2年随访结果公布：脐带干细胞治疗视网膜色素变性，患者视力停止衰退

本文重点摘要

近日发表于《Medical Research Archives》的一项临床随访研究，探索了脐带间充质干细胞治疗视网膜色素变性（RP）的可行性与疗效。

研究通过眼球筋膜下微创注射方式，对 4 名 RP 患者分别实施 7 针强化方案和 3 针基础方案，随访最长 24 个月。

结果显示：

所有患者视力停止退化甚至稳步提升，

OCT 影像显示感光细胞代谢活性提升、外节结构重塑，

电生理指标证实视网膜神经功能得到有效保护；

注射次数越多效果越稳定，

全程未出现严重不良事件。

这项研究用真实临床数据证明，干细胞治疗能够稳定病情、延缓失明，为遗传性视网膜疾病开辟了全新的治疗路径。

本期撰文：中山大学 浅蓝

本文审核专家：江苏大学附属医院 李晶教授

你能想象世界被一点点拉入黑暗的感受吗？从夜里看不清东西，到周边视野慢慢缺损，像视野边缘不断被黑幕吞噬，最终连中心视力都难以保全 —— 这是每一位视网膜色素变性（RP）患者都要面对的绝望。

作为一种遗传性视网膜退行性疾病，RP 长期以来都被贴上 “无药可治”“不可逆失明” 的标签，患者确诊后往往只能被动等待视力耗尽，没有任何手段能拦住疾病前进的脚步。

而近日一项发表于《Medical Research Archives》的临床随访研究，给深陷黑暗的患者投来了一束微光：通过眼球筋膜下植入脐带来源间充质干细胞，不仅安全性得到了 2 年随访的验证，更实现了视力稳定与视觉功能的改善。

无解的遗传致盲病：视网膜色素变性到底有多可怕？

视网膜色素变性（RP）是一组遗传性视网膜退行性疾病，也是中青年、儿童失明的核心元凶之一。

它的病根在于视网膜负责感光的光感受器细胞持续凋亡，伴随眼底慢性炎症，属于不可逆损伤，发病越早，预后越差。

患者在青少年最先出现夜盲，暗处完全看不清；随年龄增长周边视野持续缺损，变成管状视野；

到中年后黄斑受损，中心视力断崖式下跌，半数患者 55 岁前达到法定盲标准。

目前常规治疗仅能补充维生素、对症缓解，无法阻断感光细胞持续坏死；没有任何一种方案能真正延缓疾病进展，更不用说逆转损伤。

也正是因为如此，干细胞疗法从诞生之初，就被寄予了视网膜修复的厚望。

（图片来自参考文献3）

脐带间充质干细胞，修复视网膜的 “天然保护剂”

本次研究选用的沃顿胶间充质干细胞（WJ-MSCs），取自脐带内凝胶状组织，是再生医学中适配眼底疾病的优质细胞，相比骨髓、脂肪来源干细胞具备三大独有优势。

1、低免疫排斥，适配异体注射：

细胞免疫原性极低，无需长期服用免疫抑制药物，单份健康脐带供体细胞即可用于多名患者，取材无胚胎伦理争议。

2、强效抗炎 + 神经保护双重作用：

干细胞不靠直接替换坏死感光细胞起效，核心依靠旁分泌机制，持续分泌脑源性神经营养因子、抗炎因子等活性物质。

既能下调 TNF-α、IL-6 等促炎因子，终止眼底持续慢性炎症；

又能抑制感光细胞凋亡，稳固视网膜神经突触连接，阻止视网膜进一步萎缩。

3、增殖能力更强，长效释放修复信号：

细胞扩增稳定，实验室可标准化培养至第 4 代再冻存备用，每只眼球单次注射 1000-1100 万活性细胞，细胞存活率稳定超 90%，保证眼底长期获得修复滋养。微创给药新思路：

眼球筋膜下注射，规避眼内手术高风险

很多人会疑惑，干细胞要作用于眼底，为什么不直接注射进眼球内部？

这项研究给出了更安全的微创方案 ——深眼球筋膜下注射。

眼球筋膜（Tenon 囊）位于结膜与巩膜中间，此处空间可储存干细胞，细胞分泌的活性因子能缓慢渗透至整个后段视网膜，实现长效滋养。

传统眼内注射极易诱发视网膜脱离、眼内炎、玻璃体出血等严重并发症；而筋膜下注射仅需表面麻醉滴眼液，25G 弯针微创操作，无需切开眼球，创伤极小。

试验设置两种治疗周期对照：

第一组为强化方案：2 名患者 24 个月内注射 7 次，每 4-6 周一次；

第二组为基础方案：2 名患者 12 个月内注射 3 次，间隔一致；

两种方案全程所有受试者均可正常生活，无剧烈眼痛、感染、眼压失控等不良反应。

临床结果：视力稳住、视网膜结构明显改善

这项为期 2020.11-2023.01 的临床观察，纳入 4 名确诊 RP 患者共 8 只患病眼球，随访最长达 24 个月，通过视力、OCT 眼底断层扫描、全视野 ERG 电生理三项核心指标验证疗效，数据具备明确参考价值。

部分主要结果如下图所示：

（图片来自参考文献1）

1. 视力功能：病情停止恶化，主观视觉显著提升

接受 7 针强化治疗的 1、2 号患者，随访 2 年内视力无任何倒退，最佳矫正视力稳定提升，没有出现 RP 典型的视野持续缩小；

仅 3 针基础治疗的 3、4 号患者，虽注射频次更少，但全部自述视物亮度间歇性提升，暗光环境视物清晰度改善，主观生活质量明显好转。

RP 自然病程参考：未经治疗的患者视野每年持续衰减约 10%

核心结论：所有受试者（1–4 号）视功能完全停止衰退，干细胞治疗具备稳定病情、延缓失明的作用。

2. 眼底结构（OCT）：感光细胞层得到修复信号

注射次数与疗效关系： 注射次数越多，OCT 高反射结构维持越稳定 → 多次注射可实现持续视网膜保护。

3. 安全性：全程无严重全身、眼部副作用

12 个月、24 个月两档随访周期内，4 名受试者均未出现：

眼内感染、视网膜脱离、眼压飙升、头痛、全身过敏、肿瘤增生等重度不良事件；仅术后短期轻微结膜充血，用药 3-7 天完全缓解，长期重复注射耐受良好。

小结

对于无数困在夜盲、管状视野中的视网膜色素变性患者而言，这项长达 2 年的临床随访研究，不只是一组医学数据，更是一份看得见的希望。

脐带间充质干细胞微创筋膜下注射，用低风险、长效保护的方式，打破了 “确诊只能坐等失明” 的僵局。

虽然本次研究样本仅 4 例，属于小样本临床观察但相信通过再生医学的持续迭代，随着更多长期临床数据落地，未来或将实现更早干预、更大程度保留视功能，为遗传性视网膜疾病开辟全新治疗赛道。

参考文献：

[1]Nor Khairullah S, Nor Fariza N, Roslin AAZ, Angelina T. Subtenon implantation of wharton's jelly-derived mesenchymal stromal cells in retinitis pigmentosa. Med J Malaysia. 2022 Sep;77(5):564-568. PMID: 36169067.

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36169067/

[2]Liau LL, Ruszymah BHI, Ng MH, Law JX. Characteristics and clinical applications of Wharton's jelly-derived mesenchymal stromal cells. Curr Res Transl Med. 2020 Jan;68(1):5-16. doi: 10.1016/j.retram.2019.09.001. Epub 2019 Sep 19. PMID: 31543433.

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31543433/

[3]Pochon C, Notarantonio AB, Laroye C, Reppel L, Bensoussan D, Bertrand A, Rubio MT, D'Aveni M. Wharton's jelly-derived stromal cells and their cell therapy applications in allogeneic haematopoietic stem cell transplantation. J Cell Mol Med. 2022 Mar;26(5):1339-1350. doi: 10.1111/jcmm.17105. Epub 2022 Jan 28. PMID: 35088933; PMCID: PMC8899189.

链接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35088933/