罕见病“老药新用”备案制度要来了！对临床医生意味着什么？

近期国家卫健委发布的一则消息在罕见病诊疗领域引起广泛关注——将积极配合相关部门，探索建立罕见病“老药新用”备案制度。

国家卫健委是在答复全国政协委员“关于加强罕见病用药保障的提案”时，作出上述正式表态的。在此之前，国家卫健委已持续推动与国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局的跨部门数据共享与协同联动，累计开展了148项数据共享。

什么是“老药新用”？

所谓“老药新用”，是指将已经获批上市、用于治疗某一种疾病的药品，用于治疗另一种此前未被批准的疾病——尤其是罕见病。

罕见病之所以“罕见”，很大程度上是因为患者人数太少，药企没有足够的经济动力去研发新药。一个新药从研发到上市，动辄10年、数十亿美元。而罕见病患者等不起。

但如果一款药已经上市、安全性已经过充分验证，只是换一个适应症——研发成本大幅降低、审批时间大幅缩短。这类药物副作用相对明确，研发成本低、周期短。这就是“老药新用”的核心价值。

全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽在调研中发现，很多医生虽然知道某些“老药”可能对罕见病有效，但因为药品说明书上没有这个适应证，不敢轻易推荐；药企也没有动力投入大量资金重新做临床试验去申请新适应症。结果，“老药新用”大多停留在发表论文的阶段，真正用到患者身上的少之又少。

一个最生动的例子：2026年3月，国际顶尖期刊《细胞》发表了一项重磅研究——“伟哥”（西地那非）可以显著改善莱氏综合征（一种致命的线粒体疾病）患者的症状。莱氏综合征是一种极其罕见的遗传病，此前几乎无药可医。而西地那非是一款已经上市二十多年的“老药”。研究团队对6名莱氏综合征患者进行了超适应证治疗，有效改善了他们的运动功能和对代谢危象的抵抗力。如果没有“老药新用”的路径，这一发现距离临床应用可能遥遥无期。

备案制度怎么“备”？

国家卫健委明确，将积极配合药品审评审批等相关部门探索建立这一制度。这意味着这项工作已进入跨部门协调推进的阶段。

关于备案制度的具体设计，全国政协委员、中国科学院上海药物研究所研究员吴蓓丽曾在提案中提出了明确构想：

• 备案主体：由具备相关资质的专科医师团队或经认证的患者组织提交申请；

• 备案材料：需附带药理学依据、国内外使用情况分析、初步临床数据和风险管理方案；

• 受理部门：向省级以上药监或卫生部门提交备案申请。

这意味着临床医生将成为备案制度的核心参与者——只有一线医生最了解患者需要什么、什么药可能有效。

在吴蓓丽看来，将“老药新用”纳入罕见病保障体系的制度化轨道，是从个体临床探索走向国家层面规范管理的关键一步。这不仅有助于降低研发成本、缩短患者等待时间，更有望构建一个兼具科学性、公平性与可持续性的罕见病药物创新生态。

对临床医生意味着什么？

多了“弹药”，少了“无药可用”的无奈

目前，全球已知罕见病超过7000种，但只有不到5%有获批的治疗药物。面对一位罕见病患者，很多医生只能无奈地告诉家属“没有办法”。

备案制度一旦建立，医生将多一个选项：在已有安全数据的基础上，探索性地使用已上市药物来治疗罕见病。当然，这需要在备案框架下规范进行，而不是随意尝试。

临床经验有了“制度化”的出口

很多罕见病患者在临床上尝试过“超说明书用药”——一种用于A病的药，被经验丰富的医生尝试用于B病，取得了意想不到的效果。但这些经验往往只停留在个别医生的“个人经验”层面，无法被系统性地验证和推广。

备案制度提供了一个将临床经验转化为规范化治疗路径的通道。医生可以基于自己的临床观察和病例积累，发起备案申请，推动“老药新用”从个案走向规范。

需要注意的风险与边界

“老药新用”不是“随意用药”。备案制度的建立，恰恰是为了在创新与安全之间找到平衡。备案要求附带风险管理方案——任何探索都必须在风险可控的前提下进行。对于临床医生来说，这意味着：备案不是“开了绿灯随便用”，而是在规范框架下的审慎探索。

制度落地还面临哪些挑战？

从“表态”到“落地”，还有一段路要走。

谁来付费？“老药新用”如果不在说明书适应症范围内，医保大概率不报销。患者需要自费，而罕见病患者的经济负担本已沉重。

谁来承担责任？如果“老药新用”出现了不良反应，责任如何划分？是医生、医院，还是备案审批机构？法律层面的保障需要同步跟上。

证据标准怎么定？罕见病患者数量极少，不可能像常见病那样开展大规模随机对照试验。备案制度需要建立适合罕见病特点的审评标准——在证据有限的情况下，如何判断一个“老药”是否值得在临床上尝试？

跨部门协同如何落地？国家卫健委在答复中提到，已持续推动与国家医保局、国家中医药局、国家疾控局、国家药监局的跨部门数据共享与协同联动。备案制度的建立涉及药品审评审批、医保支付、临床管理等多个环节，如何实现跨部门高效协同仍需观察。

国家卫健委对“老药新用”备案制度的正式回应，释放了一个清晰的信号：罕见病用药保障，正在从“等新药”走向“用好老药”。

对于临床医生来说，这意味着从“无药可用”的无奈，到“有药可选”的希望——哪怕这个“选”还需要备案、还需要审评、还需要走流程。但方向已经明确。正如吴蓓丽所说：“我们也许可以从制度层面想办法。”

如果备案制度真的落地，你会在临床上尝试吗？最担心的是什么？安全、费用、还是法律风险？欢迎在评论区聊聊你的看法。