湖南
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前言
近日，连云港市第一人民医院在国家卫生健康委审核中顺利通过干细胞临床研究机构与项目“双备案”，备案项目为“人脐带源间充质干细胞治疗特发性肺纤维化的临床研究”。
从医院披露的信息来看，这是《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院令第818号）实施后，江苏省首个在新备案体系下开展的全新干细胞临床研究项目。
这件事值得我们关注的，不只是江苏又增加了一个干细胞项目，而是818号令之后，干细胞临床研究正在沿着更加规范的轨道，一步一步地走向真实的临床研究。
01江苏首个，干细胞“双备案”落地三甲医院
本次备案有两个关键词：机构备案、项目备案。
也就是说，不只是“这个项目可以开展研究”，承担项目的医疗机构本身，也需要具备相应的研究和管理能力。
根据公开信息，连云港市第一人民医院此次同时实现了干细胞临床研究机构与项目双备案，这背后涉及伦理审查、质量管理、细胞制剂质量控制以及临床研究管理等一系列环节。
这次备案所针对的疾病是特发性肺纤维化（IPF）。 本研究应用的是人脐带来源的间充质干细胞，简单说，这类细胞具备一定的免疫调节、旁分泌等功能，因此在组织损伤、炎症微环境及纤维化相关研究中，一直受到关注。
当然，“完成备案”不等于“已经证明能够治疗肺纤维化”。它意味着这项技术按照要求获得了进入规范临床研究的资格，接下来真正重要的，是用临床数据回答安全性、有效性等问题。
02为什么偏偏盯上肺纤维化？
特发性肺纤维化是一种进行性纤维化慢性间质性肺病。它最让医生难办的是肺泡周围原本柔软的组织逐渐被异常的纤维组织所代替，使肺失去弹性。 可以将正常肺比作一块柔软的海绵，既可被空气充满而扩张，又可缩回到原来大小。
肺纤维化后，这个“海绵”变得不柔软，逐渐变硬，影响了气体交换。很多患者早期只是在快步时感劳累而喘气，随着本病的发展，连日常活动也需缓慢。
目前临床已经有尼达尼布、吡非尼酮等抗纤维化药物，这些药物能帮助部分患者延缓肺功能下降，但是怎样进一步改善该病的进展，依然是医学界持续研究的问题。
于是，一个思路出现了：要是能从炎症、免疫微环境以及组织的损伤修复这些方面来开展干预，是否可以为肺纤维化的治疗提供新的思路呢？
这也就是为什么人们会持续地研究间充质干细胞的原因。
03干细胞，究竟准备怎么对付“变硬”的肺？
这里很容易产生一个误区：把干细胞看成是一批进入肺部后，直接变成新肺细胞、把坏了的组织换掉的“修理工”。
事实上，现阶段人们对间充质干细胞的研究更关心的，并不只是细胞本身“变成什么”，而是它们能够释放什么信号、怎样影响周围环境。
间充质干细胞可分泌多种细胞因子、生长因子及细胞外囊泡，同时可和免疫细胞产生复杂的相互作用。所以科学家关注它们是否能调节异常的炎症和免疫反应、影响纤维细胞的活化，并改善已受损组织的微环境。
肺纤维化并不是简单的“一块疤”，它背后牵涉着肺泡上皮受损、不正常修复、成纤维细胞被激活及细胞外基质的过度堆积等一系列过程。 所以，干细胞研究真正要解决的是，是否可以干预这条不断推动肺组织纤维化的链条。
从实验室机制走到人体临床研究，则是验证这个想法必须跨过的一道门槛。
04干细胞治疗，最终还是要靠临床数据说话
从肺纤维化到骨关节疾病，再到心血管、神经系统等方向，干细胞研究正在不断进入新的临床场景。
对一个尚处在临床研究阶段的项目来说，备案只是一种开始，而不是终止。 连云港市第一人民医院这次完成“双备案”，真正值得期待的是接下来产生的数据：哪些患者可能受益？安全性如何？肺功能、影像学以及生活质量能否得到改善？效果能够维持多久？
这些都需要一位位受试者、一组组数据来回答。 818号令为干细胞行业画出了一条更清晰的跑道，但决定一项技术最终能跑多远的，依然是临床证据。
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