AI药物研发新模式，3.7万名AI“科学家”组成一家虚拟药企

哈娜・阿米蒂奇| 撰文

潘展| 编译

一家没有办公室、实验室和人类员工的“生物科技公司”，却拥有3.7万名“员工”。这些员工并非真人，而是由人工智能驱动的科学家智能体。

近日，斯坦福大学医学院James Zou教授团队在Science发表研究，提出“虚拟生物科技公司”尝试用多智能体AI模拟一家生物科技公司的研发组织，并将其用于药物靶点发现、临床试验分析和治疗方案设计。

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从虚拟实验室到虚拟药企

这项研究建立在斯坦福团队此前开发的“虚拟实验室”基础上。此次，他们进一步按照传统生物科技公司的组织架构搭建AI系统：由一个AI“首席科学官”统一负责任务分解和结果整合，再将具体工作交给不同专业的科学家智能体。

这些智能体分别处理统计遗传学、功能基因组学、疾病生物学、通路与相互作用、化学信息学以及临床数据等任务，并调用相应数据库和分析工具。不同智能体可以并行工作，再由上层智能体汇总证据，形成最终分析。

研究的重点并不是让一个AI直接“发明新药”，而是把药物研发过程中原本分散在不同团队、不同数据平台中的工作连接起来，让AI承担更多跨学科的信息整理和分析任务。

斯坦福大学生物医学副教授James Zou，图源：Stanford Medicine

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AI从5.6万项临床试验中找到规律

药物研发的一大难题，是判断一个靶点或候选药物最终进入临床后能否成功。为寻找影响药物研发结果的生物学因素，研究团队让虚拟生物科技公司大规模分析临床试验数据。

研究共分析了55984项临床试验，并部署超过3.7万个临床试验智能体，对单项试验的疗效、安全性等结果进行整理，再将药物靶点与多组学数据联系起来。整个过程在不到一周内完成。

在有单细胞RNA测序数据的试验中，AI进一步分析了药物靶点的细胞类型特异性，以及基因表达的“双峰性”。前者反映一个靶点是否主要集中于特定细胞类型，后者则反映基因表达是否更接近“开—关”式状态，而不是连续变化。

结果显示，具有较高细胞类型特异性、同时具有较强“双峰性”的靶点，有更好的临床结果。针对这类“开关型”靶点的药物，从Ⅰ期进入Ⅱ期的可能性提高40%，最终进入市场的可能性提高48%，不良事件发生率降低32%。这一规律还出现在癌症、脑部、心血管、肾脏和肺部疾病等多个领域。

Virtual Biotech整体架构，图源Science

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从多源数据中寻找新的治疗方案

虚拟生物科技公司的另一项测试，是寻找新的肺癌治疗策略。研究团队选择了B7-H3这一靶点，让AI综合分析人类遗传学、单细胞数据、空间转录组以及临床和基因组数据。

分析发现，B7-H3在肿瘤附近的成纤维细胞中具有较高表达。这些细胞可与附近免疫细胞发生信号交流并抑制其活性，从而形成有利于肿瘤免疫逃逸的微环境。

基于这些证据，AI提出开发B7-H3抗体偶联药物（ADC）的方案，利用抗体识别B7-H3高表达细胞，再将细胞毒性药物递送至目标细胞。几个月后，一家知名制药公司独立提出了针对B7-H3的类似ADC策略，该疗法随后获得美国FDA突破性疗法认定。这为虚拟生物科技公司的分析结果提供了来自现实研发体系的独立验证。

同款B7-H3 ADCIfinatamab deruxtecan（I-DXd），图源Molecular Cancer Therapeutics

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AI负责探索，人类负责验证

这项研究真正值得关注的地方，并不是“3.7万名AI员工”这一数字，而是药物研发组织方式的变化。

过去，AI在生物医药领域通常承担相对独立的任务，例如蛋白质结构预测、分子筛选、靶点分析或临床数据处理。虚拟生物科技公司则试图把这些能力组织起来，让不同AI智能体承担不同专业角色，并通过统一的决策框架协同完成复杂研发任务。

当然，这距离一家能够自主完成新药研发的“AI药企”仍有明显距离。研究中的发现主要来自计算分析，新的靶点和治疗方案还需要经过细胞、动物实验以及临床研究验证。研究团队也明确表示，下一步将把虚拟生物科技公司发现的新线索带回真实实验室，检验它们有多少能够经受现实世界的验证。

从这个意义上看，这项研究展示的并不是一个已经能够取代实验室的AI药企，而是一种新的研发协作模式：AI负责大规模搜索、数据整合和假设生成，人类科学家负责提出问题、判断证据并完成实验验证。

随着AI智能体能力继续提升，这种“多智能体+真实实验”的研发模式可能成为AI进入药物研发纵深阶段的一种重要路径。

https://med.stanford.edu/news/all-news/2026/09/virtual-biotech-company.html

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