上海
9月10日，恒瑞医药宣布收到中国国家药品监督管理局（NMPA）的通知，批准公司自主研发的1类创新药海曲泊帕乙醇胺片新增适应症：用于实体瘤化疗为主的抗肿瘤治疗所致血小板减少症（CTIT）成人患者。该产品为一款血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），口服给药方式提升患者治疗便利性，将为抗肿瘤治疗以及推动CTIT规范化全程管理提供有力支持。
随着抗肿瘤治疗不断发展，化疗、抗体偶联药物等方案在延长患者生存的同时，也使血液学毒性管理面临更大挑战。CTIT为抗肿瘤治疗常见的不良反应，不仅会增加皮肤黏膜出血乃至严重出血风险，还可能导致抗肿瘤药物减量、治疗延迟或中断，影响治疗剂量强度和患者获益，并增加血小板输注、住院监测及医疗资源负担。此外，部分传统升板治疗依赖注射给药，患者需反复往返医院，增加时间与照护负担，也给CTIT院内外衔接和全程管理带来不便。因此，临床亟需兼顾疗效与用药便捷性的治疗选择，助力抗肿瘤治疗按计划推进。
海曲泊帕是非肽类口服TPO-RA，通过激活TPO-R介导的STAT、PI3K/AKT和ERK/MAPK等信号通路，促进巨核细胞增殖、分化和血小板生成。其此前2期注册研究为海曲泊帕治疗CTIT提供了早期随机对照证据，结果显示，海曲泊帕组治疗应答率为60.7%（17/28），显著优于安慰剂组的12.9%（4/31，p＜0.001）。
此次海曲泊帕获批主要基于一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的SHR8735-301研究。该研究达到主要终点，并展现出良好的安全性。结果显示：
海曲泊帕连续给药组治疗应答率为75.7%，海曲泊帕转换组（海曲泊帕转安慰剂）为48.6%，对照组为39.4%。与对照组相比，海曲泊帕连续给药组可显著提高治疗应答率，差异具有统计学意义（组间差异为36.2%；95% CI：21.0-51.3；p<0.0001）。
研究期间，海曲泊帕连续给药组在维持治疗期各个访视时间点的中位及平均血小板计数均高于对照组，且维持在＞100×10^9/L；至第2周期第21天，三组血小板计数中位数分别为104.0、67.5和66.0×10^9/L。
在抗肿瘤治疗连续性方面，海曲泊帕连续给药组启动第2周期治疗的中位延迟时间为1.5天，短于海曲泊帕转换组的13.0天和安慰剂组的12.0天。海曲泊帕连续给药组62.9%（44/70）的患者能够使用与入组前相同的治疗方案完成两个连续的化疗周期，期间未因血小板减少导致治疗方案调整，未接受援救治疗，并在第2周期第21天维持血小板计数≥75×10^9/L；而安慰剂组仅为5.6%（4/71）。
目前，海曲泊帕在CTIT领域的循证版图正持续拓展。当前正在开展的全球3期注册研究——海曲泊帕用于化疗所致血小板减少症患者的全球3期、随机、双盲研究（SHR8735-303），已在2026 ASCO年会公布了研究设计，标志着海曲泊帕CTIT证据体系正由中国注册研究向多地区人群验证延伸。此外，2026年BMC Medicine公布了海曲泊帕在乳腺癌患者（以ADC治疗方案为主）的CTIT治疗及二级预防研究结果，为乳腺癌CTIT治疗及二级预防提供了前瞻性探索证据。与此同时，围绕不同癌种，探索海曲泊帕用于CTIT治疗或二级预防的研究数据亦陆续发布，持续丰富其在不同临床情境中的应用前景。
参考资料：
[1]CTIT领域全球首个获批的TPO-RA！恒瑞创新药恒曲®新适应症获批，口服给药助力CTIT全程管理.From https://mp.weixin.qq.com/s/KxmQt-xPBCsmEtBnBFVAgQ
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