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据BridgeBio公司7月22日宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已受理encaleret的新药申请(NDA)，用于治疗1型常染色体显性低钙血症(ADH1)患者。该申请的处方药用户收费法案目标日期已定为2027年5月8日。如果获得批准，encaleret将成为首个也是目前唯一获批的专门用于治疗ADH1患者的疗法。该公司准备在获得批准后立即推出该药物。
ADH1是一种罕见的甲状旁腺功能减退症，由钙敏感受体基因(CASR)的功能获得性突变引起。该疾病的特征是血清钙水平低和尿钙水平高。Encaleret是一种在研的口服负性变构调节剂，旨在选择性地靶向钙敏感受体蛋白，以恢复甲状旁腺激素(PTH)的分泌和肾脏对钙的重吸收。
该新药申请的数据来自一项随机、开放标签的3期CALIBRATE试验（NCT05680818），该试验评估了encaleret在16岁及以上ADH1患者中的疗效。在接受4周标准治疗（例如，钙补充剂和/或活性维生素D类似物）的导入期后，研究受试者按2:1的比例随机分配接受encaleret或标准治疗，疗程为20周，随后进入4周的维持期。
主要终点是24周时，达到白蛋白校正血钙（8.3-10.7mg/dL）和24小时尿钙（男性：<300mg/天；女性：<250mg/天）目标范围的受试者比例。
结果显示，接受encaleret治疗的患者中，76%在第24周时白蛋白校正血钙和24小时尿钙水平均达到目标范围，而接受标准治疗的患者中，第4周时只有4%达到目标范围（P<0.0001）。
接受encaleret治疗的患者中，91%在第24周时完整甲状旁腺激素(PTH)水平恢复正常，而接受标准治疗的患者中，第4周时仅有7%达到此目标(P<0.0001)。值得注意的是，在第24周时对encaleret有缓解的患者中，没有一人在维持治疗期间需要接受常规治疗。
试验中，Encaleret的耐受性总体良好，表现出与已知的ADH1生物学或其作用机制一致的安全性特征。
目前，BridgeBio正在进行一项Encaleret针对ADH1患儿的2/3期CALIBRATE-PEDS试验（ClinicalTrials.gov注册号：NCT07080385），并将于3期RECLAIM-HP研究中针对慢性甲状旁腺功能减退症患者进行研究。如果这些研究取得成功，encaleret有望惠及更广泛的患者群体。
参考来源：‘BridgeBio Announces FDA Acceptance of NDA for Encaleret for ADH1’，新闻稿。BridgeBio Pharma, Inc.；2026年7月22日发布。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指导，请咨询主治医师。
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