北京
又一个孩子倒在了基因编辑的临床试验上！基因治疗的“快递车”AAV，在超高剂量下，成了引爆免疫系统的“炸弹”。
2026年8月5日，据美国医药媒体STAT报道，总部位于上海的辉大基因（HuidaGene）在针对杜氏肌营养不良症（DMD）的CRISPR基因编辑临床试验中，一名受试男童因病毒载体诱发的剧烈全身免疫反应，死于急性呼吸窘迫综合征（ARDS） 。
这并非孤例。就在此前不久，《Science》杂志刚刚披露了上海另一名6岁女童在接受碱基编辑治疗后死亡的事件。短短数月，两起与基因编辑相关的儿童死亡事件，将中国“研究者发起临床试验”（IIT）的监管与透明度推上了风口浪尖。
孤注一掷的剂量
这场悲剧的源头，或许可以追溯到一年半前的一次公开表态。
2025年5月，辉大基因时任CEO陆英明在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上高调公布了首批临床数据。然而，首位接受低剂量治疗的男孩体内，仅检测到微量抗肌萎缩蛋白，这正是DMD患者体内缺失的关键蛋白。
疗效不明显怎么办？陆英明的答案是：加剂量。
据STAT报道，辉大后续将给药剂量直接提升至每公斤体重约100万亿（1E14）病毒颗粒。在基因治疗领域，这一剂量通常已进入严重副作用的风险区间，E15级别更是通常不会被采用的“禁区” 。
陆英明承认，这样的剂量已知可能有严重副作用。而辉大另一位美国高管、首席技术官TJ Cradick则称，自己在公司使用高剂量之前就已离职。
高剂量意味着高风险。腺相关病毒（AAV）作为基因编辑工具的“快递车”，在超高剂量注入人体后，极易引发细胞因子风暴和补体系统过度激活，导致血管内皮损伤、血小板骤降，直至多器官衰竭。2022年，一名27岁的DMD患者在类似的高剂量AAV-CRISPR试验中死亡，尸检报告显示的ARDS与此次辉大男童的死因高度相似。
“消失”的15个月与IIT争议
年会的风光过后，辉大基因陷入了长达15个月的沉默，再无官方新闻稿发布。今年2月，临床试验注册平台上的项目状态被悄然更新为“已完成”。其余三名已给药受试者的命运，一度成谜。
本周，面对STAT的质询，辉大基因终于发声：事故已于2026年1月提交同行评审，全部科学细节需待论文发表后公开。
这种延迟披露引发了学界强烈不满。宾夕法尼亚大学基因编辑研究者Kiran Musunuru评论：“真正令人不安的是信息不透明……本应在数月前就以预印本形式公布结果”。
争议的核心，在于辉大基因采用的IIT路径。IIT由研究者发起，只需医院伦理委员会审批，无需国家药监局（NMPA）事先批准即可启动。这种模式理论上能加速前沿探索，但也缺乏统一中心化监管。
就在上个月，另一名6岁女童因在上海接受针对非致命性神经发育疾病的碱基编辑治疗而去世，家属自筹近600万元资金参与试验，而团队在后来发表于《Nature》的论文中，对患儿死亡只字未提。
“宽进严出”的时代终结
此类事件或许已触发了监管的加速键。
2026年5月1日，国务院《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（业界称818号令）正式施行。该条例将IIT的开展机构严格限定为三级甲等医疗机构，要求全流程操作留痕且数据需30年长效归档，并明确禁止向受试者收取临床研究相关费用。
辉大基因CEO陆英明已悄然离职，公司也表示将不再进行全身性大剂量病毒注射的试验，转向脑部或眼部局部注射。
基因编辑技术本身无罪，但如何平衡“探索”与“救治”，如何在高风险试验中守住知情同意与安全底线，是这个时代无法回避的拷问。当“快递车”变成“攻城车”，我们或许必须接受一个更慢、更谨慎的未来。
本期编辑：Chem LT
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