北京
9 月 4 日，阿斯利康宣布，其Etcamah（camizestrant）与细胞周期蛋白依赖性激酶 (CDK) 4/6 抑制剂（哌柏西利、瑞波西利或阿贝西利）联合用药已获美国 FDA 加速批准，用于治疗在芳香化酶抑制剂（AI）和 CDK4/6 抑制剂治疗期间检测到 ESR1 突变的激素受体 (HR) 阳性、HER2 阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成年患者。
同时，FDA 还批准了一种伴随诊断测试，用于检测 HR 阳性、HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌患者循环肿瘤 DNA (ctDNA) 中新出现的 ESR1 耐药突变。
来源：阿斯利康官网
此次批准基于关键 III 期 SERENA-6 研究的积极结果。这是一项随机、双盲、全球多中心 III 期临床试验，旨在评估 Etcamah 联合 CDK4/6 抑制剂治疗 HR 阳性、HER2 阴性晚期乳腺癌患者的疗效和安全性。
该研究共纳入 315 名受试者。入组患者先接受 AI 联合 CDK4/6 抑制剂治疗，在影像学进展之前，通过 ctDNA 发现 ESR1 突变，一旦提示内分泌耐药正在出现，就提前把 AI 换成 Camizestrant，同时继续 CDK4/6 抑制剂。主要终点是研究者评估的无进展生存期（PFS）。
在预设的期中分析中，与 AI 联合 CDK4/6 抑制剂的标准治疗相比， Etcamah联合治疗使疾病进展或死亡风险降低了 56%（HR 为 0.44；95%CI：0.31-0.60；p<0.00001），中位 PFS 为 16 个月，而对照组为 9.2 个月。
虽然在中期分析时，关键次要终点 PFS2、OS 数据还不成熟，但随后进行的预先计划分析显示，Etcamah 联合治疗组的 PFS2 较对照组有统计学意义和临床意义的获益，分别为 25.7 个月和 19.1 个月（HR：0.63；95%CI：0.46-0.86；p=0.00373），且OS也持续向Etcamah联合治疗组倾斜（HR：0.87；95%CI：0.57-1.30）。
安全性方面，联合方案的安全性与每种药物已知的安全性一致。未发现新的安全性问题，且两组的停药率均极低且相似。
值得一提的是，2026 年 4 月，美国 FDA ODAC 曾以 3:6 投票结果不支持 Etcamah 上市，他们认为现有临床数据无法证实：影像学进展前的提前换药方案，能为患者带来实质性、有临床价值的长期获益。
根据 III 期 SERENA-6 临床试验， Etcamah 已在全球 30 多个国家/地区获得批准，包括欧盟、日本、加拿大、英国等。
罗氏的 giredestrant 同样处于全球后期申报阶段，同时布局晚期后线与早期乳腺癌辅助治疗两大方向。国内口服 SERD 管线也在快速推进，恒瑞医药 HRS‑8080、先声药业 SIM0270、益方生物 taragarestrant 等候选药物均已进入 II‑III 期临床阶段，针对 ESR1 突变内分泌耐药乳腺癌开展探索。传统肌注 SERD 氟维司群仍是临床基础内分泌用药，但受限于肌肉注射的给药方式；除此之外，PROTAC 类 ER 降解剂 vepdegestrant 也已获批用于后线 ESR1 突变乳腺癌，与口服 SERD 形成机制互补。
参考：Insight 数据库
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