近日,全球顶级管理咨询公司麦肯锡(McKinsey & Company)发布一份重磅报告《AI drug discovery: Focusing on what matters most》。
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核心观点一句话概括:AI确实在加速新药研发,但钱可能没花在刀刃上。
这似乎给狂热中的AI制药赛道泼了一盆冷水。
本篇报告把AI制药的资本狂欢、瓶颈所在、以及破局路径,讲得明明白白。
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应付295亿美元 首付6亿美元
AI正在给医药研发带来颠覆性变革。
麦肯锡数据显示,AI驱动的研发管线在实现首次人体实验或临床前节点的速度,比传统药企的中位研发水平快了15%至80%。
像英矽智能(Insilico Medicine)、薛定谔(Schrödinger)和Recursion这些头部玩家,管线已陆续杀进临床阶段。
特别是在分子设计(Molecule Design)这个环节,AI已经展现出较高的成熟度。
虚拟筛选、结合亲和力预测等环节,过去要拿几个月甚至几年去物理试错,AI几天就能干完。
资本市场也给出亮眼的成绩单。
在商业合作端,全球前20大跨国药企2025年签下的AI合作交易总额,直接翻倍冲到295亿美元,创下历史新高。
2025年,AI驱动药物研发(AIDD)领域的风险投资与私募股权融资达到84亿美元,相比2023年的41亿美元,两年间年复合增长率高达43%。
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有意思的是,这组数据的来源,正是智药局。
麦肯锡在报告脚注中明确标注,AIDD融资数据引自智药局(Intellectual Medicine Bureau),并将其列为全文核心图表的第一数据来源。
如果把这295亿美元合作大单拆开细看,会发现一个令人冷静的现实:
药企实际掏出来的首付现金(Upfront cash)仅有6亿美元,占总交易额的比例是——2%。
60%至90%的合同金额,都被压在下游漫长且未知的临床与商业里程碑上。
更扎心的是,2023至2024年间签署了38笔AI合作交易。截至2026年6月,实际兑现的最高里程碑金额还不到1%。
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价值链与成熟度错位
295亿美元交易额与6亿美元首付背后,是AI制药中研发价值链与成熟度的错配。
报告指出,当下资本分配大多集中在技术反馈最快的领域,而非临床失败率最高的领域。
药企心里很清楚:分子造得快,并不等于临床能够活下来。真金白银先不急,等临床真正跑出结果来再说。
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分子设计(高成熟度):AI在虚拟筛选和结合亲和力预测上,已经高度成熟,最容易拿出成绩。这也是为什么目前的商业合作高度扎堆在这个环节。
靶点识别与疾病生物学(中成熟度):药物研发中最烧钱的失误之一,莫过于一开始就选错了疾病靶点或疾病机制。现有AI模型常常难以分清生物学因果关系(Causality)与统计相关性(Correlation)的区别,很容易将观察性关联误判为疾病靶点,把研发团队带入死胡同。
临床前与转化研究(低成熟度):从分子到人体,中间隔着巨大的“翻译鸿沟”。跨物种差异和人源数据的匮乏,让AI很难精准预测药物进入在人体后的毒性和安全性。这是AI在整条价值链上表现得最差的一环,资本合作也很有限。
约有25%的二期、三期临床失败,恰恰源于未能提前预测到的安全性与毒性问题。
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写到这里,必须划一个重点。麦肯锡这份报告,在正文中对“25%”(one-quarter)这条数据打上了文献引用标注。
文献来源于2016年发表在Nature子刊《Nature Reviews Drug Discovery》上的一篇论文, 题目叫“Phase II and phase III failures: 2013–2015”。
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用一个十多年前的失败率来衡量今天的问题,严谨性上多少要打一个问号。
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长期主义 保持乐观
有问题,自然会有解决方案。
麦肯锡提醒药企,现在AI制药真正值得投入的地方,可能不是已经标成熟的分子设计,而是更前端、更困难的靶点验证,以及贯穿临床前到临床的数据连接。
它提到五个方向,简单转述一下:
1、AI投入应瞄准真正的研发瓶颈。
2、把靶点发现从“找相关性”推进到“找因果性”。
3、补上临床前研究与临床之间的数据断层。
4、不能只用研发速度衡量AI价值。
5、推动AI贯穿整个研发链条。
AI真正的价值在于打通靶点验证、分子设计、临床前研究和临床数据,让不同阶段的数据能够相互反馈,建立真正的全流程闭环。
麦肯锡在报告正文最后写道,这条路或许更为艰难,成果回报也需要更长时间才能显现,但想要迎来AI制药突破,这一步至关重要。
大药企只给2%的首付现金,把余下60%-90%的交易价值挂在未来的里程碑崖壁上,这本身就是一种理性的长期主义。它们在等待、也在陪伴AI跨越靶点验证与临床前翻译的最后几公里。
AI制药的版图早已铺开。
今年以来,AI+生物医药的合作明显提速,几笔重磅交易,几乎把行业的“顶流”都拉了进来。
全球最大的科技公司英伟达和最大的药企礼来宣布合作,未来5年将共投10亿美元,打造全球首个"AI药物共创实验室";
罗氏斥资7.5亿美元,收购数字病例公司PathAI;AI公司Anthropic以4亿美元,反向收购生物计算团队Coefficient Bio。
AI4S的下半场,值得我们坚定地乐观下去。
— The End—
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