药有作为丨世界药师节特辑·李慧博：多组学时代的精准用药——药师的机遇与担当

编者按：随着多组学技术、人工智能与精准医学的快速发展，临床药学正站在一个全新的十字路口。当海量高维数据涌向临床，药师的价值究竟是被削弱，还是被重新定义？北京大学第三医院李慧博教授作为第一作者在iMeta（IF 44.4）发表“多组学驱动的精准医学”综述，提出MODPM整合框架，为这一命题提供了系统思考。从炎症性肠病的个体化用药，到药学门诊的医教研协同，再到AI时代的药师能力重构，她的实践路径或许正是当代临床药师转型的一个缩影。2026年世界药师节来临之际，本期《药有作为》特邀李慧博教授，围绕多组学时代的精准用药、青年药师成长及“赋能药师”的内涵，分享她的思考与感悟。

“多组学真正进入临床，不取决于我们能测多少，而取决于能不能回答患者下一步怎么用药。”

——李慧博教授

《药学瞭望》：您作为第一作者在iMeta（IF 44.4）发表了“多组学驱动的精准医学”综述，提出了MODPM整合框架。请问这篇文章的选题初衷是什么？从临床药学的视角来看，多组学驱动的精准医学距离日常的药学实践还有多远？药师在这一框架中可以扮演怎样的角色？

李慧博教授：这个选题与我十余年来从事炎症性肠病精准治疗的工作密切相关。在临床中，我们经常遇到这样的情况：同样的症状、同样的临床表征、同样的用药方案，患者却呈现出完全不同的疗效。有的患者长期维持疾病缓解，有的从一开始效果就不理想，还有的随着治疗推进逐渐出现疗效下降。这促使我们深入思考：疾病的发展和药物响应，不仅仅受身高体重等简单因素影响——我们最粗浅的基于BMI调整剂量只是起点——还会受到基因、表观遗传、肠道菌群、环境、自身免疫等多层因素的综合影响。正是基于这样的临床问题，我们八个团队共同撰写了这篇多组学驱动的精准治疗长综述。

在这篇文章中，我们注意到，早期做多组学研究的团队并不少，但每个专家团队更多关注单一维度，且尚未真正将这些组学数据应用到临床。因此，我们希望提出一个多组学驱动的精准医学框架，思考如何用好这些海量数据，真正指导临床用药、改善临床结局。具体而言，我们做了三方面工作：第一，不是简单叠加不同维度的组学数据，而是将多维度数据整合在一起；第二，系统梳理了如何用人工智能方法整合海量数据，从早期仅用统计学方法，到如今逐渐演变出虚拟细胞筛选等模型；第三，提出了多组学驱动精准医学在几个场景中的应用。最主要的应用方向是新药研发：如何识别疾病发生的靶点和通路，即发病机制；针对发病机制如何进行药物筛选、结构优化，再到有效性评价。我们选择了三个极具代表性的疾病：肿瘤，因其异质性强，涉及基因突变和治疗效果差异；自身免疫性疾病，越来越多患者存在自身免疫共病，背后发病机制在不同系统中呈现不同表征；代谢与肾代谢综合征，围绕代谢相关问题。最后，我们也提出了多组学驱动精准医学未来可能面临的挑战。

回到临床，多组学驱动的精准治疗离我们有多远？其实，基于药物基因组学指导临床合理用药，我们已经在用；基于治疗药物监测进行剂量优化和调整，我们也在用。精准医学包括多组学驱动的精准医学，已有一些进入临床的端倪或应用。但未来仍面临诸多问题和挑战：不同研究中心的数据如何同质化？不同检测方法和检测维度下，指标标尺不一致时，如何整合数据用于临床？在做到数据对齐一致性的同时，如何更好地保护隐私？这些都是现实挑战。基于这些问题，我们撰写了包含七百多篇参考文献的长综述，希望给同行一些借鉴。

一方面，我们希望整合现有组学技术，思考如何用好海量数据；另一方面，一定要紧扣临床，将患者多模态数据——影像、病理、临床信息等维度——与组学指标结合在一起，同时关注患者真正的临床结局，看这些指标如何改变结局。最终落到实处，是精准医学如何优化和调整治疗决策。让我们不再在初始方案时“盲人摸象”式试药，降低试错成本。我们希望从一开始选择初始治疗药物时，就能为患者选择适合的药物；在疾病治疗和发展过程中，基于动态指标不断优化调整，真正实现“量体裁衣”，提供更精准的个体化药物治疗。

“成长不是三条道路同时狂奔，而是找到一条主线，让临床、教学和科研彼此照亮。”

——李慧博教授

《药学瞭望》：回想起来，您参与了药学瞭望第一期“药师新锐谈”的访谈，医教研协同发展，药学门诊越来越有起色，一路走来应该有不少感触。回顾这段经历，您觉得在临床药学这条路上持续走下去，最重要的是什么？有没有什么心得想跟正在成长的药师同行们分享？

李慧博教授：非常感谢《药学瞭望》这样的平台，让我们青年药师能够不断成长，并与药学同行持续交流。从第一期的“药师新锐谈”到这一次的“药有作为”，我通过不断学习与同行交流，也在不断成长。我比较相信两件事：第一，做正确的事情；第二，怎么正确地做事情。这两点都很关键。

首先，做正确的事情。我一直觉得，能够帮助患者识别长期用药过程中的药物治疗问题，是一件非常有意义的事情，也让我不断深化职业的价值感和成就感。我相信所有同行都有同样的感受。

其次，比较困难的是如何长期、正确地做正确的事。在这个过程中，我们需要不断交流、不断学习，为自己赋能。回望这些年的成长历程，临床药学真的是一条长期主义的道路。刚开始做的时候，可能并不会看到明显效果。但随着平台的发展，国家给予我们赋能和机会，我觉得现在是一个最好的时代。国家卫健委的政策推动，公众健康素养的提高，以及健康管理需求的增长，都需要药师帮助识别长期用药中的药物治疗管理问题。同时，我们在工作中有很好的团队协作，与医生、护士建立了信任，患者也越来越需要我们在门诊或病房提供专业的药学服务。所以第一点想说的是：坚持，长期坚持做正确的事情。

第二点想分享的是，在成长过程中，如何用现代化的技术帮助自己成长。我们要不断学习，现在是一个AI快速发展的时代，要跟上时代步伐，学习新技术。

第三点是要学会团结协作。一个人可以走得很快，但一群人才能走得更远。每个人的专业能力都是有限的，更重要的是如何发挥自己的特长，同时在多学科团队中协作，为患者提供最大化的药学服务。

另外，还有一点个人成长感悟想分享。在职业成长过程中，不要太着急给自己贴标签，也不要急于给自己设限。工作中成长的同时，家庭成员、孩子可能也需要你。经常有人问我如何平衡家庭、工作和生活，其实更多的是在什么时间做那些紧急且重要的事情。对于工作而言，临床、教学和科研是三条需要平行前进的方向，它们相辅相成。我们在临床工作中发现难以解决的治疗问题，就需要用科学方法解决其深层次的科学问题。同时，我们希望把所学、所想、所思传承下去，让更多人加入专业药师团队，这就需要不断教学，把思考的东西经过分享、加工进一步传递。所以医疗、教学、科研是相辅相成的，并不是选择单一赛道，而是相互照亮前进的道路。

“未来真正稀缺的，不是会使用AI的药师，而是知道什么时候应该相信AI、什么时候不能相信AI的药师。”

——李慧博教授

《药学瞭望》：2026年世界药师节即将到来，今年的主题是“赋能药师，共创更健康的未来”。结合您自身的科研和临床实践经历，您如何理解“赋能”这一关键词？在您看来，当前药师最需要被赋能的能力或方向是什么？药师又该如何主动提升自身能力，在精准医学时代创造更大的价值？

李慧博教授：首先，在2026年世界药师节即将来临之际，祝广大药师节日快乐。今年的主题“赋能药师”，我觉得非常好，也非常喜欢。

我个人认为，“赋能”分为两个维度。一方面是来自外界的赋能。我们可以看到，国家健康管理的需求将药师的职业价值提升到非常高的位置。公众可以在药学门诊得到专业的药学服务，住院期间也可以得到临床药学服务。外界平台和公众可以与药师有非常好的沟通。包括现在自媒体平台，药师也经常做科普工作，提高全民健康素养。

第二方面的赋能，来自药师自身。我观察到，无论是刚入职场的年轻药师，还是资深药师，在AI快速发展的时代，都需要持续学习。对于青年药师，尤其是刚入职的新人，一定要把专业知识的基础打牢，这是立身之本。只有具备专业技能，才能为患者提供专业的技术服务。其次，在AI快速迭代的过程中，我们应该主动学习新技术，提高工作效率，在有限时间内服务更多患者，同时有更多时间解决临床问题背后深层次的科学问题。此外，还要持续带教，包括本科生、研究生、紧缺人才进修药师、规范化培训学员，让更多人加入药师专业队伍。

第三，除了技术赋能，一定不能失去人文底蕴和人文关怀。即使AI技术不断发展，甚至可能过度谄媚、讨好我们的需求，我们仍要用专业知识和人文温度，看到患者背后的情感需求。我们不仅要解决药物治疗问题，更应给予患者深层次的温暖与帮助。所以在我看来，赋能药师并不仅仅是看到一个病，而是真正看到一个完整的人，用AI技术和人文关怀，提供完整的闭环药学服务。

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（来源：药学瞭望）