北京
9月3日， N MPA官网显示，赛诺菲的利扎布替尼片（Rilzabrutinib，商品名称：赛立止）获批上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳或不耐受的持续性或慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者。
Rilzabrutinib是Principia Biopharma开发的一种口服、可逆、共价BTK抑制剂。BTK在B细胞、肥大细胞和其他与先天免疫应答相关的细胞中表达，参与多种免疫性疾病的发生发展过程。Rilzabrutinib可以通过减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏起到治疗各种ITP并发症的作用。2020年8月，赛诺菲以36.8亿美元收购Principia Biopharma，囊获包括该药物在内的多款产品。2025 年 8 月，Rilzabrutinib获FDA批准上市，成为首款获批ITP 的BTK抑制剂。
2024年4月，赛诺菲宣布Rilzabrutinib治疗持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）成年患者的III期LUNA 3研究达到了主要终点。
LUNA 3研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照临床试验，评估了Rilzabrutinib（400mg，每日2次）对比安慰剂治疗既往接受过治疗的持续性或慢性ITP成年和青少年患者的疗效和安全性。双盲治疗期持续12-24周，患者需接受Rilzabrutinib或安慰剂治疗，随后接受28周的开放标签Rilzabrutinib治疗，最后是4周的安全随访期或长期扩展研究。
研究的主要终点为产生持久血小板应答（即在没有挽救治疗的情况下，患者在24周双盲治疗期的最后12周中至少有8周血小板计数≥50000/μL）的比例。患者的基线血小板计数为15000/μL（正常水平为150000-450000/μL）。
结果显示，Rilzabrutinib组产生持久血小板应答的患者比例显著高于安慰剂组，数据具有临床意义和统计学意义。此外，该研究也达到了关键次要终点。安全性方面，Rilzabrutinib的安全性与既往研究一致。
ITP是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病，其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损，导致血小板计数减少（<100000/μL）和危及生命的出血（如颅内出血）风险增加。此外，ITP患者的生活质量也会因此受到严重影响，例如容易疲劳和出现认知功能障碍。
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