一针139万元的药，95%患者付不起怎么办？

即使价格腰斩，能支付得起的中国患者还是寥寥

文｜《财经》研究员 丁宁

编辑 | 王小

一针139万元，这是降价后的售价。

降价两个多月后，2026年8月24日，中国最贵药物波哌达可基注射液（商品名：信玖凝）终于在天津开出了首张处方。

这是一款用于治疗血友病B的创新药，也是中国首个获批上市的基因替代疗法药物。它由信念医药研发，于2025年4月在中国获批上市，最初定价高达279万元。即便一年多后价格腰斩，它还是中国最贵的药。

血友病B是一种由凝血因子Ⅸ缺乏引起的遗传性出血性疾病，患者常被称为“玻璃人”，因为平时轻微的磕碰或活动，就可能诱发关节和肌肉出血，严重时甚至危及生命。

信玖凝的机制是，用重组腺相关病毒（rAAV）载体将改造过的凝血因子Ⅸ基因包裹起来，再通过静脉输进入体内，让肝脏成为凝血因子的“加工厂”，从而帮助患者凝血。

与传统疗法需要终身服药相比，信玖凝的优势在于“一次给药、长期获益”。只需要单次给药，就能实现体内凝血因子长期稳定表达。

不过，高昂的定价让该药的销售之路并不轻松。于是，一位血液科医生向《财经》直言，即使降价超五成，超百万元的价格也使很多患者望而却步。

好药来了，如何让患者用得起，光靠药企降价不够，还需要医保、商保、慈善、患者组织等多方共同努力。

负担得起吗？

开出第一张处方后，市场关心信念医药是否得到了一款明星单品。

据上海浦东科委官微消息，第一个使用患者用药顺利，当前凝血因子IX因子活性水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将长期持续观察疗效及安全性。

长期以来，血友病B的标准治疗主要依赖凝血因子替代疗法。患者往往需要终身用药，重症患者还要长期接受预防性输注，随之而来的是穿刺损伤、血管硬化、感染与血栓等潜在风险。

信玖凝不仅将“打一辈子针”进化成了只用打一针，临床数据也足够亮眼。研究结果显示，26例血友病B患者接受信玖凝治疗52周后，年化出血率降至0.6，较优效界值5.0明显下降，且80.8%患者在治疗后未出现出血事件。

然而，一款药卖得好不好，取决于多重因素。

患者在做决策时，要考虑的问题不止药效，还要看能不能负担得起。

北京病痛挑战公益基金会发布的《血友病创新疗法支付方案及全球策略》报告显示，接近90%的患者愿意选择基因治疗，但患者对于基因治疗的支付意愿中位数仅为5万至8万元。

2025年7月，信玖凝首发定价确定为每2ml单瓶9.3万元，具体用量需根据患者体重计算，患者最高支付费用为279万元，超出部分免费提供。

与国外血友病基因疗法相比，信玖凝的定价已经便宜很多，海外同品类产品价格多在290万至350万美元。

但与患者的实际支付能力相比，279万元仍然是个“天文数字”。上市后，信玖凝迟迟未能等来第一个买单的患者。直到2026年6月信念医药下调价格后，来咨询用药事宜的患者才多了起来。

一位血液科临床医生向《财经》分析，信玖凝疗效虽好，但即便降价，仍然很贵。他在临床中感受到，许多血友病患者的经济状况并不好，95%以上的家庭都不一定能负担得起。

按疗效付费、分期付费等支付方式可能是一种解法。据了解，采用传统疗法治疗，经医保和慈善援助后，血友病B患者年均自费费用大约在5万至7万元之间。若将治疗时间拉长至20年、30年，患者的实际用药负担并不一定比信玖凝低。只不过传统疗法是随用药随支付，而信玖凝需要一次性支付。如果能够实现分期付费或是按疗效付费，患者对信玖凝的买单意愿可能会更高。

即便能承受这个价格的患者，也不敢贸然尝试。上述血液科医生称，目前还未看到信玖凝长期的安全性、有效性数据，这也是患者的一大顾虑。截至目前，信玖凝最长随访时间为五年，未来10年、15年药效是否能一直保持，尚无结论。

而且，血友病并非无药可医的市场，凝血因子替代疗法已是成熟的标准治疗，多种血源性、重组凝血因子被纳入国家医保目录，患者可以不用一次花那么多钱就能获得当下可见效的治疗。

考虑到患者的负担能力、对新药的犹豫和观望，也就不难理解为何信玖凝迟迟开不出处方。

商业化怎么走

作为信念医药目前唯一一款上市产品，信玖凝卖得好不好，直接关系到公司现阶段的命运。

在信玖凝上市前，信念医药原本计划与跨国公司合作推进商业化，但如今已由其自己主导了。

2023年10月，信念医药与武田中国达成合作，武田中国获得BBM-H901注射液，即后来的信玖凝，在中国的商业化经营许可。

然而，2026年8月双方宣布终止合作，双方均未公布停止合作因由的具体细节。至于独立推进信玖凝商业化的策略，截至发稿信念医药未回复《财经》。

信念医药此前在商业化营销上的战略核心可以总结为，“精研技术，出让前端营销”。作为一家以研发与生产（CMC）见长的基因治疗初创企业，信念医药的策略清晰定位与具备强大成熟渠道的跨国药企或大型本土医药集团达成独家商业化授权（BD），来完成产品的市场推广与商业化落地。

信念医药将A型血友病用药BBM-H803在中国的独家商业化经营权授权给远大生命科学。就是想借助远大生命科学在血液制品及专科用药领域深厚的商业化网络和市场渗透力，为未来产品获批后快速建立该基因疗法的医院覆盖与终端销售做准备。

现在，信念医药需要自己负责信玖凝的商业化，亲自下场找患者。好在罕见病药物的推广有一个特点，销售团队并非人越多越好，更重要的是精准触达患者。

血友病B作为一种罕见病，患者基数不大。据公开信息，目前国内已诊断的注册登记血友病B患者共3782例，其中成人中重度患者1763例，潜在符合基因治疗标准的患者仅约600例。

即便是小营销团队，但需要花费大量精力联合临床专家进行学术推广，确立临床安全性、长期有效性及给药标准的市场共识。

作为一家专注于腺病毒相关病毒（AAV）基因治疗药物研发、生产和商业化的创新药企业，信念医药要跨过极高的市场教育门槛，AAV基因治疗在医生端和患者端的认知度仍在培育期。

信念医药已从研发阶段迈入商业化落地的关键时期。

从公开信息看，信念医药已多年未进行大规模公开一级市场新一轮股权融资，最近一次融资信息是2022年3月完成 1.2 亿美元C轮融资。因此，信念医药更需要自我造血能力。

可是，信念医药虽然与远大生命科学等机构有管线授权合作，但这些BD交易带来的首付款和里程碑款属于一次性或偶发性现金流入，无法形成像传统药企那样稳定、可持续的日常经营性现金流。

没有新的股权融资、造血能力又弱，能撑到现在，信念医药自建的生产基地发挥了一定作用，为未来实现更低的生产成本奠定了一定基础。还有，它将有限资金向血友病核心管线倾斜。

现在，信念医药正积极推动信玖凝进入各地惠民保报销范围。截至2026年5月底，该药已纳入北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地惠民保。

此外，信念医药再度携信玖凝冲刺商保创新药目录。据媒体报道，9月9日，公司代表现身2026年商保创新药目录协谈现场，但能否通过仍有待官方公布。

2025年首版商保创新药目录共有121个药品通过形式审查，最终仅19种入选，通过率不足16%。信念医药在此遭受挫败。

因此，如果其核心产品不能在这两年内通过商业保险或医保谈判实现“以价换量”的规模化变现，公司将面临极大的资金续航考验，未来将极度依赖资本的“输血”。

第一张处方只是开始，对于像信玖凝这样的一次性高值疗法，何时能探索出一条患者可及、可负担的支付方案，不但对患者，对信念医药一样非常重要。

责编 | 张生婷

题图来源｜视觉中国