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巨头加速入局 AI制药到底是一门什么生意?

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最近,AI制药又迎来了一个很有意思的变化。

9月18日,AI巨头Anthropic确认,已经在旧金山湾区运营一座湿实验室,用于开展真实的生物学实验。对于一家以大模型闻名的公司来说,这个动作有点特别,因为它意味着AI不再只停留在电脑里设计分子,而是开始真正走进实验室。

Anthropic为什么要入局医药呢?要理解这件事,先要搞清楚AI制药到底是怎么工作的。

传统药物研发有点像不断试错。先找到可能与疾病有关的靶点,再设计大量分子,一个个合成、测试,看看哪个有效,然后不断修改结构,最后筛出最有希望进入临床的候选药物。

AI做的事情,其实是把其中很多试错搬到计算机里。

大模型可以快速分析文献和生物数据,寻找潜在靶点,也可以一次生成大量候选分子,再预测它们和靶点结合的效果。过去可能需要研究人员反复尝试几个月甚至几年的环节,现在有机会被明显压缩。

但小夏觉得,AI制药真正有意思的地方,并不是让AI在电脑里不停设计分子。因为模型算出来效果再好,最后还是得回到现实世界验证。

一个AI设计出来的蛋白或者药物分子,到底能不能结合靶点?有没有活性?毒性怎么样?这些问题不能只靠计算回答,最终还是要在真实实验里得到验证。

这就是湿实验室的重要性。

现在AI制药越来越强调一个干湿闭环。AI先设计分子,再交给实验室合成和检测,实验结果重新回流给模型,模型根据这些真实数据继续学习,再生成下一批更有希望的候选分子。

如此一轮又一轮循环,AI才能真正变得越来越懂药物研发。

华福证券认为,随着模型生成和筛选候选分子的速度越来越快,实验合成、检测和功能验证反而可能成为新的瓶颈。AI制药下一阶段竞争的重点,可能不只是模型参数有多大,而是谁能更快完成设计、合成、检测、反馈的闭环。

除了大模型公司,大型药企也在持续加码AI。诺和诺德就在9月宣布与Anthropic合作,将ClaudeScience引入药物发现流程。包括礼来、罗氏等全球药企,也在把AI逐步应用到靶点发现、分子设计、临床开发和生产环节。

一边是大模型和科技公司跨界投入,相当于给医药行业带来了新的资本;另一边则是传统大型药企把越来越多研发预算转向AI。两股资金正在同时推动AI制药往前走。

那AI制药目前到底发展到哪一步了?

如果只看药物发现阶段,进展已经相当明显。AI可以帮助筛靶点、设计分子、预测蛋白结构,也能减少一些无效实验,从而压缩早期研发的时间和成本。

但真正决定一款药能不能成功的,还是临床。

目前全球已经出现了一个很重要的验证案例。由生成式AI赋能研发的特发性肺纤维化候选药物Rentosertib,今年9月已经完成三期临床首例患者给药,成为AI制药向后期临床迈进的重要节点。

不过小夏觉得,AI制药带来的机会并不只在模型本身。

随着AI生成和筛选候选分子的速度越来越快,真正需要被合成、检测和验证的分子数量也会增加。过去药物研发的瓶颈更多在设计端,未来实验验证反而可能成为新的瓶颈。华福证券认为,AI制药正在从低频、串行试错,转向更高频的计算与实验迭代,湿实验需求有望随之提升。

从产业链看,偏药物发现和临床前研究的CRO可能率先受益,因为AI设计出来的候选分子最终仍需要完成蛋白结合、细胞活性、药效和安全性等真实实验。

基因合成、DNA构建、蛋白表达、检测分析和模式动物等生命科学上游环节,也可能随着实验批次增加获得增量需求。

至于CDMO,受益逻辑相对更靠后,需要更多AI药物真正进入临床甚至商业化阶段后才会进一步体现。



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