北京
2025年2月，石药集团的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）纳入突破性疗法，适应症为恶性血管周围上皮样细胞瘤。
关于西罗莫司与mTOR
西罗莫司（雷帕霉素）是一款mTOR抑制剂，最初用于预防肾移植受者的器官排斥反应，在移植医学中具有不可替代的地位。这种药物通过一种独特的机制发挥作用，在协同刺激激活和细胞因子驱动的通路中发挥作用，即抑制一种多功能丝氨酸-苏氨酸激酶——哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）。
哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）是一种蛋白激酶，它通过控制细胞代谢、分解代谢、免疫反应、自噬、细胞存活、增殖和迁移来维持细胞稳态。mTOR信号在调节翻译、脂质合成、核苷酸合成、溶酶体生物发生、营养感知和生长因子信号传导方面起着核心作用。新出现的证据表明，由于mTOR及其复合物（mTORC1和mTORC2）或上游靶点发生突变、扩增或缺失，导致mTOR通路持续激活，这与衰老、神经系统疾病和人类恶性肿瘤的发生有关。
你可以把mTOR想象成手机里的“智能省电模式”，但它管的不是电量，而是细胞的生长、吃喝、繁殖和自我清理！这个叫mTOR的蛋白质，在我们身体里就像个“总司令”，指导细胞何时生长(如伤口愈合期间的快速增殖)，何时储存(如营养丰富时合成脂肪和蛋白质)，何时清理(如清除细胞废物以保持健康)，或何时减速（如营养不足时让细胞慢下来）。但问题是这个“管家”一旦抽风，身体就会出大事！
如果mTOR一直处于“亢奋状态”（比如基因突变、营养过剩、某些药物刺激），细胞就会疯狂生长、囤积垃圾、拒绝自噬，最终可能导致衰老、神经系统疾病和恶性肿瘤的发生。许多恶性肿瘤，包括肾癌、乳腺癌、胰腺癌和脑癌，都与异常的mTOR信号有关。
西罗莫司是第一个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准针对晚期成人恶性血管周围上皮样细胞瘤的治疗药物。现在发现对某些癌症、罕见肿瘤（如恶性血管周围上皮样细胞瘤）也有效。
恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)是一类罕见的肉瘤，其来源细胞不明确。PEComa可能出现在几乎任何身体部位（通常是子宫、腹膜后、肺、肾、肝、泌尿生殖系统和胃肠道，女性占多数），并且可能具有侵袭性临床病程，包括远处转移并最终导致死亡。
恶性血管周围上皮样细胞瘤患者福音！39.7个月超长缓解！
2024年，《临床肿瘤学杂志》发表了西罗莫司（白蛋白结合型）在晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤患者中的II期试验（AMPECT）结果，34例晚期恶性血管周围上皮样细胞瘤患者接受治疗，并取得惊人的治疗效果：12例患者肿瘤显著缩小，其中2例完全缓解（CR），中位缓解持续时间（mDOR）达39.7个月（超3年），中位总生存期（OS）53.1个月！
典型案例
一名65岁恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)患者，肿瘤破裂后多次复发。接受白蛋白西罗莫司治疗1年后，检查显示病灶近乎消失。
目前国内外已上市的西罗莫司均为口服制剂，传统口服西罗莫司需通过肠道吸收，大部分药物被代谢浪费。注射用西罗莫司（白蛋白结合型）克服了传统口服制剂的局限，实现了西罗莫司的注射给药，绕开肠道吸收，且无需激素预处理，采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，有望实现治疗mTOR信号通路驱动的一系列疾病。
结语
从肾移植到抗癌先锋，西罗莫司的“华丽转身”展示了药物再利用的智慧。而这种将西罗莫司包裹于人血白蛋白中的特殊技术，正如一位精准的“药物快递员”，让曾经无法抵达战场的弹药，终于命中靶心。对于恶性血管周围上皮样细胞瘤患者，39.7个月的超长缓解不再是梦，而对于整个抗癌领域，这或许只是mTOR抑制剂远征的开始。
特别声明：以上内容(如有图片或视频亦包括在内)为自媒体平台“网易号”用户上传并发布，本平台仅提供信息存储服务。
Notice: The content above (including the pictures and videos if any) is uploaded and posted by a user of NetEase Hao, which is a social media platform and only provides information storage services.
