与生活》：大家都觉得生命太复杂、太随机，难以模拟。到底什么是“计算医学”？

赵宇：就是计算机仿真模拟在生命科学上的应用。就像天气预报、城市导航、芯片EDA设计一样，复杂系统可以被建模。我们面对的是生命这个复杂系统，不能简化，但可以用数字孪生来逼近。

很多人觉得不可能，那是一种“习惯性缺失”——问题太难，就绕着走做容易的。计算化学（CADD/AIDD）做了几十年，大家都在分子设计、蛋白质结构上卷，但分子做得再多，并没有降低临床失败率。一旦进入“死亡之谷”，依然靠人、靠动物去试。

所谓“试”，就是拿动物试，再拿人试。人体太复杂，你有多少钱、多少人的生命能试出一个适应症？试不出就把所有失败成本摊到成功药上，药价自然越来越贵。

《商业与生活》：那您说的新范式到底是什么？

赵宇：仿真的最大特点，就是把试错放在计算机上。阿尔法狗下棋、导航软件规划路线，都是秒级给最优解。我们以计算医学理解生命，构建了“信号通路活性图谱”，把几千条信号通路的活性用数字描述出来，形成一个人的数字孪生。然后在计算机里建立药物、病人、疾病的模型——电子人吃电子药，模拟病灶、血管、免疫微环境，像打游戏一样瞬间进行上万场“战争”，算力够的话一分钟模拟完，看哪个结局最优，而不是拿真人去试。

摩根士丹利报告、16位专家联名在《Nature》上呼吁的，正是这个方向。行业必须重视生物学问题，这是第一性原理。很多人习惯对自己能做的抠得很细，对做不到的视而不见，但生命那么复杂，就一定需要仿真模拟。

《商业与生活》：生命科学这个产业前景有多大？

赵宇：美国有判断，到2050年，全球GDP的20%多会和生命科学相关，没有比它更大的产业。但如此庞大的产业，却缺少扎实的科学底座。

行业不缺分子，缺的是药——能治病才叫药，否则只是个分子。所谓“双十定律”早过时了，现在是近30亿美元、20年时间，其中80%花在临床试验上，这就是“死亡之谷”。AI目前大多用在临床前，很少真正介入临床试验环节。

02、生物学模型是地图，化学模型是铲子

《商业与生活》：你们做的生物学模型，和行业里常见的AI制药模型有什么不同？

赵宇：行业多数在做化学模型（AI+物理化学，本质是材料学），而我们做的是生物学模型——直接面对“死亡之谷”和“靶点匮乏”。全世界25000个基因，FDA只批了600多个靶点，国内天天围着几十个靶点转。

一个靶点对应千亿美元级产值，一个管线百亿美元，一个疾病万亿美元。生物学模型是第一性原理，它先回答疾病机制、靶点位置、可成药性，再决定用什么分子去干预。

《商业与生活》：生物学模型和化学模型是什么关系？

赵宇：协同关系。光有科学发现，没有扰动手段没用；光有一堆分子，不知道砍谁也没用。生物学模型是画地图的，告诉你哪里有矿；化学模型是铲子，去挖矿。两者缺一不可。

《商业与生活》：你们选了最难的胰腺癌去验证模型，为什么？

赵宇：胰腺癌是“癌症之王”，全世界没药，发现即晚期，生命周期6~8个月，延长一个月都是重大突破。我们用它做标杆，证明模型的高阶能力。我们已经对上百个实体瘤新靶点完成验证，其中胰腺癌管线已进入临床一期，18个月从靶点发现到申报IND，速度超过很多仿制药。

《商业与生活》：过程中最大困难是什么？

赵宇：技术本身没有真正困难，全程可控。我们建立了全球最大的1000多个胰腺癌数字孪生生物库，导航地图出来后顺藤摸瓜找靶点，再用化学模型做分子。获批临床后，模型还指导选病人、选亚群、设入排条件。刚入组还没用药时，我们就敢说它还能治结直肠癌——因为模型已经推演过。

真正的难题是范式推广。行业习惯专家产生科学认知，不习惯AI产生洞见。传统范式97%失败率，就是因为用还原论、以分子为中心、靠专家经验碰运气。新范式应该是：AI产生认知→计算机仿真试错→真实世界只做验证性实验。

《商业与生活》：有没有做过“虚拟临床试验”的闭环验证？

赵宇：有很多。比如我们和北医合作，完成了全球首个前瞻性虚拟临床试验——提前4周预判受试者的ORR/PR/SD疗效，8周揭盲后100%匹配，并且清晰区分了获益人群和非获益人群。还有针对百万分之一罕见病激素瘤的预测，10个单药里预判8个无效，真实结果完全一致。这些“小而完整的科学闭环”证明了模型的前瞻性。

03、旧思维不习惯AI新范式，投资人也难理解

《商业与生活》：这套技术落地，能把二期临床成功率提升多少？

赵宇：《Nature》引用数据说，提升二期临床成功率单药可节省9亿美元。但更重要的是，我们不再在现实中盲目试错。传统二期+三期耗时8-9年，我们通过精准圈定有效人群，可以直接推进三期，3-4年完成。

受试者不再是分母，而是真正的获益者。不能只看最后成功的那个药，要看到背后大量失败管线的成本。

《商业与生活》：监管审评会有阻力吗？

赵宇：没有。临床审评看的是真实实验数据和证据，不会管科学发现怎么来的。虚拟临床试验是我们计算机里大规模试错的工具，不是给监管看的。所有推论都要经过真实实验验证，再提交传统申报数据包，监管按原有标准审核。

《商业与生活》：但别人相信你们的范式吗？

赵宇：行业根深蒂固两种思维：循证思维和仿制药思维，极度追求“确定性”——其实就是“抄作业”，等海外三期做完再跟进，结果一个靶点几百家扎堆。

很多1.1类新药只是分子修饰，没有实质创新，获批后遇集采，收益微薄。嘴上说创新，实际躲回红海。

数字化时代，生物医药产业的核心要素是：临床数据、数据解读（科学洞见）、临床验证。未来掌握这三类资源的主体将主导产业。跨国药企近80%创新管线来自外部收购，自有研发范式红利越来越少。旧范式下，即便是顶级医学家，成功率也不到2%，本质是“买彩票”。

《商业与生活》：投资人接触你们时什么态度？

赵宇：生物医药投资人大多是药学背景，很难理解IT复杂系统；IT投资人又看不懂生物医药。很多人误以为我们做的是统计学筛选，其实我们是500多层卷积神经网络。

我们办公场景没有白大褂做试管，核心算力在超算中心，没有直观Demo。所以资金大量涌向AIDD分子设计，很少投向底层生物学范式。直到最近，行业反思增多，但理解门槛仍在。

《商业与生活》：那你们的融资是怎么做的？

赵宇：投资方多为产业协同方，如国科控股、圣湘生物等产业基金，纯财务风投较少。因为理解难度高，敢投的不多。

04、产业出路：从原料药大国到制药强国，靠IP输出

《商业与生活》：您认为，国内生物医药产业的出路在哪？

赵宇：国内已把生物医药列为支柱产业，但目前仅3万多亿，真正支柱要达10万亿。我们拥有全球最完整的CRO体系、庞大疾病样本、医院信息化数据、巨大本土市场——唯独缺失科学发现IP，大量IP仍从海外引进。

如果我们还在买海外IP、做变构分子抢国内市场，那只是“压药片”，国家不会给高定价。真做出全球首创，就该直接冲向美国、冲向全球，向“一带一路”输出IP。

中国生物医药产业要跨越临床“死亡之谷”，摆脱对海外靶点“抄作业”的路径依赖，就必须依靠新技术体系，把这些资源全部驱动起来产出真正原创的科学发现IP，从原料药大国走向制药强国。

《商业与生活》：你们IT和BT背景的团队怎么管理？

赵宇：难度很高，两类人群知识体系完全不同。我们的解法是：需要一个“总师级”人物——一个人脑子里同时懂算法和生物学。不能让两帮人跨边界争论，由总师拆解问题，IT做IT的，BT做BT的，最后汇总。我们有两位这样的合伙人，这类复合型人才极度稀缺。

《商业与生活》：大语言模型对你们的生命模型有提升吗？

赵宇：很多人把语言大模型等同于大模型，但产业里还有基于物理规则的世界模型和基于生物机制的生命模型，三者并列，解决不同问题。大语言模型不产生真正的科学，它倾向“谄媚”、迎合输出，而科学需要客观证伪，这恰恰是它做不到的。我们也会用LLM做辅助翻译，把模型输出晦涩的科学洞见转成人类可读的综述，但推演本身不靠它。