光遗传学斩获2026年诺奖，哪些药企有布局？进展如何？

诺贝尔生理学或医学奖将光遗传学带到聚光灯下。

当地时间10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家卡尔·戴塞罗思、德国科学家彼得·黑格曼和格奥尔格·内格尔，以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。

10月5日，在瑞典斯德哥尔摩举行的2026年诺贝尔生理学或医学奖公布现场，三名获奖科学家的照片和名字显示在大屏幕上。视觉中国 图

根据诺奖官网，黑格曼和内格尔在一种单细胞藻类中发现了一种名为通道视紫红质的特殊蛋白质。这种位于细胞表面的蛋白质受到蓝光照射时，其中的离子通道会像门一样打开，使带电离子进入细胞并产生电信号。他们还发现，将这种蛋白质置于其他细胞中，也可以使这些细胞对光产生反应。戴塞罗思随后将编码通道视紫红质的基因导入大鼠神经细胞，通过蓝光照射成功触发神经信号。他于2005年发表了这一研究成果，并在两年后进一步实现在活体小鼠大脑中利用光控制神经细胞活动。

这种方法被称为光遗传学，它使研究人员能够研究活体大脑中的神经细胞如何影响记忆、感觉和行为，并揭示与神经系统和精神疾病相关的神经回路。

诺贝尔生理学或医学奖评委、瑞典卡罗琳医学院临床免疫学教授潘嫱在接受新华社记者采访时表示，光遗传学为研究大脑功能提供了重要工具，也展现出临床应用潜力。研究人员已尝试利用这一技术帮助某些视网膜疾病患者恢复部分视觉功能，并用其研究抑郁症、阿尔茨海默病和疼痛等疾病背后的神经机制。

光遗传学也成为国内外药企研发的技术路径之一，覆盖领域主要在眼科和中枢神经系统疾病两大领域，其中视网膜色素变性（RP）等致盲眼病是竞争集中之地。

今年9月，美国FDA已受理其光遗传学基因疗法MOGENRY的生物制品许可申请（BLA），拟用于治疗伴严重视力丧失的RP患者。MOGENRY是一款一次性玻璃体内注射的光遗传学基因疗法。如果顺利获批，有望成为首款用于这一患者群体、无须针对特定致病基因的疗法。

时间回到2016年，后来在2019年被艾伯维收购的艾尔建（Allergan）宣布以6000万首付款美元收购位于RetroSense Therapeutics。这家公司就在开发一种利用光遗传学技术的基因疗法用于治疗有视网膜色素变性而失明的患者。

到了2021年，诺华通过收购Arctos Medical，获得了一项临床前光遗传学AAV基因治疗计划和Arctos的专有技术。当时的公开信息显示，Arctos利用腺相关病毒（AAV）基因治疗技术，将光基因传递到特定的视网膜细胞并表达，从而替代感光细胞的功能，主要开发治疗遗传性视网膜营养不良（IRD） 和其他涉及光感受器丧失的疾病（如AMD）的潜在方法。

国内方面，一批初创公司也在默默加码，包括星明优健、健达九州、中眸医疗等，背后有复星医药（600196）等上市药企。

2025年10月，星明优健（UgeneX）与AviadoBio就光遗传学管线UGX-202的开发和商业化达成独家选择权及许可协议。根据协议，AviadoBio有权选择获得大中华区以外地区UGX-202在RP（视网膜色素变性）及其他适应证的开发和商业化权利的全球独家许可。如果行使该选择权，UgeneX将有资格获得高达4.13亿美元的预付款、研发里程碑付款和销售里程碑付款，以及净销售额的特许权使用费。

公开资料显示，UGX-202是一款处于临床开发阶段的腺相关病毒（AAV）基因疗法，用于治疗RP患者。在上述交易官宣时，复星医药也发文称，星明优健是由复星医药发起设立的“复健资本新药创新基金”于2021年7月孵化的一家聚焦眼科疾病创新性基因疗法的生物科技公司。天眼查显示，苏州复健星熠创业投资合伙企业（有限合伙）持有该公司50.8222%股权，天津复星海河医疗健康产业基金合伙企业（有限合伙）持有该公司25.3996%股权。

今年7月，健达九州宣布完成数亿元人民币A轮融资。公司现有管线已深度覆盖视网膜病变、癫痫、中枢神经痛等重大适应证，后备管线正进一步向帕金森病、重度抑郁症、药物成瘾、恶性脑瘤等极具未满足需求的高壁垒领域延伸。光遗传学核心管线GA001针对视网膜色素变性，已获美国FDA临床Ⅱ期许可及孤儿药资格、快速通道资格认定，7月正式启动注册临床试验。

天眼查信息显示，健达九州的股东包括北脑一期（北京）股权投资中心（有限合伙），而该中心的合伙人包括昭衍新药（603127）、三博脑科（301293）等A股上市公司。上述融资的参投方包括博拓生物（688767），通过其设立的博拓脑机基金参与本轮投资。

中眸医疗的核心产品新一代光遗传学基因疗法ZM-02，用于治疗晚期视网膜退行性疾病，今年8月获国家药监局临床试验批准，此前获美国FDA授予孤儿药资格认定以及获批临床。该公司背靠的是上市公司海特生物（300683）。天眼查显示，海特生物旗下全资子公司武汉海特生物创新医药研究有限公司持有中眸医疗15.0769%的股份。

随着诺贝尔奖光环的加持，光遗传学这一赛道有望在医药行业引发新的热潮。