斯坦福团队让AI组成虚拟药企：多智能体系统共同分析药物研发

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一个只存在于想象中的未来企业是什么样的？

机械、智能体，一切都在有条不紊地自行运转，不受外界干扰，持续朝一个方向努力。这一种名为 Virtual Biotech 的先进 AI 系统，现已于 2026 年 9 月 17 日在《Science》的「The Virtual Biotech: A multi-agent AI framework for therapeutic discovery and development」中登场。

这一篇斯坦福大学的研究中，研究团队搭建了一套模拟生物科技公司研发组织的多智能体 AI 系统，让不同的 AI 智能体承担靶点发现、安全评估、治疗方式选择和临床开发等工作，再由一个虚拟首席科学官（CSO）统筹整个过程。

论文链接：https://www.science.org/doi/10.1126/science.aeg6779

Virtual Biotech

药物研发向来是一种吃力不讨好的开发过程，而 AI 的出现为这种繁杂的工作带来了解决的办法。斯坦福大学此次研究的针对的是药物研发中长期存在的一个问题：靶点验证需要同时参考人类遗传学、功能基因组学等多种证据，而这些信息往往分散在不同数据库和专业团队手中。随着数据规模不断扩大，人工完成跨模态整合也越来越困难。

Virtual Biotech 因此按照一家真实药企的方式组织 AI。系统有四个研究部门和 11 个主要智能体，底层语言模型采用 Claude Sonnet 4.5，负责战略简报和科学审查的两个智能体则使用 Claude Haiku 4.5。它们通过 MCP 服务器连接生物医学数据库、代码执行环境和分析工具，让语言模型能够直接调用数据和计算资源。

图 1：Virtual Biotech 智能体、工具及编排流程概述。

数据整理

这条路流程最醒目的数据来自于临床实验数据整理。比如，研究人员希望把 Open Targets 中的临床试验补充上更加完整的终点结果和不良事件信息。

Virtual Biotech 先让临床试验智能体设计数据提取规则，然后针对不同的临床试验编号，同时派出 37,075 个临床试验智能体实例进行并行处理。每个智能体负责一项试验，先过一遍 ClinicalTrials.gov，再根据需要检索 PubMed 以及新闻稿和监管公告，并记录每条信息的来源。

图 2：利用 Virtual Biotech 进行大规模临床试验数据提取。

这里的 3.7 万多个智能体指的是同一个多智能体系统针对大批任务并行启动的任务实例，这种架构让 37,075 项 II、 III 期试验在 6 小时内完成系统处理；如果使用单一智能体处理，估算需要约 1839 小时，也就是 76.6 天，整体速度相差约 184 倍。

最终研究团队获得了覆盖 55,984 项临床试验的整合数据，并把临床结果与药物靶点的遗传学和单细胞特征连接起来。分析发现，靶点具有更强细胞类型特异性的药物，与更好的临床进展和更低的不良事件率相关；其中靶向细胞类型特异性基因的药物，到达 IV 期的可能性高 48%，I 期进入II 期的可能性高 40%，平均不良事件率低 32%。

图 3：与关键临床试验结局显著相关的药物靶点临床前单细胞图谱特征。

靶点指引

接下来，团队向这个「药企」提出了下一个需求：B7-H3，也就是 CD276，是否适合作为肺癌治疗靶点？

系统将这个任务分派给了诸多智能体，分别检查人类遗传学、单细胞转录组、空间转录组、患者生存数据以及既往临床证据。

结果显示，B7-H3 在肺腺癌和小细胞肺癌中的表达并不均匀，且 B7-H3 高表达区域附近的 T 细胞、巨噬细胞、单核细胞和树突状细胞数量更低，呈现出免疫排斥特征。

图 4：Virtual Biotech将 B7-H3 评估为肺癌的治疗靶点。

随后，系统又把这些发现与 477 名肺腺癌患者的生存数据结合起来。调整年龄、癌症分期和性别后，较高的 B7-H3 表达与更差的总生存和无病生存相关。综合这些证据，Virtual Biotech 提出 B7-H3 可能参与免疫抑制性肿瘤微环境，并进一步选择抗体偶联药物（ADC）作为候选治疗方式。

复盘分析

最后一个需求，Virtual Biotech 被要求解释 MOONGLOW II 期临床试验为何提前终止。该试验因为中期分析认为主要终点达到的可能性很低，于 2025 年 6 月终止。

系统随后重新检查了试验入组人群、单细胞数据和 OSMRβ 下游信号，再基于它的发现设计了一个反映整个 gp130 信号轴的风险评分，并在四个独立队列中进行了验证。这个评分持续优于单独使用 OSMR 表达进行预测。

图 5：Virtual Biotech 对已终止的 II 期试验方案的回顾性评估。

AI 研发组织

研究里，团队还专门请 4 位人类专家复现 8 项独立分析。专家对 AI 得出的结论全部给出了肯定评价，对生成的分析代码也全部认为不存在会实质影响结论的错误。

但 Virtual Biotech 目前覆盖的范围也仅限于药物研发中的计算分析、证据整合和优先级判断，实验测试并不在系统范围内，对罕见病、研究不足的靶点等分析能力较为不足。现阶段，与其说是药企，更像是一支高速并行工作的数字研发团队。

团队下一步计划或将与真实制药公司合作，亦或是将该系统与自主实验室结合使用。

https://www.nature.com/articles/d41586-026-02954-y