2026 ESMO | 攻坚难治性肿瘤！中国学者在血液、肉瘤与中枢神经领域交出多项硬核答卷

2026年10月23日至27日，备受全球临床肿瘤学者期待的年度盛会——欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会，即将在西班牙马德里拉开帷幕。作为反映国际肿瘤学领域最新研究趋势与临床实践变革的风向标，本次大会将汇聚众多前沿进展，为全球学者搭建高水平的学术交流平台。

目前，ESMO官网已公布2026年大会常规摘要内容。【肿瘤医学论坛】按瘤种与主题对中国学者主导、入围的大会口头报告进行分类汇总，本文聚焦血液、肉瘤、中枢神经系统肿瘤与支持治疗的治疗策略，共7项。

血液系统肿瘤

01

1456O

英文标题：A first-in-human phase I study of LBL-034, a GPRC5D/CD3 bispecific antibody, in relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)

中文标题：LBL-034（一种 GPRC5D/CD3 双特异性抗体）在复发 / 难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中的首次人体 I 期研究

背景：LBL-034 是一种人源化 IgG1 基 GPRC5D/CD3 双特异性抗体，采用 2:1 结构形式。该设计纳入双价 GPRC5D 结合以实现条件性 T 细胞激活，从而增强肿瘤特异性并尽量减少脱靶毒性。我们报告 LBL-034 在复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）中正在进行的 I 期研究的疗效和安全性。

方法：这项 I 期研究入组重度经治的 RRMM 患者（既往 ≥3 线治疗，包括蛋白酶体抑制剂[PI]和免疫调节剂[IMiD]，± 抗 CD38 抗体）。LBL-034 静脉给药，剂量为 10–1200 μg/kg，第 1 天和第 15 天给药，每 28 天一次。剂量 ≥80 μg/kg 时采用递增给药（10→80 μg/kg）。疗效根据 IMWG 标准评估；安全性采用 CTCAE v5.0 和 ASTCT 标准评估 CRS/ICANS。

结果：截至 2026 年 3 月 31 日，共入组 56 例患者（中位年龄 64 岁；中位既往治疗线数 5 线[范围 3–12]）。基线特征包括三药暴露（73.2%）、五药暴露（57.1%）、既往自体干细胞移植（ASCT）（28.6%）、既往 BCMA CAR-T（16.1%）和髓外病变（EMD，23.2%）。

在 55 例可评估患者中（中位随访 16.0 个月），中位 PFS 为 15.8 个月。中位 DOR 未达到。达到 ≥CR 的时间随剂量递增而缩短。对于达到 ≥CR 的患者（400–1200 μg/kg，N=23），估计 18 个月 PFS 率为 87.7%，中位达到 ≥CR 时间为 3.94 个月，MRD 阴性（10⁻⁵）率为 72.7%。EMD 患者的 ORR 为 75.0%，中位 PFS 为 11.5 个月。

所有患者均发生 TRAE；≥3 级 TRAE 发生率为 83.9%。未发生治疗相关死亡。常见血液学事件为淋巴细胞减少（71.4%）、低钾血症（66.1%）、白细胞减少（66.1%）和血小板减少（64.3%）。大多数为 1–2 级；≥3 级淋巴细胞减少发生率为 55.4%。1 例患者发生 ≥3 级 CRS。未发生 ≥3 级 ICANS。

结论：LBL-034 显示出有前景的抗肿瘤活性和持久缓解，包括在 EMD 等高危亚组中。安全性特征可控，与 T 细胞衔接器一致，支持其临床开发。

02

1457O

英文标题：First Report of a Phase Ib Study of Rocbrutinib, a Fourth-Generation Bruton's Tyrosine Kinase Inhibitor, Combined with R-CHOP in Patients with Previously Untreated B-Cell Lymphoma

中文标题：第四代布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂洛布替尼联合 R-CHOP 治疗初治 B 细胞淋巴瘤的 Ib 期研究的首次报告

背景：Rocbrutinib（Roc）是一种新型、高选择性的第四代布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，具有共价和非共价结合特性。在此，我们报告 Roc 联合 R-CHOP 在既往未经治疗的 B 细胞淋巴瘤患者中的安全性和初步疗效。

方法：这是一项开放标签、多中心 Ib 期研究（NCT06251180），包括剂量递增和剂量扩展部分。合格患者接受 Roc 每日一次（100 mg、150 mg 或 200 mg）联合标准 R-CHOP 方案，21 天为一个周期，共 6 个周期，随后接受 Roc 联合利妥昔单抗治疗 2 个周期，之后接受 Roc 单药维持治疗，28 天为一个周期，最多 24 个周期。主要终点为安全性和药代动力学（PK）。

结果：截至 2026 年 1 月 7 日，共入组 22 例患者。未观察到剂量限制性毒性。最常见的治疗相关不良事件（所有级别，≥3 级）为血液学毒性，包括白细胞减少（86.4%，72.7%）、中性粒细胞减少（86.4%，72.7%）、血小板减少（81.8%，13.6%）和贫血（77.3%，9.1%）。2 例患者（9.1%）因不良事件需要降低 Roc 剂量。无因不良事件导致的治疗中止或死亡。未报告心房颤动或严重出血。

16 例患者已完成至少 4 个周期治疗，包括 1 例套细胞淋巴瘤（MCL）和 15 例非生发中心 B 细胞样（non-GCB）弥漫大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）；无患者出现疾病进展或死亡。在 15 例 DLBCL 患者中，总缓解率为 100.0%，完全缓解（CR）率为 86.7%。在 CR 时接受血液 ctDNA 检测 MRD 的 8 例患者中，全部为阴性。

结论：Roc 联合 R-CHOP 在 non-GCB DLBCL 患者中表现出可控的安全性特征、高缓解率和深度缓解。入组正在进行中，需要更长时间的随访以评估缓解持久性和生存结局。

03

1458O

英文标题：Safety and Efficacy of TRS005, a Novel Anti-CD20 Antibody-Drug Conjugate, in Patients with Transformed Diffuse Large B-Cell Lymphoma: Results from a Phase I Study

中文标题：新型抗 CD20 抗体药物偶联物（ADC）TRS005 在转化型弥漫大 B 细胞淋巴瘤患者中的疗效和安全性：一项 I 期研究结果

背景：由惰性 B 细胞淋巴瘤转化而来的转化性弥漫大 B 细胞淋巴瘤（t-DLBCL）是一种独特亚型，其预后较原发 DLBCL 更差，且在利妥昔单抗、苯达莫司汀或蒽环类化疗失败后治疗选择有限。TRS005 是一种新型抗 CD20 抗体药物偶联物（ADC），通过受体介导的内吞作用将 MMAE 递送至 CD20 阳性细胞。我们报告 TRS005 在 t-DLBCL 患者中的 I 期研究结果。

方法：这项首次人体、多中心 I 期研究入组来自中国 29 家医院、既往 ≥2 线标准治疗失败的 CD20 阳性 B 细胞淋巴瘤患者。t-DLBCL 患者需有惰性 B 细胞淋巴瘤（如 FL、MZL、CLL/SLL）组织学转化的记录。采用 3+3 剂量递增设计。TRS005 在每个 21 天周期的第 1 天静脉给药，共 6 个周期。每两个周期评估安全性和疗效。

结果：2020 年 8 月至 2024 年 4 月，共治疗 146 例患者（19 例剂量递增，127 例剂量扩展）。剂量限制性毒性发生于 2.1 mg/kg。截至数据截止日期（2025 年 9 月），中位治疗持续时间为 4 个周期（范围 1–30）。146 例患者中，31 例为 t-DLBCL（中位年龄 60 岁，71.0% 为 III–IV 期，所有患者既往 ≥2 线治疗）。

在 28 例可评估的 t-DLBCL 患者中，ORR 为 50.0%（95%CI 30.7–69.4），DCR 为 71.4%（95%CI 51.3–86.8）；中位 PFS、DOR 和 OS 分别为 8.67 个月（95%CI 1.81–13.50）、12.91 个月（95%CI 3.84–NE）和 19.29 个月（95%CI 11.33–NE）。在 RP2D（1.8 mg/kg，n=24）下，ORR 为 50.0%（95%CI 29.1–70.9），DCR 为 70.8%（95%CI 48.9–87.4）；中位 PFS 为 9.43 个月（95%CI 1.61–13.50），中位 OS 为 17.08 个月（95%CI 11.33–NE）。

最常见的 ≥3 级 TRAE 包括中性粒细胞计数降低（58.1%，18/31）和白细胞计数降低（41.9%，13/31）。

结论：TRS005 在 t-DLBCL 中显示出令人鼓舞的疗效和可控的安全性特征，值得进一步开发。

肉瘤

01

3714O

英文标题：HH2853, an EZH1/2 Inhibitor, in Patients with Epithelioid Sarcoma: promising anti-tumor activity Results from the pivotal phase II (HH2853-G101 cohort 2) study

中文标题：EZH1/2抑制剂HH2853在上皮样肉瘤患者中的应用：关键性II期研究（HH2853-G101队列2）的抗肿瘤活性结果

背景：上皮样肉瘤（ES）是一种罕见且侵袭性强的软组织肉瘤亚型。在本研究中，HH2853（Epsametostat）是一种新型选择性 EZH1/2 双重抑制剂，在晚期上皮样肉瘤（ES）患者中显示出优越的抗肿瘤疗效。

方法：这是一项开放标签、多中心、关键性 II 期研究，纳入复发/难治性晚期 ES 患者。合格患者须经中心确认 ES 病理诊断，且既往接受过全身抗肿瘤治疗或对治疗不耐受。HH2853 口服给药，剂量为 400 mg 每日两次（BID），连续 28 天为一个周期。

结果：截至 2025 年 6 月 30 日，来自中国 15 个中心的 94 例 ES 患者以 400 mg BID 剂量入组。患者中位年龄为 36.5 岁（范围：18–67），66.0% 为男性，72.3% 的 ECOG 体能状态为 1，49 例（52.1%）患者既往接受过 ≥2 线治疗，49 例（52.1%）为远端型亚型。中位治疗持续时间为 35.43 周。

根据 BIRC 按 RECIST 1.1 评估，ORR 为 40.0%（95% CI：28.9，52.0）。中位 TTR 为 1.86 个月（范围：1.4，9.0）。DCR 为 77.3%（95% CI：66.2，86.2）。中位 DoR 为 15.6 个月（95% CI：7.5，NE）。中位 PFS 为 13.1 个月（95% CI：7.4，16.6）。中位 OS 未达到。

最常见的 TRAE（发生于 ≥30% 的患者）为贫血（52.1%）、高胆红素血症（51.1%）、腹泻（45.7%）、淋巴细胞减少（40.4%）、高甘油三酯血症（36.2%）、体重下降（34.0%）、丙氨酸氨基转移酶升高（31.9%）、脱发（31.9%）、高尿酸血症（31.9%）和血乳酸脱氢酶升高（30.9%）。发生于 ≥5% 患者的 ≥3 级 TRAE 包括贫血（12.8%）、淋巴细胞减少（11.7%）和高甘油三酯血症（6.4%）。7.4% 的患者报告了 TRSAE。导致剂量中断、降低或停药的 TRAE 分别报告于 21.3%、6.4% 和 3.2% 的患者。无 TRAE 导致死亡。

结论：HH2853 在重度经治的 ES 患者中表现出良好的安全性特征和有前景的抗肿瘤活性。与历史对照相比，其客观缓解率显示出统计学显著改善。

02

3720RO

英文标题：Nab-paclitaxel plus pegylated liposomal doxorubicin in advanced or unresectable malignant vascular tumors: results from a phase II study

中文标题：白蛋白结合型紫杉醇联合聚乙二醇化脂质体阿霉素在晚期或不可切除恶性血管肿瘤中的应用：II期研究结果

背景：血管肉瘤（AS）及其他血管肉瘤是罕见、侵袭性强且预后不良的恶性肿瘤。单药紫杉醇的中位无进展生存期（PFS）约为 4 个月。本 II 期试验评估了白蛋白结合型紫杉醇联合聚乙二醇化脂质体多柔比星（PLD）在晚期恶性血管肿瘤患者中的疗效和安全性。

方法：这项单臂、多中心试验入组经组织学确诊的晚期/不可切除恶性血管肿瘤患者。所有患者接受白蛋白结合型紫杉醇 220 mg/m² 静脉给药联合 PLD 35 mg/m² 静脉给药，于 21 天周期的第 1 天给药，最多 8 个周期。主要终点为根据 RECIST 1.1 评估的总缓解率（ORR）。

结果：2021 年 4 月至 2025 年 12 月，共入组 52 例患者。组织学亚型包括 AS（n=33）、上皮样血管内皮瘤（EHE，n=16）、恶性孤立性纤维性肿瘤（n=2）和卡波西肉瘤（n=1）。其中，35 例（67.3%）为初治患者，17 例（32.7%）既往接受过全身治疗。

截至数据截止日期，48 例患者可评估缓解。确认 ORR 为 50.0%，疾病控制率为 93.8%。中位 PFS 为 8.0 个月（95% CI：6.61–9.39），中位总生存期（OS）为 28.4 个月（95% CI：18.18–38.62）。在 AS 亚组中，ORR 为 61.3%，中位 PFS 为 7.5 个月，中位 OS 为 21.4 个月。在 EHE 亚组中，ORR 为 28.6%，中位 PFS 为 9.5 个月，中位 OS 未达到。初治患者的 ORR 为 54.8%，既往接受过全身治疗的患者为 41.2%，差异无统计学意义。按原发部位分析，皮肤病变的 ORR（75.0%，6/9）显著高于非皮肤病变（41.7%，15/36；P=0.046）。

治疗耐受良好，最常见的不良事件主要为 1–2 级。3–4 级不良事件主要为白细胞减少（26.9%）、中性粒细胞减少（17.3%）、口腔黏膜炎（3.8%）和手足综合征（1.9%）。

结论：白蛋白结合型紫杉醇联合 PLD 在晚期血管肉瘤，尤其是 AS 中，表现出有前景的抗肿瘤活性和可控的安全性特征。

中枢神经系统肿瘤

01

701RO

英文标题：Clinical Activity and Safety of Novel Brain-Penetrant BRAF Inhibitor HSK42360 in BRAF V600-Mutated Gliomas: Initial Results from a Phase 1 Study

中文标题：新型血脑屏障穿透型 BRAF 抑制剂 HSK42360 用于 BRAF V600 突变胶质瘤的临床疗效与安全性：I期研究初步数据

背景：BRAF V600 突变是包括胶质瘤在内的多种癌症中的经典泛肿瘤驱动因素。然而，第一代 BRAF 抑制剂因血脑屏障穿透性差和 MAPK 信号通路矛盾激活，在胶质瘤中疗效有限。HSK42360 是一种新型脑渗透性 BRAF 矛盾破局剂（paradox breaker）。临床前研究显示，其矛盾激活作用低于已获批抑制剂，且不作用于含野生型 BRAF 的 RAF 二聚体。在此，我们报告 HSK42360 在 BRAF V600 突变胶质瘤患者（pts）中开展的 1 期研究的初步结果（NCT06536400）。

方法：入组晚期 BRAF V600 突变实体瘤患者，包括原发性中枢神经系统（CNS）肿瘤。允许既往接受过 BRAF±MEK 抑制剂治疗。在剂量递增阶段，采用 3+3 设计口服给予 HSK42360（200–3600 mg/天）单药治疗。主要目标为 MTD 和 RP2D；次要目标包括安全性、耐受性、PK、PD 和初步疗效。对于 CNS 肿瘤患者，每 6 周根据 RANO 2.0 标准评估疗效。

结果：截至 2026 年 3 月 31 日，共治疗 28 例胶质瘤患者。89.3% 的患者发生治疗中出现的不良事件（TEAE）；75.0% 被认为与药物相关（TRAE）。最常见的 TRAE 为白细胞降低（32.1%）、ALT 升高（21.4%）和 ANC 降低（21.4%）。大多数 TRAE 为 1 级（64.3%）和 2 级（32.1%）。≥3 级 TRAE 发生于 14.3% 的患者。胶质瘤人群中未报告 SAE（在总研究人群中，2 例患者发生药物相关 SAE：1 例 3 级肌酐升高和 1 例 2 级发热）。未发生 4 级 TRAE、停药或死亡。胶质瘤患者的 TRAE 发生率与总研究人群相当。

在 27 例可评估患者中，ORR 为 40.7%（11/27）：高级别胶质瘤（HGG）为 40.0%（8/20），低级别胶质瘤（LGG）为 42.9%（3/7）。4 例患者达到 CR（3 例 HGG，1 例 LGG），其中 3 例已确认，1 例为初步结果。DCR 为 85.2%（23/27）。

结论：HSK42360 在 BRAF V600 突变胶质瘤患者中表现出良好的安全性特征和有前景的抗肿瘤活性，ORR 较高，包括在 HGG 和 LGG 中均出现持久 CR。这些数据支持进一步评估 HSK42360 作为这一治疗需求未被满足人群的潜在靶向治疗。

支持治疗与姑息治疗

01

3894O

英文标题：rhTPO Prevention for Cancer-Treatment-Induced-Thrombocytopenia and Cardiac-Injury in Cancer Patients: A Multicenter Randomized Controlled Trial (CCORG-001)

中文标题：rhTPO 预防癌症患者癌症治疗引起的血小板减少症和心脏损伤：一项多中心随机对照试验 (CCORG-001)

背景：癌症治疗所致血小板减少症（CTIT）增加出血风险并阻碍治疗。许多抗癌药物还会导致心脏毒性。重组人血小板生成素（rhTPO）促进血小板生成，并在临床前研究中显示出心脏保护作用。我们评估了一种预防性 rhTPO 方案在同时具有 CTIT 和心脏损伤高风险的癌症患者中的应用。

方法：这项前瞻性、开放标签、多中心、随机对照试验在中国 12 个中心开展。合格患者按 2:1 随机接受皮下 rhTPO（300 U/kg/天，共 5 天，每个周期前 3 天开始）联合抗癌治疗，或单独抗癌治疗，共 3 个周期。主要终点为第 2 周期结束时无需挽救治疗即维持血小板计数 ≥75×10⁹/L 的患者比例。关键次要终点包括严重血液学毒性发生率、挽救治疗和血小板输注需求、心脏生物标志物、超声心动图参数和心率变化。

结果：在 165 例患者中（rhTPO 组：112 例；对照组：53 例），rhTPO 组达到主要终点的患者多于对照组（62.5% vs 22.6%；差异 39.8%，95%CI 25.5–54.2%；P<0.001）。

rhTPO 组严重毒性更少：血小板减少（25.0% vs 41.5%；P=0.032）、中性粒细胞减少（0.9% vs 9.4%；P=0.006）和贫血（6.3% vs 24.5%；P<0.001）。因此，需要挽救治疗（29.5% vs 77.4%；P<0.001）或血小板输注（1.8% vs 9.4%；P=0.023）的患者更少。心脏评估显示，三个周期内 BNP/NT-proBNP 异常升高的患者更少（31.3% vs 49.1%；P=0.028），左心房内径重构更有利，且第 90 天心率增加显著减弱。安全性相当，未发生 rhTPO 相关血栓栓塞事件。

结论：预防性 rhTPO 方案可有效预防 CTIT、减少严重血液学毒性，并与高危癌症患者心脏生物标志物和生理参数的有利影响相关。这些发现支持在同时面临血小板减少和心脏毒性双重风险的患者中预防性使用 rhTPO。

参考资料：2026 ESMO 官网

编辑：momo

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