湖南
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前 言
细胞行业又有新消息了！日前，中国生物技术发展中心公布《生物医学新技术临床研究备案完成项目清单（第10批）》。
9月16日至21日，共有5项临床研究完成备案。自818号令实施以来，累计备案项目已达126项。
这次涉及的疾病还挺广：烧伤创面、帕金森病、糖尿病、类风湿关节炎、多发性骨髓瘤。
五个项目，五种疾病。其中最值得细聊的，是帕金森病和糖尿病两项iPSC相关研究。
01 帕金森病：过去补多巴胺，现在尝试补细胞
帕金森病有个很棘手的问题。患者大脑中负责产生多巴胺的神经元逐渐减少，手抖、肌肉僵硬、行动迟缓等症状也随之出现。
过去几十年，医生主要依靠药物补充多巴胺，或者通过脑深部电刺激改善运动症状。
这些办法帮助了许多患者，但已经丢失的神经元，并不会因此重新长回来。
这次安徽医科大学第一附属医院备案的研究，提供了另一种思路。利用iPSC培养出多巴胺能神经前体细胞，再尝试通过移植补充受损的神经功能。
说得通俗一点，过去主要是想办法让剩下的神经细胞更好地工作，现在则尝试补充新的功能细胞。
当然，移植后的细胞能否长期存活、正常发挥功能，还需要临床研究回答。
02 糖尿病：每天打胰岛素，未来能否换一种办法？
对于部分糖尿病患者，尤其是1型糖尿病患者而言，胰岛素是每天都离不开的东西。
因为负责分泌胰岛素的胰岛β细胞遭到破坏，身体难以自行维持正常血糖。
这次北京大学第一医院备案的项目，研究的是化学小分子诱导多能干细胞（hCiPSC）来源胰岛细胞治疗糖尿病。
简单理解，就是先利用化学小分子让成熟细胞重新获得多能性，再把它们培养成具有胰岛功能的细胞。
这条路线已有令人关注的早期临床结果。
2024年发表的相关研究中，一名接受化学重编程来源胰岛细胞移植的1型糖尿病患者，在移植约75天后实现了不再需要外源胰岛素，随后维持了一年以上。
03 两项iPSC同批备案，行业该看到什么？
做细胞行业这些年，我越来越觉得，判断一项技术有没有前途，不能光看名字有多新。
关键要看它准备解决什么问题。
帕金森病研究，希望补充逐渐丢失的多巴胺能神经细胞；糖尿病研究，则希望恢复受损的胰岛细胞功能。
两项研究虽然针对不同疾病，却有一个共同点：不只是缓解症状，而是尝试从细胞层面恢复部分生理功能。
而且，iPSC相关临床研究已经不止这两项。
此前公布的备案清单中，也出现过帕金森病、黄斑变性等方向的iPSC衍生细胞研究。
从神经系统到眼科，再到代谢疾病，研究方向正在逐渐丰富。
不过，备案意味着项目完成相应备案程序，并不代表疗效得到确认，更不是产品获批上市。行业真正要比拼的，还是细胞质量、临床效果和长期安全性。
04 126项备案之后，我们更期待什么？
126项备案，是818号令实施以来一个值得记录的数字。对于行业而言，越来越多的研究进入规范化临床探索，是好事。
但站在患者角度，他们关心的可能没有那么复杂。帕金森病患者希望有一天，自己的手能少抖一点，走路能稳一点。糖尿病患者希望有一天，不必总围着血糖和胰岛素安排生活。这些看似平常的愿望，恰恰是医学研究最应该回应的事情。
我们期待下一次看到iPSC的消息，是有更多扎实的临床数据，告诉我们这些细胞究竟帮患者改善了什么。
从实验室走到病床前，医学进步才真正有了温度。
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