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近日，联合治疗公司在《新英格兰医学杂志》发表了其评估雾化吸入Tyvaso(曲前列尼)治疗特发性肺纤维化的3期TETON-2研究的完整结果。主要结果显示，52周内与安慰剂相比，该药在所有亚组中均能显著改善肺功能，且临床恶化事件发生率更低。该公司指出，这是首项表明Tyvaso减缓了纤维化进展的研究。
特发性肺纤维化是一种病因不明（特发性）的肺部瘢痕性疾病，也是最常见的特发性间质性肺炎。其特征是肺部氧气输送至血液的能力逐渐丧失，最终导致呼吸衰竭和死亡。虽然确切病因尚不清楚，但该病很少在50岁之前发病，并且可能与吸烟和某些遗传因素有关。此外，一些证据表明，胃食管反流（酸反流或烧心）、某些病毒感染、空气污染和职业暴露可能是危险因素。
Tyvaso是一种前列环素类似物，目前已在美国被批准用于治疗某些肺动脉高压。此前，在肺动脉高压-间质性肺病患者中进行的INCREASE研究的事后分析表明，Tyvaso与用力肺活量的显著改善相关，这为评估该药用于治疗特发性肺纤维化和进行性肺纤维化的TETON临床项目奠定了基础。
TETON-2研究(NCT05255991)是一项纳入597例患者的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期注册研究，旨在评估Tyvaso在特发性肺纤维化患者中52周的安全性和有效性。患者按1:1的比例随机分配接受Tyvaso或安慰剂，并根据既往特发性肺纤维化治疗史进行分层。
该研究达到了主要疗效终点，与安慰剂相比，该药物在52周时所有亚组中均能显著改善肺功能（以绝对用力肺活量衡量），且临床恶化事件发生率更低。第52周时，Tyvaso组的FVC中位数变化为-49.9mL，安慰剂组为-136.4mL，组间差异为95.6mL。
与安慰剂相比，Tyvaso可使临床恶化事件的风险降低29%，这一关键次要终点指标具有统计学意义的显著改善。Tyvaso组有81例患者（27.2%）出现临床恶化，安慰剂组有115例患者（39.0%）出现临床恶化。
此外，Tyvaso在其他重要次要终点指标方面也显示出改善，包括预测用力肺活量（FVC）百分比的变化、金氏简明间质性肺病生活质量问卷（K-BILD）评分的改善以及一氧化碳弥散量（DLCO）预测值百分比的变化。
在所有亚组中均观察到了Tyvaso的益处，例如是否接受背景治疗（尼达尼布、吡非尼酮或未接受背景治疗）、吸烟状况以及是否使用辅助氧气。
在该试验中，Tyvaso的耐受性良好，其安全性特征与既往研究结果以及已知的与前列环素相关的不良事件一致。最常见的不良事件为咳嗽、头痛和腹泻。这些不良事件大多为轻度至中度。未观察到新的安全性信号。
完成TETON-2研究的符合条件患者可以参加TETON-OLE研究(NCT04905693)，这是一项正在进行的开放标签扩展研究，旨在评估Tyvaso在肺纤维化患者中的长期安全性和耐受性。
目前，联合治疗公司计划在取得TETON-1研究结果后，于2026年下半年向美国FDA提交将特发性肺纤维化纳入Tyvaso吸入溶液的适应症范围的补充新药申请。如果获得批准，Tyvaso将成为首个也是目前唯一一个用于治疗特发性肺纤维化的吸入式抗纤维化药物。TETON-1研究是在美国和加拿大进行评估，而TETON-2研究是在美国和加拿大以外的地区。
参考来源：‘UNITED THERAPEUTICS CORPORATION ANNOUNCES FULL RESULTS OF TETON-2 PHASE 3 CLINICAL TRIAL PUBLISHED IN THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE’，新闻稿。United Therapeutics；2026年3月11日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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