2026下半年唯一100%小核酸药物论坛：研发与AI进展/递送突破/AOC/质控与工艺，千人盛会！

小核酸药物具有研发周期短、效果持久、治疗领域广的特点，随着肝外递送技术突破、慢性病适应症拓展和生产工艺优化，小核酸药物正从技术突破走向商业爆发。其研发潜力巨大，市场前景广阔，是成为生物医药领域的新增长点，小核酸药物的长夜将尽，黎明已现。让我们一起走进小核酸药物“黄金发展期”。值此机遇，2026小核酸药物研发与产业化论坛重磅来袭。

SNA2026第三届小核酸药物研发与产业化论坛

9月23-24日苏州千人盛会，热点聚焦：

论坛一：小核酸药物研发与AI助力

论坛二：小核酸递送技术突破

论坛三：寡核苷酸偶联抗体药物AOC

论坛四：小核酸药物质控与产业化

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论坛版块划分

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确认出席部分重磅嘉宾

陈润生

中国科学院院士

中国科学院生物物理研究所研究员

谢文凯

中美瑞康核酸技术(南通)研究院

首席战略官& 知识产权副总裁

授课话题：

小核酸药物开发迈向蓝海

授课摘要：

（1）传统难成药靶点是小核酸药物差异化竞争的目标

（2）攻克瓶颈技术，在更多靶器官靶组织中发挥作用

（3）满足临床未竟需求，打开CNS和代谢疾病新天地

党云琨

福耀科技大学教授、思合基因（北京）生物科技有限公司

联合创始人

授课话题：

gapmer ASO药物设计的挑战与展望

授课摘要：

（1）gapmer ASO药物设计面临的挑战

（2）clinASO是高效筛选gapmer ASO序列的工具

（3）展望：gapmer ASO的范式更新

田伟伟

圣诺生物医药技术（苏州）有限公司

总经理

授课话题：

圣诺医药小干扰核酸纳米颗粒用于局部减脂的原理和临床进展

授课摘要：

STP705是圣诺医药开发的小干扰核酸纳米颗粒，已在一期临床中验证其安全性和有效性。今天和大家分享其原理和临床进展数据。

孔素东

苏州贝信生物医药技术有限公司

总经理

授课话题：

寡核苷酸药物的质量控制浅析

授课摘要：

（1）寡核苷酸药物的研发进展与指导原则

（2） 寡核苷酸药物的质量标准与分析方法

（3）寡核苷酸药物的杂质研究

陈盛培

深圳市硬核酸生物科技有限公司

创始人兼CEO

授课话题：

AI驱动的裸ASO靶器官富集技术实例：具有同时减肥与增肌功能的药物临床前开发

授课摘要：

（1）现有减肥疗法和增肌疗法的竞争态势与仍未满足的临床需求

（2）Curlona平台运用量子力学和AI解决脂肪和肌肉的富集难题

（3）硬核酸XNAICXD临床前开发数据展示与讨论

袁旭东

艾康药业

创始人、总裁

徐军

苏州三隽医药

CEO

周凤儿

上海泰霁生物技术有限公司

高级副总裁

吉傲

佰睿壹生物

CSO（首席科学官）

余健秀

上海高洛希生物科技公司创始人

上海交通大学医学院特聘教授

授课话题：

小核酸肝外递送平台及治疗COPD/IPF新药的开发

授课摘要：

（1）组装型蛋白纳米载体靶向递送siRNA技术平台

（2）COPD的小核酸逆转性治疗

（3）IPF的小核酸逆转性治疗

王栋

王栋，星曜坤泽医学高级总监

费嘉

暨南大学基础医学院教授/博士生导师

广东省小核酸药物开发工程技术研究中心主任

授课话题：

siRNA的miRNA-like脱靶效应研究及应用案例分享

授课摘要：

（1）siRNA和miRNA的作用机制比较.

（2）siRNA的miRNA-like脱靶效应

（3）应用案例分析

回爱民

惠正奇医药有限公司

董事长兼首席执行官

吴立刚

中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员、博士生导师

上海伊诺瑞康生物医药科技有限公司创始人兼首席执行官

杨振军

北京大学医学部药学院教授、天然药物及仿生药物全国重点实验室课题组长

授课话题：

新型核酸药物脂质纳米制剂体内靶向递送研究

授课摘要：

发展了新型核苷(酸)脂材联合胱氨酸骨架阳离子脂材的纳米制剂体系，其以氢键/π-π堆积作用及电性作用与核酸药物结合，以非溶酶体形成途径入胞，部分制剂可以明显入核。优化脂材的组成比例，辅以DSPE-PEG(-cRGD)等扦插，控制脂质复合物的粒径及表面电性，得到了体内疾病组织分布及药动学性质优异、高效低毒可经静脉等给药的纳米制剂，实现了各类(寡)核(苷)酸(siRNA、反义核酸、核酸适配体、环二鸟苷酸和mRNA)及其修饰物或缀合物的高效体内(靶向)递送，对肝癌、胰腺癌及宫颈癌等小鼠模型安全疗效显著，发现制剂核内分布且在更多环节发挥肿瘤抑制等疾病治疗作用。完成了该类制剂纳米粒的计算机模拟，参考实测结果和小分子-蛋白相互作用数据，搭建了基于AI的蛋白冠成分预测模型，尝试阐明制剂器官靶向递送的机制。

张辰宇

南京大学生命科学学院院长

平渊

浙江大学求是特聘教授，大分子药物与规模化制备全国重点实验室合肥中心主任

授课话题：

基因编辑生物大分子的递送与治疗研究

授课摘要：

(1)CRISPR/Cas基因编辑工具为疾病精准治疗提供重要方案，并广泛用于生物学、遗传学及医学领域，但高效基因编辑元件递送仍是制约其发展的主要瓶颈之一；

(2) 通过运用化学、分子生物学、医学等多学科交叉手段，以肿瘤治疗临床问题为导向，重点研究了基因编辑生物大分子递送系统的结构设计、靶向递送与智能响应编辑，有效提高了肿瘤及相关疾病治疗的安全性和有效性；

(3) 相关研究成果发表于 Nature Biotechnology 及 Nature Nanotechnology 等期刊，为设计和构建具有肿瘤免疫治疗临床转化价值的高效低毒基因治疗递送载体提供了新思路和新途径。

程靓

中国科学院化学研究所研究员

授课话题：

基于RNA拓扑结构工程的CRISPR/Cas系统时空精准调控策略研究

授课摘要：

(1) CRISPR/Cas系统时空精准调控的研究背景、现有策略及其在通用性、序列优化和多位点修饰方面的局限性

(2) 基于1–2个位点化学修饰的Topology-Engineered Guide RNAs平台设计原理，包括环形、枝形和交联型RNA拓扑结构的构建及光控释放机制

(3) 该RNA拓扑结构平台在Cas9、Cas12a及多靶基因体系中的调控效果验证，以及其在低背景、高响应、可扩展基因编辑和安全基因调控中的应用潜力

程学文

临港实验室研究员

授课话题：

单基因脑疾病的靶点发现与小核酸新药研发

陈昌买

福建医科大学副教授

李文奇

清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管清华大学蛋白质研究技术中心，生物样品制备与鉴定平台主管

授课话题：

分析超速离心技术在核酸药物等生物医药前沿研究中的应用

授课摘要：

（1）分析超速离心技术（AUC）的基本原理与方法概述；

（2）AUC在核酸药物及其他生物药质量控制中的典型应用；

（3）AUC在生物药检测领域的应用展望。

陈熹

南京大学生命科学学院

教授

张宏陆

上海交通大学

研究员

授课话题：

基于框架核酸技术的RNA农药合成与递送

授课摘要：

（1）可编程核酸材料的理性设计；

（2）核酸凝聚体材料的相分离调控；

（3）基于核酸材料的RNA农药合成及递送。

杨成彬

深圳大学副教授

授课话题：

新型小核酸递送系统的开发及应用

授课摘要：

（1）纳米发电机驱动的微阵列基因电转染系统的开发

（2）生物可降解小核酸递送载体的开发及应用

（3）基于阳离子共轭聚电解质的基因可视化递送策略

张亮

中国科学院杭州医学研究所

研究员

杨劲

中国科学院杭州医学研究所

研究员

李谦

弗若斯特沙利文

执行总监

杨咏玉

上海南方模式生物科技股份有限公司

研究员

授课话题：

赋能小核酸药物研发：基于药靶人源化小鼠模型的构建与体内药效学评价

授课摘要：

（1）小核酸药物研发现状与临床前体内评价瓶颈；

（2）南模生物代谢相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用；

（3）南模生物神经相关与补体系统相关靶点人源化小鼠在小核酸药物药效评价中的应用。

03

重磅嘉宾总图

04

为何举办

1>随着研发技术进步和临床验证，小核酸药物在慢性病、肿瘤等领域的应用前景广阔，在更多疾病领域发挥重要作用；

2>小核酸药物从研发，递送，CMC，质控，工艺生产，AOC全链条深度探讨，；

3>解决小核酸药物产业化国产中面临的挑战；

4>2天时长4大论坛深度探讨，加入AI助力环节；

5>汇集小核酸药物领域产学研从业者，打造学术圣地，建造商务交流平台；

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参会群体

• 小核酸药物研发型企业、药品生产以及科研单位

• 小核酸药物递送系统研究单位

• 小核酸药物原料供应商，核酸单体和试剂供应商，仪器设备供应商

• 提供小核酸药物第三方研发与生产服务等解决方案供应商

• AI药物设计解决方案供应单位

• 质控、工艺、检测等方案提供商

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论坛一：小核酸药物研发与AI助力研发

• 人工智能与小核酸药物研发的碰撞

• 新型反义寡核苷酸技术的研发及其应用

• 寡核苷酸药物开发的监管挑战

• siRNA疗法在慢性病治疗领域的突破

• 小干扰核酸药物的剂量和给药频率优化

论坛二：小核酸递送技术突破

• 肝外递送技术平台研究策略和进展

• 解码小核酸递送：肌肉递送的创新之路

• siRNA药物开发与非肝递送挑战

• 体内自组装药物递送平台是RNAi疗法的未来

• 开发新型核酸药物脂质递送系统

论坛三：寡核苷酸偶联抗体药物AOC

• AOC在代谢疾病药物研究进展

• AOC新药的设计与研发

• 抗体-小核酸偶联药物——肝外靶向递送的破局之道

• 寡核苷酸偶联物的研究进展

论坛四:小核酸药物质控与产业化

• 小RNA药物开发与生产：机会与挑战

• 核酸药物（SiRNA）质量分析难点与应对策略

• 寡核苷酸药物化学分析挑战和策略

• 小核酸创新药CMC - 挑战与机遇

• 小核酸药物递送稳定性研究

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往届精彩瞬间