2025霍维茨奖揭晓！三位学者因研究杜氏肌营养不良获奖

导读

近日，2025霍维茨奖揭晓。作为一项国际重要的医学奖项，目前在110多名获奖者中，有近一半学者最终问鼎诺奖桂冠。

2023年，知名华人学者陈志坚教授是首位获得路易莎·格罗斯·霍维茨奖的华人科学家，他因在先天免疫cGAS-STING信号通路领域的开创性研究而获奖。

今年，这一奖项授予三位在杜氏肌营养不良方面做出杰出贡献的学者，他们的研究堪称是从基础到临床应用的典范。

潘展| 整理

近日，哥伦比亚大学将2025年度路易莎・格罗斯・霍维茨奖（Louisa Gross Horwitz Prize）授予凯文・坎贝尔（Kevin Campbell）、路易斯・昆克尔（Louis Kunkel）和埃里克・奥尔森（Eric Olson），以表彰他们在杜氏肌营养不良症的生物学病因发现方面的贡献，他们的研究成果为该疾病及相关肌肉疾病的突破性治疗奠定了基础。

杜氏肌营养不良症是一种严重的遗传性疾病，全球范围内每3500至5000名男性新生儿中约有1人患病。该疾病由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，而这种基因对肌纤维和心脏的稳定性至关重要。

若不进行干预，杜氏肌营养不良症会在青春期开始影响患者行动能力，且病情可能快速进展，最终因心肺衰竭导致早逝。

1986年，波士顿儿童医院 Louis Kunkel 博士发现了一种基因，该基因发生突变后会引发杜氏肌营养不良症。一年后，他的团队证实了该基因所产生的蛋白质，并将其命名为抗肌萎缩蛋白。这是人类遗传学领域的里程碑式发现，为后续所有针对该疾病的研究奠定了关键基础。

Kunkel 博士拥有葛底斯堡学院学士学位和约翰 ・ 霍普金斯大学博士学位。随后，他在加利福尼亚大学旧金山分校开展博士后研究，之后以博士后研究员身份加入波士顿儿童医院和哈佛医学院 。如今，昆克尔是该两院的遗传学与儿科学教授，同时担任霍华德 ・ 休斯医学研究所荣誉研究员。

Kevin Campbell的开创性研究则表明，抗肌萎缩蛋白会在细胞内与糖蛋白 —— 即附着有糖分子的蛋白质形成结构性支架，若这类支架遭到破坏会导致肌纤维不稳定。这项研究为多种类型肌营养不良症的生物学病因提供了关键洞见，对这些疾病的诊断和治疗具有深远意义。

Campbell 博士拥有曼哈顿学院物理学学士学位和罗切斯特大学生物物理学博士学位。他在多伦多大学完成博士后研究后，于 1981 年成为爱荷华大学助理教授。目前， Campbell 担任爱荷华大学分子生理学与生物物理学系主任，以及韦尔斯通肌营养不良症专项研究中心主任，同时还是霍华德 ・ 休斯医学研究所荣誉研究员。

Eric Olson则发现了调控肌肉细胞发育、生长与功能的关键分子。在基础性研究进展上，他正牵头研发针对杜氏肌营养不良症及其他肌肉疾病的基因靶向治疗方法。这些疗法目前已逐步推进至临床试验阶段，有望重塑该领域的治疗格局。

Olson博士拥有维克森林大学学士学位与博士学位。在圣路易斯华盛顿大学完成博士后培训后，于 1984 年加入德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心担任助理教授。 1995 年，奥尔森在德克萨斯大学西南医学中心创立分子生物学系，目前他在该中心担任罗伯特 ・ A ・ 韦尔奇杰出科学主席（ Robert A. Welch Distinguished Chair in Science ）、安妮与威利 ・ 尼尔森干细胞研究教授 ，同时兼任波格杰出主席（ Pogue Distinguished Chair ）。

此次荣获霍维茨奖的三位科学家堪称“从实验室到临床”研究模式的杰出典范，他们开辟了一条从基础发现到变革性治疗创新的道路。他们的共同研究不仅深化了我们对肌营养不良症的科学认知，更为成千上万受这类毁灭性疾病影响的家庭带来了希望。

该奖项自1967年设立以来由哥伦比亚大学每年颁发，旨在表彰医学科学领域的开创性研究。坎贝尔、昆克尔和奥尔森分别是该奖的第119位、120位和121位获奖者。在以往的118位获奖者中有55人后续获得了诺贝尔奖。

最近的案例是，2009年获奖者维克托・安布罗斯（Victor Ambros）博士和加里・鲁夫昆（Gary Ruvkun）博士因发现微小核糖核酸及其在转录后基因调控中的作用，共同获得了 2024年诺贝尔生理学或医学奖。

霍维茨奖简介

路易莎・格罗斯・霍维茨奖（The Louisa Gross Horwitz Prize）是由S.格罗斯・霍维茨（S.Gross Horwitz）向哥伦比亚大学捐赠遗产设立而成，以其母亲路易莎・格罗斯・霍维茨（Louisa Gross Horwitz）的名字命名。其外祖父塞缪尔・戴维・格罗斯博士（Dr.Samuel David Gross，1805–1889）是费城著名外科医生，曾担任美国医学协会主席，还著有极具影响力的两卷本著作《外科学体系》。

路易莎·格罗斯·霍维茨和她的父亲塞缪尔·大卫·格罗斯博士

https://www.cuimc.columbia.edu/news/2025-horwitz-prize-awarded-muscular-dystrophy-research

青科沙龙第171期｜基于邻近标记反应的抗原扩增策略

Deep Science预印本