湖北
当地时间8月30日，BioMarin Pharmaceutical宣布与Ascendis Pharma达成全球和解协议，终结了围绕C型利钠肽（CNP）技术的一系列专利争端。
作为协议核心，Ascendis须就旗下软骨发育不全药物Yuviwel（那韦培肽）的净销售额，向BioMarin支付分层特许权使用费。
美国市场20%（追溯至首次商业销售），欧盟、巴西及韩国市场18%，直至2030年5月。
这场专利战的本质，是一场关于“谁先定义了CNP疗法”的叙事争夺。
一场横跨三大洲的专利围剿
争端并非一日之寒。
2025年5月，BioMarin向美国国际贸易委员会（ITC）提起337调查，指控Ascendis及代工厂Wacker Biotech非法进口侵权CNP化合物。
几乎同期，BioMarin还在欧洲统一专利法院对Ascendis发起侵权诉讼。
战线迅速蔓延至巴西、丹麦、德国、韩国及加州北区联邦法院。
BioMarin的底气来自其在该领域的深厚积累。
公司自主研发的伏索利肽（VOXZOGO®）是全球首个获批的CNP类似物，用于治疗软骨发育不全儿童。
而Ascendis的Yuviwel于2026年2月获FDA加速批准，是一款每周一次的CNP前体药物。
尽管给药方式不同，但两者靶向同一生物学通路。
这正是专利纠纷的根源。
和解协议的范围不仅覆盖Yuviwel当前已获批的软骨发育不全适应症，还延伸至软骨发育不良等潜在适应症，甚至包括联合用药场景。
这意味着，无论Ascendis未来如何拓展Yuviwel的临床应用版图，BioMarin都将从中分得一杯羹。
20%的版税：一场昂贵的“认可”
20%的美国市场版税率在生物制药专利许可中属于高位。
这一数字本身就是对BioMarinCNP技术开创性价值的有力背书。
BioMarin总裁兼首席执行官Alexander Hardy在声明中直言：“这一结果将激励像BioMarin这样的企业持续投入长期创新，这类创新对于为患者带来突破性治疗至关重要。”
这番话的潜台词再明显不过：在罕见病领域，先行者的研发投入不应被后来者的“me-too”策略轻易绕过。
数据显示，BioMarin自1997年成立以来，已成功推出9款商业化药物。
但专利战的胜利并不能掩盖一个更深层的行业悖论：罕见病药物的高售价与患者可及性之间的永恒张力。
患者可及性：和解的另一种解读
和解协议特意强调“保障全球软骨发育不全儿童能够持续获得该药物治疗”。
这并非套话。
软骨发育不全是最常见的矮小症类型，患者面临肌肉、神经及心肺并发症的多重风险。
在Yuviwel获批之前，VOXZOGO是该领域唯一获批的靶向疗法。
如今两款药物并存，专利和解确保了市场不会因诉讼而中断供应。
对患者而言，这比谁输谁赢更重要。
从商业视角看，这场和解为BioMarin开辟了一条无需额外研发投入的持续收入流。
而对Ascendis而言，尽管需支付高额版税，但换来了全球市场的合法销售权，避免了禁售令的灭顶之灾。
一场持续数年的专利战争，最终以“花钱买平安”收场。
这或许是罕见病商业世界里，最不坏的结果。
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