环状RNA体内CAR-T疗法进入临床；治疗慢性乙肝感染，ASO疗法完成首位受试者给药…… | 一周盘点

本期看点：

1. 转录本生物（RiboX Therapeutics）宣布，美国FDA已许可其在研疗法RXIM002的IND申请。RXIM002通过靶向脂质纳米颗粒（tLNP）递送的环状RNA（circRNA）体内CAR-T疗法，拟用于治疗自身免疫性血细胞减少症。

2. Aligos Therapeutics旗下在研新一代反义寡核苷酸（ASO）疗法ALG-170675的1期临床研究已完成首位受试者给药，该候选疗法正在开发用于慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的功能性治愈。

RXIM002：IND申请获得FDA许可

转录本生物宣布，美国FDA已许可其在研疗法RXIM002的IND申请。RXIM002通过靶向脂质纳米颗粒递送的环状RNA体内CAR-T疗法，拟用于治疗自身免疫性血细胞减少症。该疗法利用tLNP递送编码靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）的circRNA，使其直接进入患者体内的T细胞，从而在体内生成功能性CAR-T细胞并实现持久的CAR表达。与传统CAR-T疗法需要在体外进行细胞制备不同，这种策略可绕过复杂、耗时且成本较高的体外制造流程。针对自身免疫性疾病，RXIM002旨在通过体内生成的CAR-T细胞深度清除致病性B细胞，从而促进免疫系统重置，并有望实现持久的无药缓解。

在此次IND申报前，RXIM002已在中国自身免疫性疾病患者中开展研究者发起的临床试验（IIT），部分患者随访时间已超过6个月。RiboX向FDA提交的IND资料包含所有已治疗患者的完整IIT数据，包括安全性和早期疗效结果；基于这些数据，FDA允许采用加速剂量滴定方案，并将皮下制剂纳入临床开发，为未来潜在的门诊给药提供了可能。接下来，1期POPULUS-1研究将评估RXIM002在复发或难治性自身免疫性血细胞减少症患者中的安全性、药代动力学、药效学及早期疗效，研究初期将招募复发或难治性免疫性血小板减少症（ITP）患者。

ALG-170675：1期试验首例受试者给药

Aligos Therapeutics宣布，其在研新一代ASO疗法ALG-170675的1期临床研究已完成首例受试者给药，该候选疗法正在开发用于慢性乙型肝炎病毒感染的功能性治愈。ALG-170675由Aligos在与Amoytop开展的研究合作中发现，Amoytop保留该候选药物在大中华区的相关权益。研究显示，ALG-170675在体内表现出强的RNase H介导活性，同时在体外和体内具有相似的hTLR8激动活性。此外，该候选药物采用新型单体，有望降低ASO相关毒性，并改善ASO的肝/肾分布比。

此次1期研究旨在评估ALG-170675在单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。SAD部分计划招募约32名健康参与者，设置75 mg、150 mg、300 mg和450 mg四个剂量队列；完成300 mg SAD队列后，预计将启动MAD部分，并招募约24名健康参与者。研究还计划纳入约16名慢性HBV感染参与者，该队列预计将在完成150 mg MAD队列后，于2026年第四季度启动。

EP-104GI：公布1b/2a期试验结果

Eupraxia Pharmaceuticals宣布，RESOLVE试验一项新的分析取得积极结果。该分析评估了EP-104GI对嗜酸细胞性食管炎（EoE）患者症状严重程度的影响，并首次分析了其对吞咽痛（odynophagia）的作用。吞咽痛评分是吞咽困难症状问卷（Dysphagia Symptom Questionnaire，DSQ）的组成部分，而DSQ是EoE患者关键性临床试验中常用的患者报告结局指标。对RESOLVE研究第7至第9队列的分析显示，基线时有62%的患者存在中度至重度吞咽痛，而在治疗后第24周至第52周期间，这一比例降至25%；基线时有23%的患者存在重度吞咽痛，而在治疗后第24周和第52周，均没有患者报告重度吞咽痛。

此外，EP-104GI对吞咽困难症状也显示出持续改善。第7至第9队列中，基线时有77%的患者存在中度至重度吞咽困难，治疗后第24周和第52周时这一比例均降至25%；基线时有31%的患者存在重度吞咽困难，而治疗后第24周和第52周均未有患者报告重度吞咽困难。安全性方面，EP-104GI继续表现出良好的耐受性。目前RESOLVE研究已有超过130名患者接受EP-104GI或安慰剂治疗，累计涉及超过2000个独立注射部位，尚未报告治疗期间出现或与操作相关的严重不良事件（SAE）。

参考资料：

[1] RiboX Therapeutics Announces FDA IND Clearance for RXIM002, the first Circular RNA-Based in vivo CAR Therapy for Autoimmune Cytopenias. Retrieved August 10, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ribox-therapeutics-announces-fda-ind-clearance-for-rxim002-the-first-circular-rna-based-in-vivo-car-therapy-for-autoimmune-cytopenias-302846525.html

[2] RiboX Therapeutics环形RNA体内CAR-T疗法RXIM002获FDA临床试验许可. Retrieved August 10, 2026 from https://www.prnasia.com/story/543385-1.shtml

[3] Graviton BioScience Announces Clearance of Investigational New Drug (IND) for GV101 for the Treatment of Friedreich's Ataxia. Retrieved August 11, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/graviton-bioscience-announces-clearance-of-investigational-new-drug-ind-for-gv101-for-the-treatment-of-friedreichs-ataxia-302848536.html

[4] Skylark Bio Doses First Patient in SONIX Phase 1/2 Trial of SKY-GJB2 for GJB2-Related Pediatric Deafness. Retrieved August 11, 2026 from https://www.businesswire.com/news/home/20260811843430/en/Skylark-Bio-Doses-First-Patient-in-SONIX-Phase-12-Trial-of-SKY-GJB2-for-GJB2-Related-Pediatric-Deafness

[5] Aspartes Pharmaceuticals Announces FDA Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for ASP-001 for the Treatment of Alternating Hemiplegia of Childhood. Retrieved August 11, 2026 from https://www.biospace.com/press-releases/aspartes-pharmaceuticals-announces-fda-orphan-drug-and-rare-pediatric-disease-designations-for-asp-001-for-the-treatment-of-alternating-hemiplegia-of-childhood

[6] Elicio Therapeutics Announces Activation of the Investigator-Initiated Phase 1 Study of Neoadjuvant ELI-002 7P for Pancreatic Ductal Adenocarcinoma. Retrieved August 11, 2026 from https://elicio.com/press_releases/elicio-therapeutics-announces-activation-of-the-investigator-initiated-phase-1-study-of-neoadjuvant-eli-002-7p-for-pancreatic-ductal-adenocarcinoma/

[7] Mapi Pharma Announces Initial Phase I/IIa Clinical Results Supporting Continued Development of Once-Monthly Cariprazine Depot. Retrieved August 12, 2026 from https://mapi-pharma.com/mapi-pharma-announces-initial-phase-i-iia-clinical-results-supporting-continued-development-of-once-monthly-cariprazine-depot/

[8] Ascletis Announces Initiation of Two Phase I Studies in U.S. for the Treatment of Obesity: ASC36 Once-Monthly Injection, an Amylin Receptor Peptide Agonist, and ASC36_35FDC Once-Monthly Injection, a Co-Formulation of ASC36 and GLP-1R/GIPR Peptide Agonist ASC35. Retrieved August 14, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/ascletis-announces-initiation-of-two-phase-i-studies-in-us-for-the-treatment-of-obesity-asc36-once-monthly-injection-an-amylin-receptor-peptide-agonist-and-asc3635fdc-once-monthly-injection-a-co-formulation-of-asc36-and-glp-302847051.html

[9] Eupraxia Pharmaceuticals Reports Symptom Response Data from its Ongoing Phase 1b/2a RESOLVE Trial, Including New Data on Odynophagia (Painful Swallowing) in Eosinophilic Esophagitis Patients. Retrieved August 14, 2026 from https://investors.eupraxiapharma.com/news-releases/news-release-details/eupraxia-pharmaceuticals-reports-symptom-response-data-its

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