强生单抗获批上市，预测年销突破50亿美元

当地时间8月24日，强生宣布其FcRn阻断剂IMAAVY（nipocalimab-aahu）获得FDA批准，用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）成人及12岁以上儿童患者。

这是全球首个获批专门用于wAIHA的疗法。

在此之前，这类患者只能依靠皮质类固醇和免疫抑制剂“硬扛”，而这两类药物的逻辑是“无差别攻击”整个免疫系统。

wAIHA是一种罕见但致命的自体抗体驱动疾病。

患者体内的致病性免疫球蛋白G（IgG）自身抗体错误地附着并破坏红细胞，导致严重贫血、极度疲劳，以及显著的发病和死亡风险。全球每年每10万人中约有1至3例新发病例，患病率约为八千分之一。

患者群体虽然不大，但数十年来始终没有一款获批的特异性药物。

IMAAVY的改变在于靶点选择。

作为一款免疫选择性FcRn阻断剂，它通过阻断新生儿Fc受体来减少致病性IgG自身抗体。

体外和体内研究证实，这一机制在降低致病抗体的同时能够保留B细胞功能。

换言之，它并非“关闭”免疫系统，而是“定点清除”驱动疾病的罪魁祸首。

此次批准基于关键的2/3期ENERGY研究（NCT04119050），这是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，共纳入115名成人wAIHA患者。

研究采用严格的持续血红蛋白（Hgb）反应作为主要终点。

定义为血红蛋白浓度不低于10g/dL且较基线增加不低于2 g/dL，并维持至少28天，且无需救援治疗。

结果令人振奋：第24周时，接受每4周静脉注射30 mg/kg（获批推荐剂量）IMAAVY治疗的患者中，23.7%达到持续血红蛋白反应，而安慰剂组仅为7.7%，约三倍的差距，差异具有统计学意义。

速度同样值得关注。

IMAAVY治疗组患者第1周即观察到血红蛋白平均增加1 g/dL。在产生反应的患者中，30 mg/kg组的中位首次血红蛋白反应时间为4.1周，而安慰剂组为12.1周。

这意味着患者不仅能够“好起来”，而且“好得更快”。

疲劳是wAIHA患者最痛苦的症状之一，也得到了显著改善。

第24周时，IMAAVY组患者的FACIT-疲劳评分比安慰剂组高出平均3.51分。

哈佛医学院教授、麻省总医院医师David Kuter评价道：“更多接受IMAAVY治疗的患者实现了持久的血红蛋白反应，这意味着他们的红细胞水平上升并维持住了。对患者而言，这项批准意味着他们终于有了一种经过验证的、靶向疾病驱动抗体的疗法。”

患者群体的反应更为直接。

wAIHA Warriors患者倡导组织执行董事Karen Jones说：“患者可能在好转与复发之间反复循环，血红蛋白下降，疲惫卷土重来，一切回到原点。这是我们的社群第一次拥有专门针对这一疾病的疗法。”

这是IMAAVY获得的第二个FDA批准。

2025年4月，该药已获批用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。

强生全球免疫学治疗领域负责人David M. Lee博士表示：“今天的批准是wAIHA患者等待已久的里程碑，这个被忽视的社群终于有了FDA批准的疗法。”

这一里程碑背后是强生长达六年的布局。

2020年8月，强生以65亿美元收购Momenta Pharmaceuticals，拿下nipocalimab的全球权益。

当时这被认为是一笔高价交易，但如今看来，强生看中的远不止一两个适应症。公司已将nipocalimab定位为“一个产品中的管线”，预计峰值销售额可超过50亿美元。

除wAIHA和gMG外，该药还在风湿性疾病、Sjögren综合征、系统性红斑狼疮以及母胎疾病（如胎儿和新生儿溶血病）等领域推进临床研究。

其通过阻断胎盘IgG与FcRn结合、限制母体同种抗体向胎儿跨胎盘转运的机制，开辟了一个全新的治疗维度。

在FcRn抑制剂赛道，IMAAVY将与argenx的Vyvgart和UCB的Rystiggo展开竞争。

但至少在wAIHA这个细分领域，IMAAVY已率先撞线。

从65亿美元收购到首个wAIHA疗法获批，强生用六年时间验证了一件事：在罕见病领域，“精准”比“广谱”更有力量。

对于八千分之一的wAIHA患者而言，这场等待，终于结束了。

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