CSE 2026 | 甲状腺眼病精准诊疗的研究进展与临床实践

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TED正从主观评估与经验治疗，迈向精准评估与靶向治疗的新阶段。

甲状腺眼病（TED）是成人最常见的眼眶疾病，我国患病率约0.1%~0.3%[1]。其典型表现为眼睑退缩、眼球突出、复视及视功能损害，影响患者生活质量，严重者可致失明[2]。传统诊疗模式下，疾病活动度评估依赖主观评分，治疗手段相对有限。然而，随着对发病机制认识的深入、靶向药物的问世以及影像与人工智能技术的融合，TED的诊疗正在经历从经验医学向精准医学的深刻转型。在中华医学会第二十三次内分泌学学术会议（CSE 2026）上，多位专家围绕TED带来了十余场异彩纷呈的专题报告，内容涵盖发病机制、生物标志物、影像评估、靶向治疗及临床管理等多个维度，为推动TED精准诊疗提供了最新依据与指导方向。

疾病认知深化：评估体系从主观经验走向客观量化

长期以来，临床活动性评分（CAS）是TED活动度判断的核心工具，但其主观性强、观察者间不一致性显著的局限逐渐凸显。相关研究数据显示，CAS评分在不同检查者间或同一检查者不同时点的不一致性率可达33%~83%[3-5]，仅依靠CAS难以全面反映疾病异质性。南方医科大学第八附属医院沈洁教授在“从甲状腺眼病近五年研究变化看精准诊疗进程”报告中引用中国香港一项大型队列研究结果说明，中重度/威胁视力型TED患者的平均CAS仅2.4~2.6分，34%属于“低CAS但进展性”的重症TED，传统评估体系易漏诊隐匿进展的高危病例[6]。中国医科大学附属第一医院单忠艳教授在其“中国甲状腺眼病患者的临床特征和诊疗策略优化”报告中强调，中国患者因眼眶容积更小（25.04 cm³ vs 高加索人群28.67 cm³）、眶隔结构更紧，更需警惕“隐匿进展”型TED[7]。

影像学技术的发展推动TED评估从CAS迈向多维客观表型。中国人民解放军海军军医大学第二附属医院李拓教授在“基于AI多模态模型探讨TED的诊疗新模式”报告中指出，MRI凭借多参数、软组织分辨率高的优势，成为精准评估的核心工具。MRI驱动的评估体系可量化突眼度、眼外肌厚度、眶内脂肪体积及信号强度比（SIR）等指标，其中T2WI高信号对活动期的识别敏感度、特异度均优于CAS，能早期发现不典型病例。2026版《甲状腺眼病眼眶MRI检查与诊断专家共识》明确[8]，MRI可同时用于活动性判断、甲状腺功能障碍性视神经病变（DON）风险评估及疗效随访，标志着影像评估从“形态学描述”升级为“分型+分层+疗效监测”的一体化工具。MRI-AI诊断和评估模型实现了全眼眶亚结构的自动分割与三维重建，在保证准确性的同时大幅提升评估效率，为临床提供了客观的评估工具[9-10]。

诊断与鉴别的规范化是精准诊疗的前提。中国医科大学附属第一医院李玉姝教授在“甲状腺相关眼病的鉴别诊断”报告中特别强调，TED的鉴别诊断需综合眼部体征、影像学、甲状腺功能及自身抗体结果[11]，临床需警惕甲功正常甚至TRAb阴性的不典型病例，同时注意与特发性眼眶炎症、IgG4相关性眼病、颈内动脉海绵窦瘘、眶内肿瘤等疾病鉴别。

治疗范式革新：靶向药物引领个体化治疗新格局

TED治疗理念正从“单纯抗炎”转向“以改善眼部结局为核心的个体化治疗”，其中胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）靶点的突破具有里程碑意义。IGF-1R在眼眶成纤维细胞、B细胞及T细胞表面高表达，可与促甲状腺激素受体（TSHR）形成功能性复合物，放大炎症与组织重塑效应，是TED发病的核心通路[12]。替妥尤单抗作为国内首个获批的TED靶向药物，填补了我国靶向治疗TED的空白，推动治疗进入精准靶向时代。《替妥尤单抗治疗甲状腺眼病专家共识》明确指出[13]，伴突眼和复视的中重度活动期TED优选替妥尤单抗；以炎症为主要表现者，可选择替妥尤单抗或糖皮质激素；经其他治疗疗效不佳或复发的患者，替妥尤单抗是有效的方案。

多项临床研究与真实世界数据验证了替妥尤单抗的疗效与安全性。RESTORE-1 Ⅲ期研究显示[14]，中重度活动期TED患者接受替妥尤单抗治疗24周后，突眼应答率（突眼度减少≥2mm）达85.8%，平均突眼回退2.85mm，总体应答率（突眼缓解+CAS改善）为80.2%，均显著优于安慰剂组。日本多中心研究[15]也报告了类似结果，突眼缓解率达89%。真实世界研究[16]验证了其安全性，替妥尤单抗相比静脉或口服糖皮质激素可显著降低全因死亡、心血管事件及感染风险。

图1 RESTORE-1研究中，替妥尤单抗可显著改善中国TED患者突眼与疾病活动度

图2 替妥尤单抗治疗日本活动期TED患者的有效性与安全性

此外，本次会议还有“靶向治疗甲状腺眼病临床进展”环节。山东第一医科大学附属省立医院张海清教授在此环节上阐述了TED规范化诊疗路径，强调CAS评分需与MRI影像结合以避免延误治疗；广东省人民医院关海霞教授则聚焦靶向药物安全性管理，提出了贯穿治疗全程的监测与干预策略，为临床平衡疗效与风险、优化实践路径提供了指导。

多元化治疗策略的探索

其他生物制剂和治疗策略也在不断探索中。北京大学人民医院张秀英教授在其报告中重点介绍了一项随机对照研究。研究显示，IGF-1R拮抗剂在糖皮质激素治疗不佳的TED患者中显示出良好疗效，第12周时IGF-1R拮抗剂的眼球突出应答率显著高于安慰剂组，第24周时应答率进一步升高。

他汀类药物在TED防治中的作用也日益受到关注。中国人民解放军海军军医大学第二附属医院张红熙教授引用的一项脂质组学分析显示，差异脂质显著富集于甘油磷脂代谢通路，提示脂质代谢异常可能在TED的发生发展及治疗应答中发挥重要作用[17-18]。相关研究提示，HMGCR功能抑制可能降低TED风险；他汀干预可显著降低TED成模率，并降低血清T4及TRAb水平；他汀联合IVGC治疗可提高治疗应答率并降低复发风险[19-20]。

在基础研究层面，四川大学华西医院张雨薇教授认为，泪液来源的microRNA展现出了可作为TED生物标志物和治疗靶点的潜力。miR-361-3p可通过抑制IGF-1R/PI3K/AKT信号通路抑制眼眶成纤维细胞脂肪分化，其过表达可改善TED动物模型的眼部症状；中国医科大学附属第一医院胡若琳教授表示，血清外泌体来源的miR-30e-5p可激活眼眶成纤维细胞，促进炎症与纤维化进程，其高表达与治疗应答不佳相关，抑制miR-30e-5p可减轻小鼠眼部症状与眼眶纤维化，其可能作为TED的潜在诊断标志物及治疗疗效预测因子。此外，中国医科大学杨洋教授在其团队开展的一项动物研究中提示，阻断CD40L可同时降低Graves病小鼠的甲状腺激素水平与致病抗体TSAb活性，减轻甲状腺组织病理损伤。

纵观CSE 2026会议上众多专家分享的研究成果与前沿进展，不难看出，TED诊疗正经历全方位的精准化变革：疾病评估从主观评分转向MRI、AI驱动的客观量化体系，治疗从糖皮质激素抗炎转向以替妥尤单抗为代表的个体化靶向治疗，基础研究则从分子层面揭示发病机制并挖掘新型生物标志物。未来，随着多中心研究的推进与全程管理体系的完善，TED诊疗将进一步实现早筛早治、分层干预与长期获益，持续改善患者预后与生活质量。

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