河北
近日，Sarepta与REGENXBIO、宾夕法尼亚大学就AAVrh74衣壳基因疗法专利诉讼达成和解，Sarepta一次性支付3900万美元，换来了ELEVIDYS这款明星基因疗法产品的“法律通行证”。这场标的曾被主张超9亿美元的基因治疗专利战，最终以远低于索赔额的金额落地，折射出 AAV 基因疗法赛道专利布局、诉讼风险与商业权衡的典型逻辑，值得企业参考。
▌事件概况
根据向美国证券交易委员会提交的文件，Sarepta、REGENXBIO、宾夕法尼亚大学以及Catalent四方于2026年9月23日正式签署和解协议。
核心条款很简单：
Sarepta将在协议生效之日起10日内，向REGENXBIO一次性支付3900万美元。
作为交换，REGENXBIO和宾大承诺：放弃所有针对ELEVIDYS及基于AAVrh74衣壳的Sarepta基因疗法产品的现有及未来专利侵权索赔。
所有正在进行的诉讼将以“不可再诉”的方式终止，各方自行承担各自的律师费与诉讼成本。此外，各方均不承认任何责任或不当行为。
值得注意的是：本次和解仅锁定涉案特定专利、限定于AAVrh74衣壳相关产品，并不代表Sarepta获得REGENXBIO整体NAV AAV平台专利的广谱许可，双方其他知识产权权利边界不受本次协议影响。
▌诉讼背景
这场纠纷的核心涉及两项美国专利：10,526,617专利和11,680,274专利，涉及 AAVrh74 衣壳的制备技术，是基因治疗领域的底层载体专利。
REGENXBIO与宾夕法尼亚大学作为共同原告，指控Sarepta及其合作伙伴Catalent在制造、使用和商业化推广ELEVIDYS的过程中，侵犯了上述专利，最初索赔金额超过9亿美元，对应ELEVIDys商业化后的巨大市场收益——该疗法单剂定价高达320万美元，2025年产品收入近9亿美元，是全球商业化最受关注的杜氏肌营养不良基因药物。
案件进程一波三折。Sarepta曾试图通过两条路径瓦解这场诉讼：一方面，它向专利审判与上诉委员会（PTAB）发起双方复审，寻求从根源上无效掉‘274专利；另一方面，特拉华州联邦地区法院一审曾认定涉案专利属于自然现象，不符合美国专利法§101的可专利性要求，判定专利权利要求不适格。然而，2026年2月，美国联邦巡回上诉法院（CAFC）推翻了这一判决，认定人工构建的重组核酸宿主细胞具备可专利性，将案件发回重审。这一逆转使得案件风险重新回到Sarepta一侧，也为后续和解谈判创造了空间。
▌3900万和解背后：双方的战略取舍
在截至2026年6月30日的季报中，Sarepta已经提前计提了3900万美元的诉讼或有损失，专门用于应对这起诉讼的预期和解。
ELEVIDYS是Sarepta的营收支柱，一旦后续诉讼中被判侵权，将面临巨额赔偿、禁令风险，直接冲击产品上市销售与管线价值。选择和解，付出万美元固定成本，换取ELEVIDYS及同平台AAVrh74管线的稳定商业化环境，消除悬在重磅产品头上的诉讼风险，属于典型的风险对冲。这笔支出是可控的一次性费用，远低于若败诉可能面临的数亿美元赔偿以及产品禁售损失。
而对REGENXBIO与宾大，从索赔9亿到仅收到3900万，看似大幅让步，背后有现实考量：
AAV载体专利在美国§101可专利性审查长期存在不确定性，选择和解，意味着REGENXBIO锁定了一笔确定的现金，而非追求一个可能更高但风险极大的赔偿判决；
和解协议并未放弃其NAV平台其他AAV衣壳专利的对外许可、维权权利，不影响它对行业其他企业开展专利授权业务，这是一种典型的“用特定资产换取现金，保留剩余弹药”的诉讼策略。
AAV基因疗法正从临床走向商业化，载体专利的博弈会持续成为行业常态。Sarepta与REGENXBIO这场天价索赔、小额和解的案例，再次证明：基因治疗赛道的竞争，一半是临床与产品，另一半是底层知识产权的风险管控。对于生物医药企业而言，IP布局不是法务的后置工作，而是管线开发、商业化决策的前置战略。
来源 | 高沃综合RGNX及案件双方公告
编辑 | 北京高沃知识产权（ID: gaowoip-com)
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