139万元的药，一年半才等到第一个患者

在2026中国细胞与基因治疗大会（CSGCT）现场，信念医药联合创始人肖啸说了一个细节，让全场安静了几秒。“公司第一个基因治疗药物，2025年4月获批，但直到2026年8月才迎来第一个患者用药，这中间隔了将近一年半。”

“不是质量问题。”肖啸对中国商报记者表示，“是销售和支付端的问题。”这不是一个孤立的案例。过去几年，中国CGT（细胞与基因治疗）产业在研发端不断刷新纪录，截至2026年9月，中国已批准14款CGT产品。研发速度跑起来了，支付端却跟不上。当一款药已经获批，患者为什么还是用不上？

定价“天花板”碰上支付“地板”

肖啸描述的现状，早已引发行业关注。信念医药的血友病B基因疗法波哌达可基注射液（信玖凝）于2025年4月获批，是国内首款AAV基因疗法，最初定价高达279万元，2026年6月降至139万元，相当于“打了5折”。但即使如此，开出首张处方仍是在降价两个多月后的8月24日。

CGT，全称细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy），是继小分子药、大分子药之后的第三代疗法。它的逻辑不是“吃药压制症状”，而是通过改造细胞或基因治疗疾病。目前最广为人知的是CAR-T疗法，把患者的免疫细胞取出来，改造后再输回去，让它们精准攻击肿瘤。基因治疗则更进一步，直接修复或替换有问题的基因。这类疗法往往“一次治疗、长期有效”，甚至可能终身治愈，但价格高昂、支付路径复杂。

“一针139万元，即使价格腰斩，能支付得起的中国患者还是寥寥无几。”一位血液科医生直言，95%以上的患者家庭不一定能负担得起。

肖啸透露，其团队花了近一年半的时间才把价格定下来。他也提出几条路径，如分期付款、提高支付上限，帮患者分担压力。他也承认，商业保险在中国“非常早期，不保带病体”，慈善捐赠“在中国较为欠缺”，甚至贷款、银行抵押、分期等途径，他们内部都讨论过。

科济药业创始人李宗海坦言：“支付太关键了。对企业来说，我们只靠医保显然不够，我们现在靠投资人‘发电’。另外，越来越多的海外患者到中国接受CGT治疗，这也让我们感到惊喜。现在已有新西兰、美国等国家的患者来我们国家治病。”

君联资本联席首席投资官王俊峰认为：“中国的CGT在价格方面有较大的优势，在创新药可及性方面有很好的助益，能够惠及全球患者。它的价格目前已经是全世界最低价了，而且还会越来越低。海外市场可能是企业能赚钱的地方。”

两条通道让研发端跑起来

在中国，CGT创新的加速，靠的是特殊的制度安排。2025年9月，国务院发布第818号令《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称818号令），自2026年5月1日起施行。这是我国生物医学新技术临床研究与转化领域的首部国家行政法规，首次在国家层面确立了“药品”与“医疗技术”双轨并行的管理框架。

同时，IIT（研究者发起的临床研究）作为另一条通道，一直在CGT创新中扮演着关键角色。简单来说，IIT是由医院研究者主导、不以药品注册上市为目的的临床探索，相当于在正式申报新药之前，先在患者身上验证技术是否安全、有没有效果。

李宗海表示：“中国有双轨制，一条是研究者发起临床试验（IIT），一条是监管通道。中国从2015年起，政策发生了翻天覆地的变化。”

这种“双轨制”带来的时间价值，瑞宏迪医药创始人、董事长廖成有切身体会。他说，他们的一款PCV产品（个性化癌症疫苗）“牡丹”采取与K药联合用药的策略，取得了成功；而另一款产品M237采取单药策略，结果失败。按照IND（新药临床试验申请）的传统监管路径，企业必须先完成单药的全部研究，才被允许探索联合用药，这意味着药物研究至少要晚一到两年。而通过IIT路径，他们仅需1到2例单药安全性验证即可启动联合用药探索，大幅缩短了时间。

快，不等于低质量

也有业内人士表示，IND申报需生产三批药、建GMP车间、接受药监局检查；猴子毒理实验在美国FDA和欧洲并非必需，但在中国IND申报中“几乎是一个必需选项”，猴子价格已涨到二十几万元，一个毒理安全实验做下来“需要近千万元甚至更多”。相比之下，IIT“更快、更省钱”。

但“更快更省钱”不等于低质量。818号令实施后，IIT的门槛也在提高。根据818号令，实施生物医学新技术临床研究的机构必须是三级甲等医疗机构，并向国家卫生健康委统一备案；研究过程中收费被明确禁止；全流程操作留痕，数据需30年长效归档。“这相当于给生物医学新技术IIT再次强调了‘研究零收费’铁律。”有业内人士如此评价。

李宗海反复强调的正是这条原则：“IIT研究不允许收费，我们11年间从未向病人收费。”

中国药品监督管理研究会CGT专委会主任委员王越表示，以IND为目标的叫“临床试验”，818号令提到的以技术备案或成果转化为定位的研究才叫IIT，即“备案临床”。“这两个概念有相互支撑的地方，怎样形成支撑、加速产品研发，同时又助力技术快速使用、确保安全，是行业共同面对的问题。”

他强调，中国药监局的数据质量要求“全世界最高之一”。“工厂核查一年大概要5次，每一次核查都要提出建议。IIT是中国监管领域‘世界独有’的贡献。我们看到有在中国做过IIT的企业到了美国，直接做到二期临床，甚至有的做到关键性临床。”

CGT产业怎么办

支付端的困局已摆在眼前，业内人士认为，仅靠国内单一支付体系，难以支撑CGT（细胞与基因治疗）产业可持续发展。

支付端要加快从“单轨”走向“多层”。李宗海提出的“三保”——医保、商保、自费/慈善，正在成为行业共识。政策端已有积极信号，但多层次支付体系的建设，仍需政策、企业、社会共同推进。

企业要从立项起就考虑支付可行性。廖成说：“如果药物在国内的支付端不能实现，企业就要考虑项目是否具有全球竞争力，进入全球市场。瑞宏迪现在花更多的时间在立项审核上，而不是等到产品上市后再想支付问题。”

事实上，支付端正在出现一些积极变化。2025年12月，国家医保局发布首版《商业健康保险创新药品目录》，纳入19种创新药，其中包括5款国产CAR-T产品。2026年，首次有CAR-T企业进入基本医保目录谈判竞价环节。“从2018年的‘灵魂砍价’，到2025年商保‘从0到1’，再到2026年‘从1到2’，中国创新药支付体系正从‘单轨制’走向‘双轨分层’。”业内人士如此评价。

此外，出海要从企业的“可选项”变成“必选项”。行诚生物商务和市场副总裁刘肖表示：“企业仅靠国内市场绝对不够，要么直接走出去，要么把又好又便宜的支付解决方案做好，同时拓展海外，否则难以持续。”（记者 马嘉）

来源：中国商报