上海
9月11日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，其创新长效生长激素诺泽优®（通用名：帕西生长激素注射液）已于2026年9月8日获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，新增用于治疗努南综合征（NS）相关生长迟缓的2.5岁及以上儿童患者，特发性身材矮小（ISS）的2.5岁及以上儿童患者，出生时为小于胎龄儿（SGA）且2岁时无法追赶生长的身材矮小的2.5岁及以上儿童患者。
新闻稿表示，在既有儿童生长激素缺乏症（GHD）适应症基础上，此次三项新适应症获批使得诺泽优®成为获批适应症广泛的长效生长激素， 进一步拓展了诺泽优®在儿童生长障碍领域的治疗覆盖，为更多中国患儿带来每周一次的长效治疗创新选择。
儿童身材矮小症（SS）是一种受遗传、表观遗传和环境等多种因素调控的疾病。很多SS如ISS、SGA矮小和NS矮小与GHD不同，并非由生长激素分泌不足引起。ISS是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身高低于同年龄、性别和种族的平均身高2个标准差（SD）或低于第3百分位数（P3，-1.88 SD）者，且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内分泌、营养、染色体异常或基因变异证据的矮小儿童。SGA指胎儿出生体重和/或身长低于同胎龄、同性别新生儿第10百分位数。NS是一种以特殊面容、身材矮小、先天性心脏病和胸廓畸形等为主要表现的常见遗传综合征，其发病主要与RAS-MAPK信号通路异常相关。以上三类疾病长期存在显著未被满足的诊疗需求，受到儿科内分泌领域的持续关注。
本次获批新适应症的帕西生长激素注射液在全球已开展过23项临床研究，是拥有非生长激素缺乏症（non-GHD）适应症的长效生长激素。其疗效及安全性在全球多中心、随机、开放标签、活性对照3期篮式研究REAL8中得以验证，研究纳入既往未接受生长激素治疗的青春前期ISS、SGA或NS患儿。三个队列的主要终点均为治疗52周时的年化身高增长速度。
研究结果显示，在52周治疗后，接受每周一次诺泽优®治疗的患儿（0.24mg/kg/周）获得与每日生长激素治疗相当的年化身高增长速度。其中，ISS患儿年化身高增长速度达到10.2 cm/年，SGA患儿达到11.0 cm/年，NS患儿达到10.4 cm/年，均达到研究主要终点，为不同病因所致儿童生长障碍的长效治疗提供了循证医学证据支持。其整体安全性表现与生长激素治疗的已知安全性特征一致。
参考资料：
[1]诺泽优®（帕西生长激素注射液）三项儿童新适应症于中国获批.From https://mp.weixin.qq.com/s/K8LNOk9Sk3T4z3eV84sAjA
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