AI 新药摸到「返老还童」门槛？3.7 万名 AI 员工组团开药企

　　 上一次看到大规模的 Agent 行动，还是它们集体「闯祸」，黑进各种系统。这一次有点不一样，A 社召集了 950 个 Agent 让进入庞大的 DNA 数据库，干了件好事。

　　 21 个小时里，Agent 们消耗了 2.1 亿 Token，寻找此前没有被认识的逆转录酶系统。它们收集超过 20 万个逆转录酶，从中挑出 3500 个候选系统，再逐步缩小到 20 个。

　　 就在检查其中一个候选对象附近的 DNA 时，一个 Agent 注意到一串排列整齐的重复序列。

　　 它停了下来。这种排列，看起来很像 CRISPR。

　　950 个 Claude，在 DNA 里寻找异样

　　 逆转录酶的工作，是把 RNA 信息复制回 DNA。Claude 找到的这类酶存在于噬菌体，也就是感染细菌的病毒中。它并非一种从未被人见过的蛋白质：相关逆转录酶早已出现在过去的研究里，只是没有人注意到，它旁边还连着一个功能未知的基因，以及一长串间距均匀的 DNA 重复序列。

　　 Claude 把三者视为一个完整系统，Anthropic 将它命名为 ART，即「阵列相关逆转录酶」。这种结构让研究人员想到 CRISPR。

　　 CRISPR 的重复阵列保存着来自外来遗传物质的间隔序列，随后可以转录成引导 RNA，使系统识别和切割目标 DNA。Anthropic 随后的实验发现，ART 阵列同样会表达出一组短 RNA，意味着类似的可编程机制或许也存在于其中。

　　 但「类似 CRISPR」不等于「新的基因编辑工具」。ART 究竟在病毒中做什么，能否切割、复制或粘贴 DNA，目前都没有答案。Claude 完成的是数据库搜索、候选筛选与分析；所有湿实验仍由人类科学家亲手完成。

　　 这也是 Anthropic 今年成立生命科学研究组和分子生物学实验室后，公开的第一项成果。研究人员只提供了最初的任务和方向，Claude Agent 自行检查不同的逆转录酶家族，判断哪些异常值得继续追踪，再把少数候选对象交到实验室里。

　　一家拥有 3.7 万名 AI 员工的药企

　　 Claude 发现 ART 的一周前，斯坦福大学医学院展示了另一种规模更大的实验，创立了一家拥有 3.7 万名「员工」，却没有办公室、工资和午休时间的虚拟生物科技公司。

　　 毫不意外，这些员工全部是 AI Agent。它们按照真实药企的组织结构分工，由一个「首席科学官」管理不同部门，分别寻找药物靶点、分析临床数据、设计药物和规划试验。

　　 研究人员把大约 5 万项临床试验分给 Agent，每个 Agent 只负责一项，再由整个系统汇总。不到一周，它们便发现了一组与药物成功率有关的特征：如果一个靶点集中存在于特定细胞中，而且基因活动更像开关，而不是可以缓慢调节的旋钮，相关药物从一期进入二期试验、最终上市的概率都更高，副作用则更少。

　　
Virtual Biotech 创始人，斯坦福医药学院学者 James Zou

　　 这是从历史数据中总结出的关联，尚不能直接证明因果。为了继续测试这家虚拟公司的能力，研究人员又让 Agent 针对肺癌靶点 B7-H3 设计治疗方案。Agent 提出，应当制造一种抗体药物偶联物，找到带有 B7-H3 的细胞，再把化疗药物直接送到附近。

　　 几个月后，一家真实药企独立提出了相同的治疗思路，其药物随后获得美国 FDA 突破性疗法认定。AI 从公开数据中推导出的方向，被人类研究团队走了一遍，并且证明了是一个会带来惊喜的方向。

　　AI 的假设，已经进入人体

　　 如果说 Claude 和斯坦福的 Agent 还在发现机制、提出候选方案，那么另一款药已经把 AI 辅助产生的假设送进了人体。

　　 英矽智能开发的 Rentosertib 原本用于治疗特发性肺纤维化。AI 参与发现了药物靶点 TNIK，又生成并筛选了候选分子。今年 9 月发表的新研究重新分析了这款药二期临床试验中的血液样本：研究人员取得其中 42 名参与者在 12 周试验中的完整血液数据，再用六套蛋白质衰老时钟计算他们在不同时间点的预测生物年龄。

　　 六套时钟最终都测到了相同方向的变化，尤其是，接受 Rentosertib 治疗后，患者的预测生物年龄下降了——难道返老还童的神药真的出现了？

　　 六套时钟分析的是同一批血液样本，其中四套预测年龄，两套预测死亡风险；它们有的使用传统机器学习，有的使用深度学习，研究对象也全部是肺纤维化患者，所以仍然是效果有限的观察，目前无法完全区分蛋白质变化究竟来自疾病改善，还是药物真的干预了衰老过程。

　　 但从 TNIK 靶点、候选分子，到临床试验中隐藏的蛋白质信号，计算模型已经出现在药物研发链条的多个位置，扮演起重要的角色。

　　实验室开始来不及了

　　 虽然 AI 前所未有地提升了效率，但是没有哪一个实例能证明 AI 已经成为一名能够独立工作的科学家：Claude 不能亲手操作移液器，斯坦福的 3.7 万名虚拟员工没有直接制造出药物，六套衰老时钟也不能替代长期临床观察。

　　 只是，我们也无法否认科研的流程正在被改写。过去，研究人员需要阅读文献、搜索数据库，再从无数蛋白质和药物靶点中选出少数值得实验的对象。

　　 如今，950 个 Agent 可以在 21 小时里检查 20 多万个对象，一家虚拟药企可以在不到一周内整理 5 万项临床试验。Anthropic 一次搜索便留下 3500 个候选系统，最终只把 20 个列为重点分析对象。斯坦福的虚拟药企也承认，下一步是把更多发现送进真实实验室，看看其中究竟有多少能够成立。

　　 提出假设正在变快，验证假设却仍然必须等待细胞生长、动物实验、伦理审查和人体试验。

　　 AI 没有消灭科学发现最昂贵的部分，现在重要的问题不再只是人类能否想出足够多的可能性，而是当 AI 一次产生几千个看似合理的答案，我们有没有足够的实验、时间和耐心，逐一确认哪些是真的、值得跟进的。

　　 AI 可以连续工作 21 个小时，生命却不会因为 Token 变便宜而生长得更快。越接近真实的生命，最后的证据就越不能只存在于 AI 之中。