未填
药圈观察局， 最新观察：
华润双鹤宣布，其作为境内代理人申报的洛莫司汀胶囊正式获批，为5.1类。
该药品适用于经手术和/或放疗后的原发性恶性脑肿瘤儿童及成人患者。上市许可持有人为美国Azurity Pharmaceuticals,Inc.，生产企业为意大利Latina PharmaS.P.A。华润双鹤同时获得6年数据保护期。
华润双鹤就该药品累计研发投入为人民币222.98万元，但2024年初引进时的费用未透露。
洛莫司汀由百时美施贵宝研制开发，于1976年8月在美国批准上市，没错，该药品已在海外临床使用了整整半个世纪。目前GLEOSTINE®的上市许可持有人为Azurity Pharmaceuticals,Inc.，一家总部位于美国的制药企业。生产则由意大利Latina PharmaS.P.A负责。
华润双鹤在公告中披露，Latina PharmaS.P.A后来将该药品转让给Azurity Pharmaceuticals,Inc.，公司与两方以协议形式书面确认了前述转让及合作关系。
全球市场表现方面，根据全球71国家药品销售数据库，2025年洛莫司汀胶囊全球销售额为2712.83万美元，其中原研品牌GLEOSTINE的销售额为1946.65万美元，占比约71.8%
看着销售额不大，但其适应症为预后极差的恶性脑肿瘤，临床价值不可用销售额简单衡量。
但企业都是逐利的，所以国内仿制获批的很少，仅有吉林佳泰制药有限公司、南京制药厂、哈药集团制药总厂、中孚药业4家获批，但均未通过一致性评价。未通过一致性评价，意味着该品种在质量一致性层面尚未完成与原研的对标。
华润双鹤本次也拿到了6年数据保护期，在保护期内，其他申请人未经持有人同意，依赖该持有人受保护数据提交的仿制药上市申请，国家药监局不予许可
国内市场，数据显示，2025年国内医疗市场和零售市场洛莫司汀胶囊销售总额（终端价）为3425万元人民币，南京制药厂有限公司占比100%。
洛莫司汀胶囊所针对的原发性恶性脑肿瘤，是一类治疗手段极为有限的疾病。以最常见且恶性程度最高的胶质母细胞瘤（GBM）为例，其占全部颅内原发恶性肿瘤的45.2%至50.9%，术后复发率近乎100%，患者5年生存率不足5%。
但目前也有靶向药和CAR-T疗法。
靶向药中，Vorasidenib属于里程碑式的产品。2024年8月6日，美国FDA批准其用于12岁及以上、携带IDH1或IDH2易感突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者，术后（含活检、次全切除或全切）使用。
这是全球首个针对IDH突变胶质瘤的靶向治疗药物。
Safusidenib（DS-1001，第一三共/Agios）是另一款IDH1抑制剂，正在开展针对初治2级IDH1突变胶质瘤的III期SIGMA试验（NCT04458272），覆盖美国、澳大利亚和中国，计划入组约300例患者。II期数据显示确认客观缓解率（ORR）为44.4%，临床获益率可观。
CAR-T在血液肿瘤中已获成功，但在GBM等实体瘤中仍困难重重。
B7-H3靶向CAR-T是当前热点，B7-H3在胶质瘤细胞表面高表达而正常脑组织低表达，是较为理想的靶点。
如拓新天成的TX103，联合北京天坛医院、耶鲁大学开展的自体B7-H3CAR-T治疗复发性GBM的I期剂量递增试验，完整结果于2026年发表于《NatureMedicine》。
T-MAXIMUM的MT027，同种异体（现货型）B7-H3靶向CAR-T，2025年12月获美国FDAIND批准，即将启动复发性GBM的II期临床试验。
还有一些比如个性化新抗原DNA疫苗、个性化肿瘤DC疫苗联合替莫唑胺、个性化肽疫苗等。
国内头部药企也在脑胶质瘤领域有所布局，但多数处于早期临床阶段。
比如，恒瑞医药的阿帕替尼与替莫唑胺的联合疗法；百济神州的BGB-58067，在研适应症包含胶质母细胞瘤，针对甲硫腺苷磷酸化酶（MTAP）缺失实体瘤，BGB-290（PARP抑制剂，帕米帕利）也有胶质瘤方向探索。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
