自2017年美国食品药品监督管理局(FDA)批准首个嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法以来,CAR-T治疗对于白血病、淋巴瘤和骨髓瘤等某些血癌具有革命性意义。
关于CAR-T疗法
CAR-T细胞疗法是一种肿瘤精准靶向治疗形式,是当代临床肿瘤学的前沿领域,已成为近年来研究最广泛的肿瘤治疗领域之一。CAR-T疗法使用患者自身体内的免疫细胞(称为T细胞)来识别癌细胞并消灭它们。无疑是一种非常有效、准确和有前途的治疗肿瘤的免疫治疗方法。
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据美国堪萨斯大学癌症中心血液学-肿瘤学科主任Joseph P. McGuirk博士介绍,CAR-T疗法是从患者的血液中取出T细胞,经过基因改造并在实验室中大量生长,然后输回患者的血液中。这些经过基因修饰的CAR-T会表达一种蛋白质,使其能够识别并附着在癌症细胞表面的特定抗原上。然后,CAR-T细胞在癌症细胞上打出洞,释放出颗粒酶,这些颗粒酶会穿过那些孔洞并摧毁癌细胞。
现在,国内已经有7款获批上市的CAR-T细胞疗法,这些产品在一些血液肿瘤中产生了显著的效果,甚至部分患者实现完全缓解。
CAR-T细胞疗法效果怎么样?
近日,国家药监局药品审评中心显示:纳基奥仑赛注射液(曾用名:赫基仑赛注射液)纳入突破性治疗,用于治疗儿童复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)。
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纳基奥仑赛注射液是我国第四款获批上市的CAR-T细胞疗法,在B细胞急性淋巴细胞白血病患者中具有显著效果。根据2025年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布的真实世界数据,纳基奥仑赛注射液3个月内客观缓解率高达92.8%,而缓解患者的微小残留病(MRD)阴性率更是达到100%,虽然中位持续缓解时间(DOR)、总生存期(OS)及无复发生存期(RFS)均尚未达到,但是预估所有患者1年的生存率仍是高达90%。
相信在不久的将来,会有更多不同类型的血液肿瘤患者能受益于这款优秀的国产CAR-T产品。
CAR-T疗法可以用于实体肿瘤吗
CAR-T疗法除了在血癌方面取得了巨大成功,在其他癌症治疗领域也在积极探索,并且取得了一些不错的成果,如卵巢癌。
卵巢癌是女性癌症相关死亡的主要原因之一。大多数病例在晚期被诊断出来。虽然标准治疗涉及广泛的手术和化疗,但复发很常见,通常需要额外的治疗而没有现实的治愈机会。因此,迫切需要开发能够为患者提供更好预后的新疗法。
一项项针对复发性卵巢恶性肿瘤的IIT临床试验(NCT06327997)在两名铂类耐药的卵巢癌晚期患者观察到了不错的效果:两例患者回输后均获得部分缓解(PR),其中1例第三个月时肿瘤缩小46.7%,另1例持续缓解至四个月时M3肿瘤靶病灶消失,达到完全缓解(CR),临床疗效显著。
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这让我们看到了CAR-T疗法在卵巢癌领域的治疗潜力。
CAR-T疗法的价格是多少呢?普通家庭能承受吗?
CAR-T疗法的流程复杂、成本较高,因此定价也是非常高的。如纳基奥仑赛注射液价格为99.9万元/针,且这已经是CAR-T疗法价格较低的一款,大部分CAR-T疗法价格在120万元左右。对于普通家庭来说,属实是一笔不小的费用。
但是,国内的CAR-T技术正在积极探索阶段,相信在技术不断成熟后,CAR-T疗法的费用会有所降低。
国内的企业也在推出按疗效价值支付计划。复星凯特曾表示其阿基仑赛注射液将推出按疗效价值支付计划。也就是说原本120万一针的CAR-T治疗,符合条件的患者在使用奕凯达治疗后,若未能达到完全缓解(CR),将获得最高60万元人民币的返还。这有效为患者提供了治疗用药价值保障。
当然,现在国内也有很多CAR-T细胞疗法的临床试验正在开展,参加临床试验的患者,很多时候能免费使用治疗药物。对于那些经济压力大,或者病情特殊的患者来说,临床试验是一个值得考虑的选择。
CAR-T疗法有副作用吗?
虽然CAR-T疗法具有显著的疗效,但也可能会带来一些副作用。主要是细胞因子释放综合征(CRS)和神经毒性,可表现为一系列严重的临床症状,如疲劳、恶心、发热、肌肉疼痛、低血压、全身不适等,但医生会在治疗过程中密切监测患者的身体状况,及时发现和处理这些副作用,以确保患者的安全。
接受CAR-T治疗后会有缓解吗?
值得注意的是,虽然CAR-T疗法的临床数据取得显著的效果,并且有患者实现长时间的无癌生存,但是并不代表CAR-T疗法适用于所有患者。不是每个患者对CAR-T疗法都有反应,也不是每一个产生反应的患者均能实现长期缓解。癌细胞是十分狡猾的,或许,它们会对CAR-T细胞产生耐药性,通过停止表达CAR-T细胞旨在靶向的抗原,从而使CAR-T细胞不再能找到癌细胞。
总而言之,CAR-T疗法的确是一个值得期待的治疗方式,已经给很多绝境中的患者带来了希望,但并不是所有患者都能有效,需在医生的建议下进行。
结语
CAR-T疗法作为一种新兴的癌症治疗方法,在癌症治疗领域具有广阔的前景。目前,CAR-T疗法在恶性血液肿瘤以及实体瘤的治疗方面已经取得了一定的成功。尽管仍面临一些挑战,如治疗成本高、副作用较多,但相信随着技术的不断创新和完善,CAR-T将因其突出的临床疗效和技术特异性,在癌症治疗领域发光发热,也将为抗肿瘤事业做出更大的贡献。
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