把抗体做成口服药,听起来像个违背药化常识的悖论。
但在大环肽手里,这件事已经变成了实打实的 FDA 批件。
今年,口服大环肽彻底迎来了落地时刻!
3 月,强生的 icotrokinra 获 FDA 批准,作为每日一次口服的 IL-23 受体靶向肽,直接切入中重度斑块型银屑病;7 月,默沙东的 Lipfendra(enlicitide) 顺利通关,成为全美首个口服 PCSK9 抑制剂——它通过每日口服一次,在 24 周将 LDL-C 降低了近 60%。
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一个在自免,一个在心代谢,基于找一个已经被生物药验证得足够彻底的靶点,再重新做一次产品形态,站在 MNC 的角度看,这大概是眼下最舒服的一类创新。
PCSK9、IL-23、IL-17 这些靶点,疗效、临床价值乃至商业市场毋庸置疑,留给大环肽的问题简单很多,疗效不变,做成口服!
01
最舒服的研发,是让抗体先把答案做出来
大环肽卡在小分子和抗体之间。
很多抗体靶向的是蛋白—蛋白相互作用界面,这类界面通常比较大、比较平,普通小分子接触面积有限,做起来很吃力。抗体很擅长,但完整抗体大约 150 kDa,体积决定了它主要还是注射药。
大环肽尺寸介于两者之间。它比普通小分子大,能够提供更大的靶点接触面积;环化以后,构象更稳定,也更容易获得较高亲和力。
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更关键的是,部分大环肽还有机会做成口服。
通过 N-甲基化、非天然氨基酸、分子内氢键和构象控制,大环肽可以减少真正暴露在外面的极性;再配合制剂端的促渗透技术,口服吸收这件过去看起来很离谱的事,开始有了不同解法。
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这类分子最舒服的应用场景,也呼之欲出了:抗体已经验证,普通小分子不好做,患者又需要长期治疗。
PCSK9 后面有 Repatha,IL-23 后面有 Skyrizi、Tremfya,IL-17 后面有 Cosentyx、Taltz、Bimzelx。
这些都不是等待市场教育的新靶点。
光银屑病这一块,主要治疗药物市场规模已经从 2021 年约 235 亿美元增长到 2025 年约 440 亿美元。其中 Skyrizi 2025 年销售额 175.6 亿美元,Cosentyx 66.7 亿美元,Tremfya 51.6 亿美元。
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所以,大环肽眼前摆着的其实是一批已经挖开的金矿。
接下来拼的,是谁能把这些金矿重新装进药片。
02
自免最开始拿大结果
自免可能是口服大环肽最容易先跑出大单品的领域。
原因并不复杂。这里已经有一批被抗体反复验证过的高价值通路,IL-23、IL-17 都已经做出了几十亿美元级产品;患者又往往需要长期治疗,银屑病、银屑病关节炎、炎症性肠病这些疾病,一旦进入系统治疗,很多人就是多年甚至长期用药。
这两个条件放在一起,口服剂型的价值就被放大了。
自免治疗过去一直有一个很明显的断层:口服小分子方便,但疗效往往弱一档;生物制剂疗效强,却要注射。
口服大环肽真正想填的,就是这条中间带。
icotrokinra 已经把这个位置踩出来了。
在银屑病 III 期研究中,它 16 周 PASI90 应答率达到约 50%–58%,24 周提高到 65%,52 周进一步达到 84%;IGA 0/1 在 16 周约 65%–71%,24 周约 74%。这个疗效明显高于现有口服小分子,同时开始靠近注射型生物制剂。
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对一部分追求极致皮损清除的患者,顶级生物药依然很强;但对大量需要长期系统治疗、又希望避免长期注射的患者,口服大环肽开始出现一个以前并不存在的产品位置。
这条路跑通以后,后面的自免口服大环肽基本沿着同一个思路在往外铺:先挑那些已经被抗体做大的细胞因子通路,再重新做成口服版本。
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03
心代谢,走进更大的慢病口服市场
心代谢可能是口服大环肽商业天花板最高的领域。
原因很简单,这里的患者基数太大,而且治疗时间足够长。
高胆固醇血症、肥胖、糖尿病,本质上都是需要长期甚至终身管理的慢病。
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对于这类疾病,给药方式会直接影响治疗渗透率。针剂在高危患者里可以接受,但一旦想往更广的人群扩,口服的优势就会迅速放大。
PCSK9 就是最典型的例子。Repatha、Praluent 已经把 PCSK9 这条通路的疗效验证得非常充分,但过去 PCSK9 抑制剂一直停留在注射剂世界。
2026 年获批的 enlicitide 第一次把这条机制真正做成了每日口服的大环肽。
从疗效上看,它已经很接近成熟针剂。
CORALreef Lipids III 期研究中,enlicitide 20 mg 每日一次,24 周安慰剂校正后的 LDL-C 降幅达到 59.7%。目前注射型 PCSK9 单抗的 LDL-C 降幅大体也在 50%–60% 这个区间。也就是说,在最关键的降脂指标上,口服大环肽已经进入了同一个量级。
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这个位置很关键。
心代谢里真正大的机会,并不只是把 Repatha 用户换成一片药,而是把 PCSK9 从高危患者强化治疗继续往更广的慢病管理里推。
因为针剂会天然筛掉一批患者:有人不愿意长期打针,有人还没严重到医生愿意升级到注射治疗,也有人在支付端就被挡住了。口服之后,这几道门槛都会下降。
所以 PCSK9 口服化真正放大的,是可治疗患者池。
心代谢后面值得关注的方向也已经开始变多。除了 PCSK9,口服大环肽还在往其他心代谢蛋白靶点延伸;肥胖领域也已经出现针对 GLP-1/GIP/GCG、Amylin 等机制的口服肽和大环肽尝试,但这一块竞争逻辑更复杂,这里先不展开。
04
开启新的产品周期
大环肽这轮最值得看的地方,是它让一批已经被抗体做成熟的靶点,又有了第二次产品化机会。
但真正决定这条赛道能走多远的,还是复制速度。
IL-23 跑通,只能说明这条路可行;PCSK9 再跑通,开始说明这件事有跨领域复制的可能。接下来要看的,是 IL-17、α4β7,以及更多自免和心代谢靶点,能不能继续沿着同样的路径往前走。
复制得越快,行业对大环肽的判断就越会从几个明星产品,转向“一套可以批量重做成熟生物药靶点的开发能力”。
一旦这种能力被连续验证,真正被重新打开的,就会是一批已经有临床、有市场、有支付基础的成熟靶点。
大环肽的价值,也会从单个产品的成功,慢慢变成一轮新的产品周期。
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