35.7亿元！上海一款PI3Kα抑制剂达成海外BD

6月9日，来凯医药发布公告，授予Vasque Bio一项全球性（不包括中国）的独家许可 ，以开发 、制造 、商业化及以其他方式利用LAE118（来凯医药自主研发的一种新型PI3Kα泛突变选择性抑制剂），并享有相关权利。

作为回报 ，来凯医药有权获得一笔不可退还且不可抵扣的首付现金款项1000万美元，以及在无需额外对价的情况下，有权获得Vasque Bio已发行普通股最多高达双位数百分比的股权，或替代该等普通股的现金付款。

根据许可协议，来凯医药还有权获得总额最高达5.17亿美元的开发及销售里程碑付款（合作总额合计5.27亿美元，约合人民币35.7亿元），以及按许可区域内LAE118未来净销售额计算的个位数至双位数百分比的梯度销售分成。

如Vasque Bio达成符合特定条件（与LAE118的使用相关）的合格战略合作或收购交易，来凯医药将有权获得额外付款，金额最高可达该战略交易价值的50%

01.

管线获批中美IND+完成全球知识产权布局

作为本次BD的核心资产，LAE118为来凯医药自主研发新型变构全突变选择性PI3Kα抑制剂，依托差异化分子设计、完整全球专利布局、亮眼临床前药效数据，区别于市面传统亚型选择性PI3K抑制剂，同时适配实体瘤、罕见病两大开发方向，管线差异化优势突出，也是来凯医药肿瘤小分子管线核心候选资产之一。

从靶点机制与临床未满足需求来看，PIK3CA为实体瘤突变频率Top级致癌激酶基因，基因编码的PI3Kα蛋白异常激活后，会持续下游激活AKT/mTOR通路，驱动肿瘤细胞增殖、转移，同时诱发靶向药物耐药。

临床数据显示，HR+/HER2-乳腺癌人群中近40%患者携带PIK3CA螺旋域、激酶域热点突变，国内患者突变占比更高，突变型患者内分泌治疗、靶向治疗预后更差，复发风险显著提升。传统一代、二代PI3Kα抑制剂无突变筛选性，同步抑制野生型PI3Kα靶点，极易诱发高血糖、胃肠道毒性等剂量限制性不良反应，临床给药剂量受限、长期用药安全性短板突出。

相较传统亚型选择性PI3K抑制剂，LAE118实现机制层面优化：药物精准靶向PI3Kα两大致癌突变位点，对E542K、E545K、H1047R高频突变亚型全覆盖抑制，极低剂量即可阻断突变通路活化，同时几乎不干扰野生型蛋白生理功能，从源头降低靶点脱靶毒性。

依托差异化优势，该药物临床前研究先后入选2025 AACR年会、2024 SABCS圣安东尼奥乳腺癌大会公开披露；异种移植肿瘤模型中，LAE118抗肿瘤活性优于现有同赛道泛突变抑制剂，同时具备优异口服药代动力学属性与代谢稳定性，具备Best-in-class药物潜力。

目前，LAE118临床推进节奏高效顺畅，监管申报全部落地：2024年12月，管线核心临床前药效数据正式对外发布；2025年12月，来凯医药公开WO2025247348专利，涉及LAE118的核心化合物结构，完成海内外知识产权闭环布局；2026年1月，获批美国FDA IND，同年5月获批中国CDE IND，实现中美双批落地，现阶段正式开启全球I期临床开发。

02.

PI3Kα赛道大额交易频发

2026年以来，全球PI3Kα泛突变选择性抑制剂赛道进入交易爆发期，头部药企重金押注新一代突变选择性药物，赛道估值持续抬升。

BD层面，今年3月，诺华支付20亿美元的预付款以及最高10亿美元的里程碑付款，收购Synnovation全资子公司Pikavation Therapeutics, Inc.，后者拥有包括SNV4818在内的一系列泛突变选择性PI3Kα抑制剂项目组合。这一同靶点管线授权交易，直接拉高全球同类管线交易估值基准，行业进一步认可突变选择性PI3Kα药物替代传统抑制剂的产业趋势。

商业化层面，全球范围内，罗氏的PI3Kα抑制剂Inavolisib已于2024年获FDA批准用于治疗PIK3CA突变、HR+/HER2-局部晚期或转移性乳腺癌。Inavolisib虽相比第一代PI3Kα抑制剂在安全性上有一定改善，但仍存在部分患者出现高血糖、皮疹等不良事件的情况，且对某些罕见或特定突变亚型的覆盖效果可能有限。

除诺华、礼来、罗氏等MNC外，海外Biotech企业如Relay Therapeutics、Synnovation、Totus Medicines等均在加速推进新一代泛突变选择性PI3Kα抑制剂的研发，临床进展和融资活动频繁。

国内药企层面，海和药物、长春高新、君实生物同步布局同靶点差异化管线，赛道竞争逐步加剧，而跨疾病领域、双适应症布局，成为国产管线突围核心思路。

相较于同类在研药物，LAE118依托本次出海完成海内外市场拆分，同步抢占肿瘤、罕见病两大细分赛道，拉长药物生命周期，实现单一管线双价值挖掘。

具体而言，在中国市场方面，国内市场聚焦晚期、转移性PIK3CA突变实体瘤，LAE118以乳腺癌为核心首发适应症，同步拓展妇科肿瘤、消化道实体瘤衍生适应症，贴合国内肿瘤精准治疗临床刚需。

在海外市场方面，受让方Vasque Bio为美国本土临床阶段Biotech，聚焦重症罕见病创新药物研发，无肿瘤药物管线布局，团队深耕海外罕见病临床设计、孤儿药申报、海外商业化全流程。

同时，该公司背靠TCG、F-Prime两大北美顶级生命科学风投机构，资本储备充足，具备罕见病药物快速临床推进、资本运作能力，恰好承接LAE118海外差异化适应症开发需求，双方业务、资源、赛道完全互补。

此外，本次BD采用行业日渐成熟的NewCo合作模式，相较于传统一次性权益售卖License-out模式，本次BD核心优势精简直观：

一来来凯医药保留中国核心权益，把控本土肿瘤核心市场；二来叠加股权、衍生并购双重收益，摆脱固定对价限制，锁定管线海外长期增值收益；三来研发、临床、商业化权责拆分清晰，双方各司其职降低整体开发风险，兼顾短期现金流补给与长期资产价值，交易架构适配本次更广泛适应症的全球开发及商业化需求。

总体而言，LAE118出海，既是来凯医药管线价值、BD商业化能力的落地验证，也是国产新一代PI3Kα创新药全球化布局的典型案例。此外，PI3Kα赛道投融资、BD热度短期内不会回落，在同质化肿瘤管线竞争加剧背景下，广泛适应症的管线拆分授权模式，以及轻量化NewCo出海架构，也将成为国内小分子创新药出海高效选型。

*封面来源：神笔PRO

文｜周秋寒

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