AI设计的药，能不能成为更好的药？

导读

2026年，AI制药正站在“技术验证”走向“临床证明”的关键转折点上。过去一年，多款由AI发现或设计的候选药物陆续跨过早期临床，进入规模更大、标准更严的临床验证阶段。接下来，它必须在真实患者、严格终点和传统药物的正面竞争中回答AI设计的药，究竟能不能成为更好的药。根据医药魔方NextPharma数据库，截止到发文日，一共1,541条药物管线涉及AI的辅助开发以及AI设计。根据医药魔方InvestGO数据库，截至 2026年10月17日，AI制药领域已发生133起融资事件，披露累计融资总额约100亿美元。

来自科学方面的观点则比较客观，参考最近发表在《Nature》的一篇探讨AI 药物研发的文章，指出当前AI制药的核心瓶颈并非模型能力不足，而是数据。具体来说是高质量的与真实药物研发问题高度相关的、支持外推和验证的数据。正文会对AI制药所需要的数据基础以及AI在药物研发环节所能发挥的作用以及代表公司进行分析。文中数据库信息通过医药魔方 NextPharma及 InvestGO 数据库，关键结论均经交叉核验，来源见文后。

生物医药领域数据和其他领域的不同

在讨论AI 制药当下的发展状况如何以及未来会走向何方之前，我们有必要先理清生物医药领域数据的特点，无论多么精准的算法，如果想要得到好的推断，都离不开底层数据的辅助。生物医药领域的数据与图像以及声音等其他领域数据有有些不同，主要体现在如下三方面。

第一个方面：生物医药领域的数据具有高度的条件依赖性

生物医药数据具有非常明显的的语义模糊和“条件依赖性”特点¹。例如，体外细胞毒性可以依据特定参数进行标注，但体内肝毒性还取决于物种、动物品系、给药方式、剂量、观察终点及个体差异等因素，行业流传最经典的一句话是“不能抛开剂量谈毒性”。同一个“肝毒性阳性”标签，在不同实验条件下可能代表完全不同的含义。

药效数据同样如此：在细胞模型中有效的分子，进入动物或人体后可能失效；实验室环境、操作条件和个体基因型的变化，也可能导致截然不同的结果。AI在生物医药面临一个最基础的难题是数据比较难以标准化、跨情境复用和直接比较。

第二个方面：生物医药领域的数据呈现出高度的不透明性（epistemic opacity）

Epistemic opacity最早描述的是复杂计算时人可以看到结果，但是不能一步步追踪核对内部完整知识，后来被借用到AI和生物医药领域。生物医药领域的数据也具有类似性质：药物的发现过程涉及复杂的细胞和分子通路。即使观察到药物改变了某种蛋白状态，也往往难以解释其因果机制和中间过程。

例如BRCA1/2，其致病性突变会增加患癌的风险，但携带相同突变的人，可能早发乳腺癌，也可能终身不发病。基因型与表型并非简单的一一对应关系。这些不确定性会直接影响对于数据的标注，进一步让模型缺少可靠的学习基准，其预测结果的稳定性与可信度也会受到限制。

第三个方面：生物学的基础数据的缺失比较严重

现在科学认为真正理解疾病，需要厘清复杂临床表现与药物作用机制之间的关系。这一思路基于一个重要的假设：人类已经或即将积累足够多的生物学数据，接下来只需借助更强的推理方法，从中提取规律。更重要的是，生命本身并非人为设计，而是长期随机进化的结果。

海量的基因、细胞状态以及在不同环境下的差异及变异数据，只有经过充分测量才能被解释。这所需实验数据的规模，可能远超当前预期。南旧金山的AI制药公司Insitro创始人Daphne Koller²近期的一篇文章中对此进行了一项粗略估算如下图。图中横轴代表的是数据的量级，每一格呈现的是对数增长，从1 GB 到1 TB 到1 PB 然后到100 PB，每一格单位是 1000 倍，可以直观的看出目前对于数据的缺失情况。

图1 蓝色点以及条形图代表目前已经有的数据，单细胞数据大约在 3～25 GB， AlphaFold 的数据约在 1.2 TB， 细胞图谱大约 10–50 TB。

红色条段代表建立因果模型需要的数据体量： 细胞类型词典需要大约 10–100 TB， 和当前的细胞图谱（蓝色，10–50 TB）在量级上有部分重叠。

生物学因果图谱（理解基因、蛋白、通路、细胞类型、组织和疾病之间的因果链），需要大约 10–100 PB 的数据量， 存在约1000倍的巨大缺口。

还有一个关键之处是数据本身并不等同于知识，知识的核心在于理解一个过程如何运作，并能够用数据将其参数化，最终服务于现实世界的决策。但在药物发现中，生命系统与实验数据涉及到的变量极其庞大，如果仅凭数据积累还远不足以回答关键科学问题，还需要理清各种数据点能反馈人体的因果逻辑，才能给出真实准确的判断。

AI 如何帮助药物研发

虽然存在诸多难题，诸多拥有基础数据和算法的公司仍在坚持探索如何结合人工智能进行辅助药物研发。考虑到 AI 目前已经涉及药物研发的诸多环节，为了更清晰的理解，如下文章按照药物研发分解为三个基本阶段进行阐述 AI 的应用—— 从疾病到机制、从机制到药物 以及 从药物到患者，该分类参考的框架还是Daphne Koller的文章²，下文将详细阐述这三个阶段。

图2 目前AI投入以及药物失败发生率示意图

第一阶段：从疾病到机制-目前证据级别较低的环节

从疾病现象到内在机制的探索，是药物研发的根基；其关键在于明确病因并锁定正确靶点。许多临床试验之所以失败，正是源于对机制的理解不足。可能是所选通路未必是患者体内的限速步骤，或是因为体外或动物模型中成立的有效靶点不能在人体中得到验证。这一过程犹如“盲人摸象”：人体是那头未知的“巨象”，而AI目前仍主要依靠文本资料去想象其复杂的生物学机制。

另一方面蛋白质远比我们预想的更灵活³，蛋白质本身并非固定结构，其形态变化源于电子决定的原子间相互作用，导致其构象是大量动态构象组成的集合。某些可成药口袋可能只在特定条件或罕见构象下出现，静态结构预测和有限时长的模拟可能将其遗漏，部分蛋白区段甚至没有稳定的三维结构。因此，将单一静态结构视为靶点的全部面貌，容易高估我们对其生物学行为的理解。

西奈山伊坎医学院一项研究发现⁴，AlphaFold2、AlphaFold3、Boltz-2及常规分子动力学模拟均未识别癌症相关蛋白PKMYT1上的全新“隐藏口袋”，该位点最终通过晶体学和实验发现。这些案例足以说明AI擅长的是蛋白的主要稳定构象的预测，可能漏掉低概率、条件依赖或配体诱导的动态结构。

另一个难题是同一靶点在不同疾病中可能发挥相反作用。比如激活PPARγ有助于治疗2型糖尿病，却可能在结肠癌的特定环境中促进肿瘤发展。即使解决构象预测，体外结果向人体外推仍受剂量、种属和临床终点等因素影响。

专注于疾病到机制环节的AI制药公司代表

正因为从疾病表型追溯致病机制充满不确定性，AI靶点发现开始尝试从大规模人类数据中寻找疾病相关网络，而非依赖单一通路假设。Verge Genomics便是代表案例：公司利用AI平台整合分析超过6,800份大脑和脊髓组织样本，涵盖基因表达、基因分型及患者特征等数据，从中识别出ALS潜在治疗靶点PIKfyve，并开发抑制剂VRG50635。该药在临床前模型中显示疗效，并于2022年10月进入临床试验，开始接受人体数据的进一步验证。

2025年底，Verge Genomics停止推进AI发现的PIKfyve抑制剂VRG50635在ALS中的开发。在一项纳入54名患者的开放标签Phase 1b研究中，VRG50635未达到公司预设的关键疗效目标：血浆神经丝轻链（NfL）没有按预期下降，反而在给药后升高；在该研究的观察范围内，临床终点也未显示治疗效果。ClinicalTrials.gov随后将试验状态更新为“终止”，公开渠道的解释是缺乏足以支持风险—收益判断的数据。2026年，公司裁撤约90%的员工并更名为Verge Labs，将业务重心转向以专有患者数据和AI模型为基础的平台合作，包括靶点发现、患者分层及生物标志物预测。

根据医药魔方NextPharma数据库，通过【AI辅助靶点发现】这一标签，目前有51条管线借助AI靶点发现进行研发，适应症主要集中在肿瘤、自身免疫及神经系统疾病。这些领域不仅疾病机制复杂、未满足临床需求突出，也是传统靶点发现效率相对有限的“深水区”。从分子类型看，小分子药物占据主导。

图3 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图——AI辅助靶点发现药物

第二阶段：从已知机制到成药-AI 目前投入较高的阶段

在已经理解疾病机制的基础之上做药的理论前提是靶点学说：找到并调控特定分子靶点来治疗疾病。此时的药物研发从一个开放性的生物学问题转化为一个边界更清晰的搜索与优化问题：在巨大的化学或蛋白序列空间中，找到能够结合靶点、具备适当理化性质，并有机会在人体内安全暴露的候选分子。

根据Daphne Koller的文章²和目前行业的基本共识，AI 目前对于这一阶段的影响是最大的，究其原因是这一阶段本质是在有限的化学空间里搜索最优分子的问题，恰好契合了AI在模式匹配和搜索方面的优势，由于篇幅限制，本文着重探讨AI对于药物的设计与优化。

1. 通过 AI对于已知靶点分子进行药物设计

与AI辅助靶点发现相比，AI辅助新分子设计已经形成了更大的管线规模，但整体呈现“早期项目多、成熟靶点集中、后期验证有限”的特点。根据医药魔方NextPharma数据库，通过【AI辅助新分子设计】标签，共有相关管线421条，其中临床前项目270条，占比约64%。

图4 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图——从靶点分布看，SARS-CoV-2、CD3、Ras、GIPR、JAK、GLP-1R、CDK2、EGFR、BTK和VEGF等成熟或热门靶点占据前列。

由于大分子以及小分子药物的研发的不同，接下来的文章分别进行讨论。

1.1 AI辅助大分子药物设计

AI辅助大分子药物设计理论基础

传统抗体药物研发本质上是一个在近乎无限的序列空间中反复筛选的过程⁶：先通过动物免疫、杂交瘤技术或噬菌体展示技术获得候选分子，再通过多轮实验筛选出少数能与抗原稳定结合的抗体。AI可基于目标抗原或表位生成、筛选并优化候选抗体序列；通过计算设计与抗体库构建、功能检测和实验数据反馈的衔接，可形成“计算设计—实验验证—迭代优化”的研发闭环。据医药魔方Invest GO数据库，在【人工智能】&【大分子】筛选条件下，目前已有138家药企涉及AI大分子药物研发。

图5 医药魔方 InvestGO 数据库检索截图——可一键跳转到NextPharma 数据库调研管线布局情况

大分子药物（抗体、双抗、多肽、融合蛋白）研发最大的难点，在于其序列组合近乎无穷，而高通量等试验所能检测的是有限的，而且序列、结构、功能之间并非简单的线性关系⁷。AI 的价值体现在它能在这一矛盾中大幅压缩试错空间。先由模型完成大规模虚拟筛选和候选排序，实验则集中验证少数高潜力分子，所产生的数据再用于优化模型。

AI辅助大分子药物设计代表公司

华深智药 是一家以 AI 驱动高通量抗体优化的公司。公开资料显示，公司自主研发了多种用于蛋白药物设计与建模的创新算法。公司创始人彭健博士为计算生物学专家，于 2021 年创立华深智药；联合创始人朱祯平博士拥有 30 多年抗体研发经验。

在技术路径上，公司先用 OmegaFold 预测蛋白质三维结构⁸，再借助扩散模型、流匹配等生成式方法，围绕特定抗原直接设计抗体的 CDR 序列与构象，随后通过几何神经网络预测亲和力及突变效应，并结合实验反馈持续迭代。Helixon Design 可通过计算机大规模模拟分子间相互作用，高效设计多靶点抗体，从而显著缩短研发周期。随着 FlowDesign 等生成式设计方法以及 HelixDesign-Antibody 抗体设计系统的推出，华深智药正逐步将结构预测、候选生成、亲和力优化与实验验证整合为一套可重复、可扩展的研发流程。

2026年3月20日，其海外主体Earendil Labs完成总额7.87亿美元的多轮融资。进展最快的管线是HX15001，目前已经到临床II期。

韩国公司 Galux，由首尔大学化学系教授石次玉（Chaok Seok）于 2020 年 9 月创立，起点是他在首尔大学的研究实验室，是典型的“学术源头 + 产业落地”组合。Galux 可被视为 de novo design 路线的代表企业。GaluxDesign是Galux自主研发的AI蛋白质设计平台，可直接为目标抗原构建全新的抗体分子⁹。该平台将物理化学原理与生成式建模深度结合，能够在原子层面理解蛋白质折叠和分子相互作用的规律，并据此精确设计出与靶点匹配的序列和结构。

GaluxDesign 设计的一款抗 PD-L1 抗体¹⁰（GX-aPDL1-3）与 PD-L1 复合物的冷冻电镜结构分辨率为 3.3 Å；预测结构与实验结构之间的界面 Cα 原子均方根偏差（RMSD）仅为 1.1 Å——这一偏差约相当于一个化学键的长度，说明 AI 预测的抗体结合方式与真实结构基本吻合。

更能体现平台适用范围的，是其针对ALK7开展的抗体设计¹¹。由于当时缺少可用的实验解析结构，GaluxDesign以计算预测的ALK7结构为设计基础，成功获得了能够特异性结合该靶点的候选抗体。这一案例表明，该平台对实验解析结构的依赖有所降低，有望覆盖更多结构信息有限的新靶点。公司于2026年2月完成2900万美元B轮融资，累计融资约4700万美元。

目前，Galux已与勃林格殷格翰、Celltrion、LG化学等全球药企在肿瘤和自身免疫性疾病领域展开合作。2026年Galux的交易比较频繁，例如2026年4月21日，Galux 与GC Biopharma宣布达成合作，共同推进AI驱动的抗体药物研发，开发自身免疫性疾病抗体疗法。Galux与药企合作的交易信息可参考下方InvestGO数据库截图。

图6 医药魔方 InvestGO 数据库检索截图—— Galux 2026年与多家药企产开合作，涉及小核酸/ADC 等诸多Modality。

Generate Biomedicines， 2025年12月1日，其AI工程化长效抗TSLP单抗GB-0895⁵ 将挺进两项全球Ⅲ期研究SOLAIRIA-1和SOLAIRIA-2——这也是全球首个进入Ⅲ期开发的长效抗TSLP抗体项目。Ⅰ期数据显示，单次给药后，其对TSLP通路相关关键生物标志物的抑制可持续至少六个月，为重症哮喘实现“半年一次”的生物制剂治疗提供了可能。若Ⅲ期进一步验证其疗效与安全性，有望成为AI设计药物由计算端走向全球后期临床验证的重要里程碑。

不过，回顾Exscientia与住友制药合作开发DSP-1181的临床试验¹²，AI制药的临床试验结果似乎目前为止没有凸显太多优势。官方层宣传在不到12个月内完成候选物发现，共合成和测试约350个化合物；但DSP-1181在Ⅰ期临床研究中未达到预期，最终于2022年终止开发。这一案例侧面说明AI还不能保证其人体暴露、安全性和治疗效果。

1.2 AI辅助小分子设计

AI辅助小分子药物设计理论基础

传统小分子药物发现需要依次经历苗头化合物发现、苗头到先导转化、先导优化和临床前候选化合物确定。本质是从有限的实体化合物库中寻找候选分子，而AI可以在规模大得多的虚拟化学空间中进行筛选和设计，并辅助预测分子的活性、选择性、ADME性质及潜在毒性风险。

但需要注意的是，AI并非真正懂得化学机理，而是从大量实验数据中学习“什么样的分子结构，通常对应什么样的性质”¹³。它把这种经验规律变成一套从分子结构到性质预测的计算规则，因此擅长判断相似结构的表现，但面对从未见过的骨架或作用机制时，可靠性会明显下降。

AI辅助小分子药物设计代表公司

这一领域最具有代表性的案例是英矽智能（Insilico Medicine）的Rentosertib（ISM001-055）¹⁴。英矽智能首先利用PandaOmics平台发现并验证TNIK作为特发性肺纤维化治疗靶点，随后利用Chemistry42¹⁵开展基于TNIK结构的生成式分子设计和先导优化，最终获得临床候选药物Rentosertib。从靶点发现到临床前候选物提名仅用约18个月。目前该药物已经进入人体临床验证——在71例特发性肺纤维化患者的IIa期随机双盲研究中，60 mg每日一次组治疗12周后用力肺活量（FVC）平均增加98.4 mL，而安慰剂组下降20.3 mL。

图7 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图——Rentosertib的研发里程碑

Rentosertib的意义不只在于成为潜在同类首创TNIK抑制剂，更在于它让AI制药从“能够生成分子”的技术想象，迈向“能够产生临床信号”的现实验证

2. 通过 AI对于药物分子进行优化

需要指出的是，药物研发中的“设计”与“优化”并非严格区分的两个阶段：前者更多强调候选分子的初始构建，后者则是在已有先导或作用机制基础上的迭代式再设计。因此，后文的优化环节仍会涉及AI驱动的分子设计，尤其是在分子胶等需要反复探索结构—活性关系的领域。

• 对于大分子药物（蛋白和抗体)药物, 优化空间更多表现为氨基酸序列和三维结构空间等可开发性属性¹⁶。

• AI辅助小分子优化主要是在化学结构空间中提出或筛选骨架和取代基改造方案，并同时平衡效力、选择性、溶解度、膜通透性、代谢稳定性、安全性和合成可行性。

因而，不同药物模态都可以利用AI缩小实验搜索空间，但其设计变量、关键约束和评价指标明显不同，下文将分别展开讨论。

2.1AI对于大分子药物的优化

大分子药物（抗体）开发中的主要风险可参考 Raybould¹⁷ 的一篇文章：一种抗体即使能很好地结合靶点，也可能因免疫原性、稳定性不足、易自缔合、高浓度溶液黏度过高、非特异性结合较强或可生产性差，而难以成为可用药物。AI 主要通过挖掘氨基酸序列、三维结构与实验性质之间的关系，推荐单点或组合突变，从而在保持生物学功能的同时优化多项成药属性。

目前已开发出多种预测蛋白质物理化学性质和生物性质的方法，用于评估稳定性、黏度和免疫原性等。在许多情况下，输入为序列或结构，计算模型随后可定性或定量地预测该输入稳定与否、黏度高低以及是否具有免疫原性。模型大致可分为两类：统计预测和基于物理的预测¹⁸。

• 基于统计的方法依赖从实验数据中提取的统计规律，其预测准确性在很大程度上取决于训练数据的数量和质量；已有若干大型实验数据集公开，研究者可利用其训练新的预测模型。

• 基于物理的方法则依据物理定律预测性质，原则上不依赖先验实验数据进行预测。两类方法并非互斥，许多预测算法在不同程度上同时利用先验实验数据和物理定律。

目前有实际证据的应用包括提高对靶点的亲和力、改善部分分子的热稳定性和表达水平，以及降低自缔合、非特异性结合和高浓度制剂的黏度等方向的优化。

AI对于抗体亲和力的优化

AI优化抗体亲和力理论基础 抗体亲和力之所以能够被人工智能优化，是因为亲和力并不是抗体的固定属性，而是由抗体氨基酸序列、三维构象以及抗原—抗体界面相互作用共同决定的可变性质¹⁹。尤其是互补决定区（CDR）中的突变，会改变界面的形状互补性、氢键、静电作用、疏水作用以及抗体的构象稳定性，从而影响结合速率、解离速率等。这与生物体内通过体细胞高频突变和克隆选择实现抗体亲和力成熟的过程本质上是一致的。

已有研究表明，AI可以利用噬菌体展示、酵母展示、深度测序、抗体天然序列和抗体—抗原结构等数据，学习“序列/结构突变—结合能力变化”之间复杂且非线性的关系，并在远超实验可穷举范围的突变空间中优先筛选高价值候选。例如，LSTM、语言模型、贝叶斯优化、随机森林和几何图神经网络均已在实验中发现亲和力增强的抗体变体，部分研究报告了数十倍至上千倍的结合改善。AI的核心作用是建立一个近似的序列—亲和力概览图谱，减少无效突变和实验筛选数量，提高亲和力成熟的成功概率 ²⁰。

通过AI优化抗体亲和力代表公司 当前全球已有多家企业将人工智能应用于抗体亲和力优化,平台型公司中，Cradle、Absci、ProteoGenix（AIxplore®）、Converge Bio和Click.mAb.分别聚焦蛋白工程智能设计、多参数同步优化、亲和力成熟、可解释的序列预测以及结构引导的突变设计²¹。

AI对于抗体稳定性的优化

AI优化抗体稳定性理论基础 抗体药物发现涉及两类蛋白质稳定性指标：物理稳定性和化学稳定性。一般而言，蛋白质的物理稳定性可进一步分为构象稳定性和胶体稳定性²²。候选抗体通常处于水性缓冲液或制剂溶液中，溶液中的蛋白质具有无穷多种构象，粗略可分为折叠态和去折叠态，每一类状态都有对应的自由能。在热力学平衡下，两种状态的比例由它们的自由能差决定，蛋白质在折叠态与去折叠态之间处于动态平衡。所以蛋白质构象稳定性的物理本质是折叠态 F 与去折叠态 U 之间的自由能差²³（平衡比例由该差值通过玻尔兹曼因子决定，此处不展开讨论）；简言之，平衡越偏向折叠态（即折叠态自由能相对越低），蛋白质越稳定。

• 对蛋白质构象的稳定性的预测要基于蛋白的序列组合特点，在给定环境条件下，其稳定性可由序列推知。但可能的序列组合数量极其庞大——仅按 20 种天然氨基酸的自由组合计，一条 200 残基的链就有 20²⁰⁰ ≈ 10²⁶⁰ 种可能的序列（100 残基约为 10¹³⁰）。由于实际可折叠、可用的序列在这个空间中极为稀疏²⁴，逐一穷举不可能，只能借助序列信息进行预测。因此，相关模型的设计思路通常是先预测哪些突变可能更有利，再从海量序列中筛选少量候选进行实验。DeepDDG⁴¹ 是近年来的一个代表性模型，展示了深度神经网络能够从实验数据中学习蛋白质稳定性规律；但若要进一步提高预测准确性，关键在于获取更多高质量数据，综合运用序列信息、结构信息、进化信息和动态信息，采用多模型集成，并形成干湿实验闭环。

• 胶体稳定性²⁵可通过结合/自相互作用测定、长期储存实验，或在化学/热暴露后测定溶液中的颗粒大小来评估。胶体稳定性与蛋白质聚集密切相关，因为聚集是胶体稳定性下降的主要表现和后果之一。在胶体稳定性和蛋白质可开发性研究中，聚集与溶解度常被并列讨论，因为二者都受分子间相互作用影响；但严格来说，二者概念并不等同。聚集通常被视为动力学过程，许多聚集途径不可逆；溶解度通常被视为热力学平衡性质。然而在实际研究中，由于聚集会降低表观溶解度，预测聚集速率的方法也常被有效用于预测蛋白质溶解度；“聚集倾向（aggregation propensity）”和“溶解度（solubility）”这两个术语有时在计算方法开发中被交替使用。目前已有若干综述总结了胶体稳定性和治疗性蛋白溶解度的计算研究。

蛋白质稳定性预测领域的代表性公司 大致可分为几类：通用 AI 蛋白质设计平台公司、专注计算蛋白质工程的公司，以及提供 CRO 服务或软件工具的公司²⁶。

荷兰公司 Cradle²⁶公司利用客户上传的实验数据训练模型，并已与拜耳等药企合作。中国天鹜科技（Matwings Technology）自研的 AccelProtein™ 大模型能直接预测蛋白质功能，并能在热稳定性、极端 pH 耐受性等多种指标上对蛋白质序列进行优化设计。韩国 Mirabo Biotechnology 是一家利用 AI 辅助抗体及蛋白质药物开发的公司，该公司的 PRISM 引擎据称无需湿实验即可通过计算预测蛋白质的结构、稳定性、聚集性及免疫原性。

AI对于抗体粘稠度的优化

AI优化抗体粘稠度理论基础 这一指标在制剂和给药中具有重要意义。研究表明，抗体在溶液中的行为会随制剂浓度而变化²⁷。常见挑战是浓缩抗体溶液的高黏度，这会导致生物工艺处理时间延长、抗体制剂稳定性下降、加工成本增加。因此该方向受到广泛关注。

要理解 AI 为何能用于抗体黏度优化，首先需要回到抗体黏度行为的分子基础。抗体的浓度依赖性黏度行为与蛋白的成对相互作用或自结合有关，这些相互作用可进一步形成高阶分子间相互作用。与许多蛋白质-蛋白质相互作用类似，抗体自相互作用的驱动力主要来自疏水作用和静电作用。在相同制剂条件下，某些抗体倾向于表现出异常的高黏度行为，并可能伴随聚集倾向，而另一些抗体则没有明显的高黏度倾向。

既往研究发现抗体的黏度行为在很大程度上由其氨基酸序列决定²⁸，可变区（Fv）的序列差异是导致不同抗体间黏度行为差异的关键因素，尤其是互补决定区（CDR）及其邻近框架区的差异。这也为通过计算和 AI 方法预测、优化抗体黏度提供了分子基础。AI首先将序列转化为可计算特征，包括空间电荷图、疏水斑块和蛋白质语言模型序列嵌入等，以刻画疏水与静电相互作用；随后通过随机森林、集成神经网络等模型，学习特征组合与黏度高低之间的非线性映射。

AI优化抗体粘稠度代表公司 目前已有若干代表性工具与平台进入实际应用。阿斯利康与Stevens理工学院合作开发的DeepViscosity是目前影响力较大的预测工具之一，该工具基于229株抗体序列和102个集成神经网络模型构建，可将抗体分为低黏度与高黏度两类，在独立测试集上的准确率达到87.5%–89.5%²⁹，并已在阿斯利康和Apoha的药物研发管线中使用。

在我国，大湾生物依托AlfaDAX平台，将黏度预测嵌入序列评估、突变设计和湿实验验证的闭环流程，官方披露黏度预测准确率达96%，并可同步优化亲和力、聚集和稳定性等成药性指标，代表了国内商业化落地的水平。

金斯瑞（GenScript）则基于ProtT5-XL-UniRef50蛋白质语言模型和随机森林开展序列级黏度预测，并将其与免疫原性、聚集、降解评估及抗体工程服务相结合，凭借全球化服务网络具备较强的规模化应用能力。

AI对于抗体免疫原性优化

AI对于抗体免疫原性优化的理论基础 对于治疗性抗体而言，低稳定性等不良理化性质可导致抗体（部分）去折叠和聚集，是患者产生有害免疫应答的重要风险因素。因此，免疫原性评估与预测是抗体药物发现的重要环节。当治疗性蛋白被机体识别为外来抗原时，可诱发免疫应答，通常通过检测抗药物抗体（anti-drug antibodies, ADA）进行实验表征³⁰。

ADA的产生可导致疗效降低并带来安全性风险，从而限制其临床应用。在临床前研究中，直接评估免疫原性通常依赖动物实验，费时且成本较高。因此，在药物开发阶段，常通过比较治疗性蛋白氨基酸序列与人抗体序列的相似性来评估其免疫原性潜力。基于免疫系统的基本原理，AI对于抗体免疫源性的优化一方面需考虑抗体与人抗体序列的相似性/同源性，另一方面可利用潜在免疫表位等指标筛选并排除高风险设计。

AI对于抗体免疫原性优化代表公司 EpiVax是较早布局计算免疫原性评估、且产品线较完整的公司之一。其官方资料显示，ISPRI™于2026年发布了AI增强模型更新。EpiMatrix用于评估治疗性蛋白序列中的T细胞表位含量；JanusMatrix™ 2.1在原有与人类蛋白组交叉保守性分析的基础上³¹，引入基于大规模T细胞实验数据训练的AI模型，并结合相关表位的表达和流行度模式，评估其免疫耐受可能性。该模型可辅助区分更可能诱导免疫反应的表位与具有耐受相关特征的表位。

图8 医药魔方 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图—— EpiVax目前管线概览

韩国Galux Inc.与首尔大学研究团队共同开发了T-SCAPE平台³²。该平台采用对抗域适应的多域深度学习框架，整合MHC呈递、pMHC结合、TCR–pMHC互作、肽段来源物种和T细胞激活等数据。在该研究构建的、严格控制数据泄漏的MHC-I和MHC-II基准中，T-SCAPE-IM在多项指标上优于所比较的方法。不过，该结果来自单篇研究，且论文指出模型仍需独立实验验证，不能直接表述为已被临床验证的通用工具。

2.2 AI对于小分子药物的优化

AI辅助苗头化合物发现：扩大搜索范围，提高实验命中效率

在小分子药物发现早期，苗头化合物发现可通过实验筛选和虚拟筛选等路径开展。

• 实验筛选通过生化、细胞等实验检测化合物的生物学效应，既可围绕明确靶点开展，也可依据疾病相关表型进行。

• 虚拟筛选则利用计算模型预测和排序，优选值得进入实验测试的候选分子。两者通常结合使用，AI可在候选选择、预测排序和实验数据分析等环节提供辅助。文献、专利、已知活性分子及靶点生物学信息，可为候选分子的筛选与设计提供依据。

AI可在上述过程中辅助选择待测化合物、分析实验数据、预测分子性质和优化候选排序。此外，生成式AI可结合分子数据与靶点三维结构，在更大的化学空间中提出结构新颖的候选分子，为骨架跃迁和类药性优化提供起点，不过仍需专利检索与实验验证。

AI辅助实验筛选：分析表型数据，识别活性分子

表型筛选（phenotypic screening）³³可以帮助科研人员在不清楚哪一个蛋白靶点的时候进行药物开发, 通过对细胞形态等的观察，将这些变化被当作“表型指纹”，用来判断化合物是否产生了期望的生物学效应。 不过在筛出阳性化合物后仍然需要额外工作去解析靶点和机制，否则难以优化和推进。表型筛选的难点在于需要合适的检测手段才能获得相关的疾病生物学信息。

一方面是因为仅依靠细胞的状态或者荧光等容易产生大量的假阳性³⁴，另一方面因为细胞模型或者类器官和真实人体疾病之间差异较大，结果往往不能重现，如果对疾病本身理解不足，就很难设计出有意义的筛选模型。在这一过程中，AI可结合高内涵成像，分析大量细胞图像和表型数据，辅助识别药物处理引起的变化，并探索药物、表型与潜在靶点之间的关系。

AI辅助表型筛选代表公司 Recursion是表型筛选中个比较具有代表性的公司，其构建了Recursion OS和Phenomap平台³⁵， 2024年底与Exscientia合并后，公司重点布局肿瘤和部分罕见病，并对管线进行审查，持续开展候选药物发现和验证。据NextPharma数据库，公司目前有48条管线，其中11条管线处于积极推进阶段。

图9 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图——Recursion 覆盖靶点概览

比较有代表性的靶点是RBM39，Recursion 针对该平台开发了针对该靶点的降解剂REC-1245。公司报道从生物学发现到开发候选药物仅用了 18 个月，速度是行业平均水平的两倍。2026年3月，REC-1245公布了16名实体瘤患者的早期数据，治疗相关不良事件以1～2级为主，疗效证据仍有限。

2026年8月，Recursion与Genentech 发现并验证了一个新的神经科学靶点，但双方未披露靶点具体信息和所针对的神经系统疾病类型。 截至目前，双方合作产生的首付款和里程碑付款累计约2.16亿美元。不过，临床转化仍是Recursion面临的主要挑战。公司其中一条管线REC-994在II期SYCAMORE试验中未能维持早期的病灶缩小信号，长期结果与疾病自然进程相近。

AI辅助虚拟筛选：提高候选分子的搜索与排序效率

虚拟筛选的理论基础包括基于结构和基于配体的方法。前者利用靶点三维结构，通过分子对接等方法预测分子的结合构象并进行评分；后者利用已知活性分子的相似性、药效团或定量构效关系（QSAR）模型开展预测。两类方法可根据已有结构和活性数据结合使用。

文献、专利、已知配体及靶点生物学信息，可为上述方法提供数据和筛选依据。利用已知活性骨架有助于缩小搜索范围，但也可能使候选分子集中于已有化学空间，需要同时考虑结构新颖性、专利布局与自由实施风险。

随着待筛选化合物数量增加，计算成本和候选排序的可靠性成为重要制约因素。代表模型可以参考清华大学的Galaxy VS平台结合算法与高性能计算，能开展大规模化合物空间的虚拟筛选。

AI辅助生成式设计：拓展候选分子的结构空间

除筛选已有分子外，生成式AI还可利用分子数据³⁶，并在具备靶点结构信息时引入三维结构约束，提出新的候选分子，为发现新骨架和开展后续优化提供起点。英矽智能的GENTRL模型，以及望石智慧的MolVado多模态三维分子生成平台，是相关应用的代表。

生成式设计与虚拟筛选可以结合使用：生成模型提出候选结构，预测模型再对其活性、理化性质和合成可行性等进行评价，选择值得进一步研究的分子。生成结构仍需经过专利检索、合成和实验验证，其结构新颖性并不必然意味着具有更好的活性或开发价值。

AI辅助片段药物发现：寻找后续结构拓展起点

片段药物发现（FBDD）从分子量小于 300 的片段出发，借助核磁共振、X 射线晶体学、表面等离子体共振等生物物理与结构生物学方法，从片段库中识别绝对亲和力较弱、但分子量仅为常规先导物几分之一的结合片段；按配体效率（ligand efficiency）衡量，这类片段往往比大分子更"划算"。命中之后，通常先通过片段生长、连接或融合获得可用的亲和力，再逐步优化选择性、代谢稳定性等成药性指标。

超大规模虚拟筛选已成为提高早期命中率的重要路径。例如对 1.7 亿个可合成化合物进行结构对接³⁸，仅合成并测试排名靠前的数百个分子，即可获得数十个新化学型，并有分子经优化后达到纳摩尔级活性。以 Schrödinger 为代表的商业计算平台进一步把机器学习、对接与结合自由能计算整合为一条流程。

分子胶与 FBDD 在方法论上确有重合之处——分子胶典型地表现出弱、非共价、依赖蛋白界面的结合特征，恰好落在片段化学的空间里，因此片段筛选常被用作发现分子胶的起点。生成式模型主导的虚拟筛选可直接服务于分子胶、PROTAC 等诱导邻近模态的配体发现；在三元复合物层面，SE(3) 等变深度学习模型 DeepTernary 已能直接预测 PROTAC 与分子胶诱导的三元复合物结构⁴²，为理性设计提供结构依据。

但分子胶的核心问题不止于结合片段本身，还在于对"靶点–连接酶"配对关系的系统性搜索。这一领域比较有代表性的是Orionis的Allo-Glue™平台，结合AI驱动的发现引擎，可以系统性地进行靶点-连接酶配对筛选和分子胶优化。2026年6月，诺华与Orionis签署第二份多年度合作协议，Orionis获得4000万美元首付款，并有资格获得最高14亿美元的研发和商业化里程碑付款及分层销售分成。

图10 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图——Orionis与诺华等交易概览

根据医药魔方NextPharma数据库，分子胶领域涉及到AI辅助开发的管线目前有48条。

图11 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图——借助于AI辅助研发分子胶的管线概览

AI对于从Hit确认到先导化合物优化的环节

从HTS或虚拟筛选获得的初始阳性化合物通常仍有几十至数百个 ³⁹ ，其中可能包含假阳性或活性不可重复的分子。研发团队需要通过复测、结构确证和初步构效关系（SAR）分析，确认真正可靠的活性系列，并筛选出适合进一步开发的先导化合物（Lead）。这一过程通常属于Hit确认和Hit-to-Lead阶段，后续才进入围绕活性、选择性、药代动力学、毒性和可合成性开展的先导优化。先导优化本质上是在多个相互制约的指标之间寻找平衡。

Schrödinger是这一方向的代表性公司。其平台将FEP+相对结合自由能计算、分子对接和机器学习结合，用于预测同系列分子的相对结合能力，并辅助药物化学家筛选下一轮最值得合成的分子。根据公司披露，MALT1抑制剂zilemaltib（SGR-1505）项目在先导优化阶段评估了大量虚拟化合物，整个项目仅合成了少量候选分子，并在较短时间内确定了临床前候选物。

图12 医药魔方 NextPharma 数据库检索截图——zilemaltib 结构如图

公开资料显示，SGR-1505 的化合物骨架来自诺华的一款分子，后续设计中采用了将分子两部分通过化学桥连接、固定活性构象的“系链”策略，业内认为计算平台可以帮助更快找到合适的构象约束方案。不过这种结构优势仍需通过结合实验、药理学数据和临床结果进一步验证，不能仅凭计算过程推断其一定优于传统药物化学路线。

总的来说优化环节仍存在明显局限，现有模型可以对溶解度、脂溶性、部分CYP抑制和hERG风险进行早期筛选，帮助排除明显不合格的分子；但人体代谢、组织分布、活性代谢物和长期毒性仍难以仅凭结构准确预测。

第三阶段：AI辅助药物的临床转化

前面的章节讨论了AI辅助的靶点发现以及对应的药物设计和优化，通过目前该领域公司的交易动向以及对应的模型开发来看来看整体趋势相对是比较乐观。到了临床研究环节，也是AI目前最难介入的领域。

这一阶段直接决定了药物成败、也消耗了绝大部分研发预算。 根据业内不完全统计，约有百分之九十的临床研究都以失败告终。AI对于这一阶段的应用主要是利用预测模型或“数字孪生”来模拟试验进程，优化方案设计，核心目标是减少运营层面的延误和资源浪费。对于临床试验结果的产出，目前为止尚无证据证明AI对于这一环节的加速情况，无论是资深的研究人员还是AI 都很难预测真实临床环境下的复杂情况，本文暂不做过多重点讨论。

AI辅助临床开发计划的公司以及平台

比较具有代表性的是全球临床研究巨头IQVIA 推出了 “Predictive Clinical Development” 平台，旨在通过预测分析缩短开发周期。据其报告，该平台可实现研究启动加快33%、入组率提高42%、数据清理速度提升50%，并声称可将新疗法上市时间提前最多两年。

另一个值得注意的以色列公司QuantHealth，官方资料显示该公司可以通过预测患者对疗法的反应，提供方案优化、入组预测和市场化预测等服务。就在本月（2026年10月6日）， CGT领域的领先企业GC Cell Corporation宣布与 QuantHealth Ltd.达成合作，旨在通过“模拟优先”的方法优靶向CD5的同种异体CAR-NK细胞疗法GCC2005的全球临床开发策略。根据合作协议，QuantHealth Ltd.将应用其AI驱动的临床试验模拟平台，预测不同患者群体的治疗反应、评估疗效结果、进行竞品对比分析，并评估一系列临床试验方案。

图13 医药魔方NextPharma 数据库检索截图

AI辅助药物开发未来展望：从零开始设计药物

展望未来，人工智能在生物药物发现领域的终极愿景，是实现真正意义上的“从头设计”（de novo design）。借用阿斯利康高级副总裁、生物药工程与肿瘤靶点发现负责人Puja Sapra在MIT Technology Review⁴⁰的一篇文章中表示：“这个领域正在朝着完全由AI生成的生物制剂稳步迈 进，从零开始设计，一直走到临床候选分子”。要实现这一愿景，Sapra指出行业至少需要三方面支撑：更丰富、更标准化、覆盖全行业的训练数据；稳健、统一的评价基准，用于评估AI设计的候选分子；以及懂得在机器学习与生物学交叉地带工作的跨学科团队。此外，Sapra特别强调，安全性预测或许是所有前提中最关键、却最少被讨论的一环。

在小分子领域，AI从头设计可理解为将AI架构为靶点发现、分子设计、合成规划和转化决策的主引擎。英矽智能与礼来2026年在 ACS Central Science 上联合提出的“从提示词到药物”（Prompt-to-Drug）框架，是小分子AI愿景最具代表性的表述。在这一框架下，科学家只需输入具体的提示词，中央AI控制器即可自主拆解任务：识别靶点、生成并优化分子结构、组织体外与计算验证、规划临床开发策略，并由具备自主行动能力的AI程序执行。

当AI从单点工具跃迁为能够拆解目标、调用专业模型、衔接真实实验的科研生产力时，真正的竞争壁垒便不再仅仅是算法的精度，而是能否持续产生与真实疾病、药物作用和临床结果高度相关的数据，并将其嵌入闭环之中。从这个意义上说，大分子与小分子的AI愿景最终交汇于同一点：不是用AI替代某个研发环节，而是让整个药物发现过程第一次成为一个可以系统性优化的工程问题。

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（数据与事件截至 2026-10-17；本文为行业观察，不构成投资建议。）

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